아스트라제네카(AstraZeneca)와 다이이치산쿄(Daiichi Sankyo)가 공동 개발한 항암제 엔허투(ENHERTU, 성분명: fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Breakthrough Therapy Designation(획기적 치료제 지정)을 받았다는 소식이 전해졌다. 이 지정은 성인 환자 가운데 수술 전(신보조요법, neoadjuvant treatment)을 받은 후 유방 및/또는 액와(겨드랑이) 림프절에 잔존 침습성 병변(residual invasive disease)이 있고 재발 위험이 높은 HER2 양성 초기 유방암(HER2-positive early breast cancer)을 대상으로 한다.
2025년 12월 22일, RTTNews의 보도에 따르면, 이번 지정은 DESTINY-Breast05 제3상(Phase III) 임상시험의 데이터로 뒷받침되었다. 보도는 해당 임상시험에서 엔허투가 기존 표준치료(standard of care)보다 침습성 병변의 재발을 억제하는 데 기여할 수 있음을 시사했다고 전했다.
엔허투(ENHERTU)는 항체-약물 결합체(antibody-drug conjugate, ADC) 계열의 약물로, 종양세포 표면의 HER2(human epidermal growth factor receptor 2) 표적에 결합해 독성 약물을 선택적으로 전달하는 기전을 갖는다. HER2 양성 유방암은 암세포 표면에 HER2 단백질이 과발현되는 유형으로, 질병의 진행과 재발 위험에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.
용어 설명
Breakthrough Therapy Designation(획기적 치료제 지정)은 FDA가 중대한 질환에 대해 기존 치료에 비해 임상적 이득을 보일 가능성이 큰 신약 후보에 대해 신속한 개발 및 심사 지원을 제공하는 제도이다. 지정 시 개발 초기 단계부터 FDA와의 집중적 협의가 가능하고, 허가 절차에서 우선심사 등 혜택을 받을 수 있어 상업화와 임상 적용 시기를 단축할 잠재력이 있다. 또한 neoadjuvant(신보조요법)는 수술 전에 시행되는 항암치료를 의미하며, 액와 림프절(axillary lymph nodes)은 유방암 전이 여부를 판단하는 중요한 해부학적 위치이다.
임상 근거
사측 발표에 따르면, 이번 지정은 DESTINY-Breast05 제3상 결과에 기반한다. 보도는 임상시험 데이터가 엔허투가 기존 표준치료에 비해 침습성 병변의 재발을 억제할 가능성을 시사한다고 전했으나, 구체적인 무진행생존기간(PFS)이나 전체생존(OS) 등 상세 수치에 대해서는 보도문에서 언급되지 않았다. 임상시험의 최종 결과와 피어리뷰(peer review)를 통한 학술 공개가 향후 치료지침과 보험 적용 범위 결정에 중요한 근거로 작용할 것으로 보인다.
시장·경제적 파급효과 분석
이번 획기적 치료제 지정을 통해 엔허투의 승인·상용화 가능성이 높아지면 아스트라제네카(AZN)와 다이이치산쿄의 시장 내 입지 강화가 기대된다. 보도에는 나스닥장에서 아스트라제네카(AZN)가 프리마켓에서 주당 $91.38에 거래되었으며 전일 대비 0.07% 상승한 것으로 표기되어 있다. 이러한 단기 주가 반응은 보도와 임상 관련 뉴스에 민감하게 움직일 수 있으나, 장기적인 주가 및 기업 실적 영향은 최종 허가 여부, 보험·급여 적용, 경쟁 약물의 존재 여부 및 임상시험의 확정적 결과에 좌우된다.
의료비·보험 측면에서는 신규 치료제가 허가되면 단가가 높은 항암제의 보험급여 적용 여부가 사회적·정책적 논의의 대상이 된다. 획기적 치료제 지정은 규제 절차의 가속화를 의미하지만, 치료의 안전성·효과성에 대한 충분한 근거 확보와 비용효과성 평가가 병행되어야 실제 임상 현장 도입과 환자 접근성 개선으로 이어질 수 있다.
경쟁환경과 향후 전망
HER2 표적 치료제 분야는 이미 트라스투주맙 계열, 티로신키나아제 억제제 등 여러 치료제가 존재하는 경쟁이 치열한 영역이다. ENHERTU가 신보조요법 후 잔존병변이 있는 환자군에서 우수한 재발 억제 효과를 입증할 경우, 치료 알고리즘(algorithm)에서의 위치가 재정립될 가능성이 있다. 다만 FDA의 획기적 치료제 지정이 곧바로 시판허가(approval)를 보장하는 것은 아니며, 추가적인 임상 데이터 제출과 규제기관의 심사가 필요하다.
“엔허투는 기존 표준치료보다 침습성 병변의 재발을 억제하는 데 기여할 수 있다”
이라는 평가가 공개 보도에서 제시되었으며, 이는 이번 지정의 주요 근거로 소개되었다.
정리 및 실무적 시사점
첫째, 이번 FDA의 획기적 치료제 지정은 임상개발 가속화와 규제 당국과의 집중 협의 기회를 제공한다. 둘째, 임상시험의 최종 결과 공개가 투자자·의료계·보험당국의 의사결정에 결정적 영향을 미칠 전망이다. 셋째, 주가와 기업가치는 단기 뉴스에 민감하게 반응하나, 중장기적 가치는 최종 허가·보험 적용 및 실제 임상 적용 범위에 따라 좌우될 것이다. 마지막으로, 환자의 접근성 측면에서는 치료비용·급여 정책·의료진의 가이드라인 수용 여부가 핵심 변수로 남아 있다.
원문 보도는 RTTNews의 2025년 12월 22일 보도와 나스닥 시장 데이터의 사전장(pre-market) 가격 정보를 기반으로 작성되었으며, 보도 내용 중 저자의 견해·의견은 해당 매체의 보도 내용을 전달한 것이다.
