Fulcrum Therapeutics(나스닥: FULC) 주가가 20% 급등했다. 이는 경쟁사 Agios Pharmaceuticals가 겸상적혈구증(Sickle Cell Disease, SCD) 치료제 임상시험에서 엇갈린 결과를 발표하면서, 풀크럼의 치료 접근법에 유리한 환경이 조성될 수 있다는 기대가 반영된 것으로 해석된다.
2025년 11월 19일, 인베스팅닷컴 보도에 따르면, 아지오스의 RISE UP 임상은 1차 평가변수(Primary Endpoints)를 충족하지 못했다. 헤모글로빈 수치 개선은 미미한 수준에 그쳤고, 혈관폐쇄 위기(VOC) 감소에서도 통계적 유의성에 도달하지 못했다. VOC는 겸상화된 적혈구가 혈관을 막아 격심한 통증을 유발하는 사건으로, SCD 치료 효과를 가늠하는 핵심 임상 지표다.
오펜하이머(Oppenheimer)의 애널리스트 매튜 비글러(Matthew Biegler)는 이번 결과가 과거 HOPE 임상과 유사하다고 지적하면서, 헤모글로빈을 간접적으로 변형하는 방식보다 태아 헤모글로빈(HbF)을 직접 유도하는 풀크럼의 접근법을 선호한다고 밝혔다. 그는 연구 메모에서 다음과 같이 평가했다.
“SCD에서 HbF 수치가 임상적 혜택으로 이어진다는 증거가 더 많다.”
시장에서는 아지오스의 1차 평가지표 미충족이 풀크럼의 잠재적 경쟁 리스크를 완화한 신호로 받아들여진 것으로 보인다. Fulcrum Therapeutics는 곧 열릴 미국혈액학회(ASH) 학술대회에서 자사 PIONEER 임상의 추가 데이터를 제시할 것으로 예상된다. ASH는 혈액학 분야에서 임상적 의미가 큰 최신 데이터를 공유하는 주요 무대다.
오펜하이머는 이번 소식 이후에도 풀크럼 주식에 대한 ‘아웃퍼폼(Outperform)’ 의견을 유지했다. 보고서는 풀크럼이 겸상적혈구증 환자를 위한 “향후 대표적인 경구 요법(go-to oral option)으로 자리매김할 수 있다”고 평가했다.
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핵심 맥락과 해석
이번 주가 급등의 직접적 촉매는 경쟁사의 임상 좌절이다. 신약 개발 초기·중기 단계에서 동일 적응증을 겨냥하는 후보물질 간 경쟁이 치열한 만큼, 경쟁 리스크 완화는 해당 파이프라인 보유 기업의 밸류에이션 재평가로 이어지기 쉽다. 특히 SCD 치료 영역에서 경구(oral) 기전은 환자의 복약 편의성과 치료 접근성 측면에서 주목받아 왔다. 이번 보도에서 오펜하이머가 “향후 대표적인 경구 옵션”을 언급한 것도 같은 맥락으로, 클래스(class) 내 차별화가 중요하다는 점을 시사한다.
애널리스트 코멘트의 초점은 기전 차이에 있다. 비글러는 간접적 헤모글로빈 변형보다 태아 헤모글로빈(HbF) 직접 유도가 임상적 혜택으로 이어질 가능성을 더 높게 본다. 이는 “바이오마커와 임상 결과 간 연계성”이라는 투자 판단의 전형적 근거를 반영한다. 요컨대, HbF 상승 → VOC 감소 등 임상 효용으로 연결되는 증거의 두께가 투자심리에 중요한 영향을 준다는 의미다.
용어 설명과 임상 설계의 의미
SCD(겸상적혈구증): 유전적 이상으로 인해 적혈구가 겸상(초승달) 형태로 변형되며, 혈관 내 산소 운반이 저하되고 혈관폐쇄 위기(VOC)가 반복되는 질환이다. VOC는 극심한 통증과 장기 손상 위험을 수반해 환자 삶의 질을 크게 떨어뜨린다.
VOC(혈관폐쇄 위기): 겸상화된 적혈구가 미세혈관을 막아 혈류가 차단되며 발생하는 통증성 발작이다. 임상시험에서 VOC 빈도 감소는 치료 효능의 핵심 지표로 많이 활용된다.
HbF(태아 헤모글로빈): 태아기 적혈구에서 주로 발현되는 헤모글로빈으로, 성인기에는 감소한다. SCD에서는 HbF 비율을 높이면 적혈구 겸상화를 억제하는 데 도움이 될 수 있다는 점에서 유망한 치료 타깃으로 평가된다. 본 보도에서 오펜하이머가 강조한 바와 같이, HbF 상승과 임상 혜택 간 연계성이 투자자 관점에서 중요한 판단 기준으로 제시됐다.
1차 평가변수(Primary Endpoints): 임상시험이 성공했는지 여부를 판정하는 최우선 목표 지표다. 통계적 유의성에 도달하지 못하면, 규제·상업화 추진에서 불확실성이 확대된다. 아지오스의 RISE UP은 해당 지표를 충족하지 못한 것으로 보도됐다.
투자 관찰 포인트
첫째, PIONEER 추가 데이터: 풀크럼은 ASH에서 PIONEER 임상의 추가 데이터를 제시할 것으로 예상된다. 효능(예: HbF 변화, VOC 관련 신호)과 안전성의 균형, 그리고 일관성 있는 데이터가 확인될 경우, 본건 주가 재평가의 지속성에 영향을 미칠 가능성이 있다.
둘째, 경쟁 지형 변화: 이번 RISE UP 1차 평가지표 미충족은 단기적으로 경쟁 리스크 완화로 해석될 수 있다. 다만, 동일 적응증 내 다양한 기전의 연구가 병행되는 만큼, 후속 데이터와 동급 비교가 향후 밸류에이션 변수로 남아 있다.
셋째, 애널리스트 시각: 오펜하이머의 아웃퍼폼 의견 유지와 “향후 대표적 경구 옵션” 평가는 투자심리의 지지요인으로 작용할 수 있다. 다만, 이는 추가 임상 증거의 축적을 전제로 한다.
정리
요약하면, 아지오스 RISE UP의 1차 평가지표 미달은 풀크럼 테라퓨틱스 주가 20% 급등이라는 단기적 반응을 이끌었다. 오펜하이머의 매튜 비글러는 HbF 직접 유도 접근법의 임상적 타당성을 강조하며 풀크럼에 대해 아웃퍼폼 의견을 유지했다. 투자자들은 경쟁 리스크 축소 가능성에 주목하고 있으며, ASH에서 공개될 PIONEER 추가 데이터가 향후 평가의 분수령이 될 전망이다. 본 보도는 겸상적혈구증(SCD) 치료제 개발과 경구 요법의 차별화라는 맥락에서 현재의 시장 반응을 설명한다.
