인베스팅닷컴— Praxis Precision Medicines(나스닥: PRAX) 주가가 목요일 4% 하락했다. 이는 Culper Research가 필수 진전증(essential tremor) 치료제의 3상(Phase 3) 결과에 의문을 제기한 비판적 공매도 보고서를 공개한 직후 나온 흐름이다.
2025년 11월 20일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, Culper Research는 Praxis에 대해 공매도 포지션(short position)을 취했다고 밝히며, 회사가 울릭사칼타마이드(ulixacaltamide, 이하 ‘울릭사’)의 임상 결과를 방법론 변경 등을 통해 “의도적으로 긍정적으로 보이게 했다고(engineered)” 주장했다. 보고서에 따르면 Culper는 해당 회사가 FDA의 승인을 받지 않은 ‘막판(end-of-study) 주요 평가변수(endpoint) 변경’을 단행했고, 치료군 환자의 36%가 중도 이탈한 상황에서 “지나치게 낙관적인 결과”를 대체추정(imputation)으로 보정했으며, 유리한 결과를 도출하기 위한 방법론의 오적용이 있었다고 지적했다.
핵심 주장: “Praxis는 FDA가 승인하지 않은 막판 주요 평가변수 변경을 단행했고, 치료군 중도이탈 36%에 대해 낙관적 대체값을 적용했으며, 방법론을 잘못 적용해 결과를 유리하게 만들었다.” — Culper Research 보고서
보고서는 이번 분석을 위해 전(前) Praxis 이사들, 생물통계학자, 그리고 FDA에서 10~40년 경력을 지닌 전직 FDA 관계자 4명 등 다수의 전문가와 자문을 거쳤다고 밝혔다. 해당 전문가 네트워크를 통한 검토가 보고서의 근거를 보강한다는 설명이다보고서의 기술.
Culper에 따르면, 울릭사는 2018년 Praxis가 100만 달러에 인수한 자산으로, 이는 “이전 보유사가 개발에 실패한 뒤, 상업적 가능성이 낮다고 판단된 결과”를 시사한다고 봤다. 또한 동일 기전의 다른 약물 3개가 이미 필수 진전증의 초기 임상 단계에서 실패했다고 지적했다.
아울러 이 공매도 리서치는 울릭사가 2상(Phase 2)에서 실패했으며, 2025년 3월 독립적 데이터 모니터링 위원회(Data Monitoring Committee)가 무용성(futility)을 이유로 3상 중단을 권고했지만 Praxis가 임상을 지속했다고 주장했다. 여기서 무용성은 통상적으로 임상을 이어가도 유의미한 효능을 입증하기 어렵다고 판단될 때 내려지는 권고를 의미한다일반적 임상 용어 설명.
‘긍정적’ 3상 결과 발표 직후, Praxis는 5억 6,700만 달러의 자본을 조달했다. Culper는 현재 셀사이드 애널리스트들이 울릭사의 승인 가능성을 80%로, 평가가치를 30억 달러로 제시하고 있다고 지적하면서, 이는 회사 현재 시가총액인 45억 달러와의 괴리를 드러낸다고 덧붙였다. 해당 수치들은 보고서가 인용한 시장 추정치다.
용어 및 맥락 해설
공매도 보고서(short report)는 특정 기업의 재무, 거버넌스, 기술·임상 데이터 등에서 리스크를 포착했다고 주장하는 자료로, 공매도 포지션을 취한 기관이 발간하는 경우가 많다. 공매도자는 주가 하락 시 이익이 발생하므로, 이해상충 가능성이 상존한다. 따라서 투자자는 보고서의 주장과 근거, 반론 여부, 데이터의 독립성 및 재현성 등을 종합적으로 검토할 필요가 있다.
필수 진전증(essential tremor)은 손·팔·머리 등의 리듬성 떨림을 특징으로 하는 신경계 질환이다. 약물 개발에서 주요 평가변수(endpoint)는 임상적 효능을 최종적으로 판단하는 핵심 지표로, 임상 도중의 변경은 결과 해석에 중요한 영향을 미친다. 일반적으로 평가변수 변경은 사전에 정의되고, 필요 시 규제 당국과의 협의를 통해 투명하게 이뤄지는 것이 원칙이다일반적 규제 관행 설명.
대체추정(imputation)은 중도탈락 등으로 발생한 결측치를 통계적으로 보정하는 절차다. 하지만 보정 가정이 낙관적 혹은 비현실적일 경우, 추정 결과는 편향(bias)될 수 있다. 방법론 오적용 의혹은 분석 모델의 적합성, 가정의 정합성, 사전등록된 분석계획(SAP) 준수 여부 등을 둘러싼 논점으로 이어진다.
데이터 모니터링 위원회(DMC)는 임상시험의 독립성과 피험자 안전을 감독한다. 이 위원회가 제시하는 무용성(futility) 권고는 통상 효능 신호가 불충분하거나 사전 정의된 성공 기준을 달성하기 어려운 경우에 내려진다. 반면 스폰서는 전체성(holistic) 판단과 추가 데이터 확보 필요성 등을 이유로 임상 지속을 택하기도 한다일반적 임상 운영 설명.
시장과 투자자 관점에서의 함의
이번 사안은 임상 통계 방법론과 규제 절차, 시장 기대치가 맞물리는 전형적 사례로 평가된다. 보고서의 주장은 승인 가능성 80% 및 평가가치 30억 달러라는 일부 시장 추정이 가정의 타당성과 데이터의 견고성에 크게 의존하고 있음을 환기한다. 반면, 공매도 보고서 특성상 선별 인용이나 해석 편향 가능성 역시 배제할 수 없어, 투자자는 원자료(raw data) 기반의 독립 재현성, 사전등록 분석계획(SAP)과의 일치 여부, 중도탈락 처리 규칙, FDA와의 사전 협의 내역 등을 체크리스트로 삼아 리스크를 점검할 필요가 있다.
규제 측면에서는, 주요 평가변수 변경과 결측치 처치가 통상 어떤 기준으로 수용되는지, 그리고 DMC 권고에 대한 스폰서의 대응이 추후 심사에서 어떻게 해석되는지가 관건이 될 수 있다. 산업 측면에서는 동일 기전 약물들의 초기 단계 실패 전례와 더불어, 3상 설계가 그러한 리스크를 충분히 상쇄할 정도로 엄격했는지에 주목할 필요가 있다. 주가 차원에서는, 단기 변동성 확대 이후 추가 공시와 동료심사 가능한 데이터 제시에 따라 리프라이싱이 일어날 소지가 있다일반적 시장 메커니즘 설명.
참고: 본 기사 내용 중 Culper Research의 모든 지적과 수치는 해당 보고서의 주장이며, 원문 보도는 이를 인용·전달했다. 관련 사실관계, 임상 데이터의 해석 및 규제 당국의 판단은 추후 검증을 거쳐 달라질 수 있다.
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