카프리코어 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics Inc., CAPR)는 2025년 12월 4일 수요일, 진행 중인 만성 유전질환 듀센 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)에 대한 세포치료제 Deramiocel의 중추적 3상 임상시험인 HOPE-3의 탑라인 결과가 긍정적이었다고 발표했다.
2025년 12월 4일, RTTNews의 보도에 따르면, DMD는 진행성 골격근, 호흡근 및 심근의 퇴행을 특징으로 하는 중증의 X-연관 유전질환으로, 환자의 사망 원인으로는 심근병증(cardiomyopathy)이 가장 큰 비중을 차지하여 근육과 심장 기능을 동시에 보존할 수 있는 치료법에 대한 긴급한 필요성이 지속되어 왔다.
HOPE-3 연구는 미국 내 20개 임상 사이트에서 진행된 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조 설계의 임상시험으로 총 106명의 소년 및 젊은 남성을 등록했다. 참가자들은 12개월 동안 3개월 간격으로 정맥주사로 Deramiocel 또는 위약을 투여받았다.
임상시험은 1차 유효성 평가 변수를 충족했다. Performance of Upper Limb (PUL v2.0) 점수로 측정한 골격근 질환 진행 속도가 54% 지연되었으며, 통계적으로 유의미한 결과(p=0.029)를 보였다. 또한 주요 2차 평가변수에서도 의미 있는 결과를 얻었다. 좌심실 박출률(Left Ventricular Ejection Fraction, LVEF)의 감소 속도가 91% 지연되어 통계적 유의도(p=0.041)를 확보했다.
이와 더불어, type 1 error-controlled secondary endpoints에서 통계적 유의성이 확인되어 Deramiocel의 임상적 이익이 일관되게 관찰되었다. 부작용 면에서는 과거 임상 경험과 일치하는 바람직한 안전성 및 내약성 프로파일을 유지했다고 회사 측은 밝혔다.
린다 마르반(Linda Marbán) 박사는 이번 결과가 HOPE-2 및 장기 공개 확장 연구에서 관찰된 내구적 효과를 재확인해 주며, 올해 초 FDA가 발행한 Complete Response Letter(완전응답서)에서 제기된 임상적 쟁점들에 대한 대응을 준비하는 데 회사의 위치를 강화한다고 말했다.
Craig McDonald 박사(HOPE-3 임상시험의 전국 주임 연구자, National PI)는 “Duchenne에서 골격근 감소 속도가 54% 지연되는 것은 놀라운 결과이며 이는 독립성 유지와 삶의 질에 직접적으로 연결된다”고 강조했다.
Jonathan Soslow 박사(Vanderbilt University)는 심장 관련 소견이 듀센 심근병증 관리를 위한 중요한 진전이라고 평가했다.
Deramiocel(다래미오셀, CAP-1002)는 동종(cardiosphere-derived) cardiosphere-derived 세포들로 구성되며, 이 세포들은 엑소좀을 분비하여 면역반응을 조절하고 섬유화(fibrosis)를 감소시키는 기전을 갖고 있다.
해당 치료제는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았으며, 미국 내에서는 추가로 RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy) 지정을 받았다. 카프리코어는 HOPE-3 데이터를 토대로 2025년 7월에 발행되어 2025년 9월에 공개 게시된 FDA의 Complete Response Letter에 대한 답변을 제출할 계획이며, 이를 통해 Deramiocel의 규제 승인 진전을 목표로 하고 있다. 자세한 결과는 향후 학술회의에서 발표되고 동료심사 저널에 게재될 예정이라고 회사는 밝혔다.
재무 및 주가 동향
카프리코어는 2025년 9월 30일 기준으로 현금, 현금성자산 및 시장성 유가증권의 잔액을 약 $98.6 million(약 9860만 달러)으로 보고했다. 회사는 이 현금 수준이 2026년 4분기까지 운영을 지원할 것으로 예상하고 있다.
RTTNews는 또한 2025년 9월 30일에 독자들에게 CAPR을 주목하라고 알렸을 때의 거래 가격이 $7.39였다고 전했다. 이어서 CAPR 주가는 전일 장중 한때 $40.37까지 급등했으며, 장마감가는 $29.96로 전일 대비 +371% 상승했다. 금일 프리마켓(장전거래)에서는 2.10% 하락한 $29.33에 거래 중이다.
용어 설명 및 배경
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)는 주로 남아에게 발생하는 X-연관 열성 유전질환으로, 디스트로핀(dystrophin) 단백질의 결핍으로 인해 근육세포가 점진적으로 파괴되고 근력 저하가 진행되는 질환이다. 일반적으로 소아기 초기에 증상이 나타나며 시간이 지남에 따라 보행 불능, 호흡부전, 심장합병증 등이 발생한다.
Performance of Upper Limb (PUL v2.0)는 듀센 환자에서 상지(팔)의 기능을 평가하기 위해 설계된 임상평가 도구로, 환자의 일상적 수행능력과 상지 근력의 변화를 정량화한다. Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF)는 심장의 좌심실이 한 수축 주기 동안 내보내는 혈액의 비율을 나타내는 지표로, 심근 기능을 평가하는 핵심 심혈관 지표다.
Complete Response Letter(완전응답서)는 FDA가 신약 신청서(NDA/BLA)에 대해 승인 불가(거절 또는 보류) 결정과 함께 보완 또는 추가 자료 제출을 요구할 때 발행하는 공식 문서로, 추가 임상데이터, 분석 또는 보완적 정보 제출을 요구할 수 있다. 1
Orphan Drug Designation은 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도로, 개발·허가 과정에서 세제 혜택, 독점권 부여 등의 혜택을 제공한다. RMAT 지정은 재생의학 분야에서 가속화된 규제 지원을 의미하며, 신속한 개발·허가 절차의 혜택을 받을 수 있다.
전문적 평가와 향후 전망
HOPE-3의 탑라인 결과는 임상적으로 의미 있는 골격근 및 심장 보호 효과를 동시에 보였다는 점에서 듀센 치료제 개발에 중요한 이정표로 해석될 수 있다. 골격근 진행 속도의 54% 지연과 LVEF 감소 속도의 91% 지연은 질환 진행을 늦추고 환자의 장기적 기능 유지에 기여할 가능성이 크다. 특히 듀센 환자에서 심장 합병증은 사망의 주된 원인이므로, 심장 기능 악화를 현저히 늦추는 소견은 규제 당국의 검토에서도 중요한 고려사항이 될 것이다.
다만 탑라인 결과는 상세 데이터 및 개별 환자군별 분석, 이상반응 프로파일의 구성 등 추가적인 정보 검토가 필요하다. 회사가 향후 학술대회 발표와 동료심사형 저널 게재를 통해 상세 결과를 공개하면, 임상의들과 규제기관은 치료 효과의 지속성, 대상군의 특성(연령, 기저 심기능 등), 안전성 세부 항목을 기반으로 더 정교한 평가를 진행할 수 있다.
재무적으로는 회사가 보고한 약 $98.6 million의 현금성 자산이 2026년 4분기까지 운영을 지원할 것으로 예상된다고 명시되어 있어, 규제 대응 및 추가 데이터 분석, 상업화 준비 과정에서의 단기적 유동성은 확보된 것으로 보인다. 그러나 허가 과정이 연장되거나 추가적인 임상·비임상 자료 제출 요구가 발생하면 자본 조달 필요성은 재평가될 수 있다.
종합하면, HOPE-3의 긍정적 탑라인 결과는 Deramiocel의 규제 승인 가능성을 높이는 중요한 자료로 작용할 수 있지만, 최종 승인까지는 상세 데이터 공개와 FDA와의 추가적 상호작용이 필요하다. 회사의 향후 규제 제출 일정과 학술적 발표 내용, 그리고 실제 환자군에서의 장기적 임상적 유효성과 안전성 데이터가 규제 판단의 핵심 변수가 될 것이다.
