바이오해븐(Biohaven, NYSE: BHVN)의 신약후보 바이글렉시아(VYGLXIA, 성분명: 트로릴루졸·troriluzole)이 척수소뇌성 운동실조증(SCA) 치료제 허가 심사에서 미 식품의약국(FDA)의 완전응답서(Complete Response Letter·CRL)를 받으며 승인에 실패했다. 이 여파로 주가가 44% 급락했다다.
2025년 11월 5일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, FDA는 바이오해븐이 제출한 신약허가신청(NDA)의 핵심 근거였던 실세계 근거(Real-World Evidence·RWE) 연구에 대해 잠재적 편향과 설계 결함, 사전 명시(pre-specification) 미비, 통제되지 않은 교란(confounding) 변수 등의 문제를 지적했다다. 해당 RWE 분석에서 치료군은 미치료 대조군 대비 질병 진행 속도가 50~70% 둔화된 것으로 관찰됐음에도, FDA는 통계적·방법론적 엄격성이 부족하다고 판단했다다.
바이오해븐은 즉각적인 구조조정에 착수했다다. 회사는 연간 직접 연구개발(R&D) 비용을 약 60% 축소하고, 3개 핵심 임상 프로그램에 역량을 집중하겠다고 밝혔다다. 우선순위 과제는 다음과 같다다.
– 세포외 분해(extracellular degraders) 플랫폼: IgA 신증 및 그레이브스병 대상 다.
– 오파칼림(opakalim): 뇌전증과 우울증 적응증 다.
– 탈데프그로베프 알파(taldefgrobep alfa): SMA(척수성 근위축증) 및 비만 치료 다.
회사는 파이프라인 재배치를 통해 개발 효율과 자본 배분의 민첩성을 높이겠다는 방침이다다.
애널리스트 반응도 잇따랐다다. TD 코웬(TD Cowen)의 타일러 반 뷰런(Tyler Van Buren) 애널리스트는 투자의견 ‘매수(Buy)’를 유지하면서도 목표주가를 50달러에서 15달러로 하향했다다. 그는 다음과 같이 평가했다다.
“바이글렉시아에 대한 CRL은 매우 실망스럽다. 해당 자산이 시장에 진입할 수 있을지조차 불확실하다.” — TD Cowen, Tyler Van Buren
또한 베어드(Baird)의 브라이언 스커니(Brian Skorney) 애널리스트는 ‘아웃퍼폼(Outperform)’ 의견을 유지하면서 목표주가를 52달러에서 42달러로 하향했다다. 그는 이번 거절이 바이오해븐의 단기적 현금소진 상쇄 기회를 제거했지만, “디그레이더(degrader) 플랫폼은 현재 주가의 여러 배 가치가 있다”고 평가했다다.
경영진의 입장도 나왔다다. 블라드 코리치(Vlad Coric) 바이오해븐 CEO는 FDA 결정에 대한 유감을 표명하며, 해당 약물이 희귀의약품(Orphan) 및 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다는 점을 강조했다다. 회사는 FDA와의 추가 미팅을 통해 ‘바이글렉시아’의 잠재적 다음 단계를 논의할 계획이다다. 승인됐다면 SCA에 대한 최초의 치료 옵션이 될 수 있었다다. SCA는 유전적 배경을 가진 희귀 신경퇴행성 질환으로, 운동실조 증상을 특징으로 한다다.
용어·맥락 해설
– CRL(Complete Response Letter): FDA가 승인 거절 시 통보하는 공식 서한이다다. 심사에서 확인된 자료 불충분 또는 방법론적 문제를 상세히 열거하며, 추가 데이터 또는 새로운 임상 설계를 요구할 수 있다다.
– 실세계 근거(RWE): 임상시험 외 일상 진료·보험청구·레지스트리 등에서 수집한 데이터를 바탕으로 치료 효과를 추정하는 접근이다다. 비교군 매칭·사전 분석계획·교란변수 통제가 엄격히 설계되지 않으면 편향 위험이 커질 수 있다다.
– 희귀의약품·패스트트랙: 소수 환자를 대상으로 하는 치료제 개발을 장려하기 위해 세제·규제상 혜택을 제공(희귀의약품)하고, 신속한 심사 경로를 지원(패스트트랙)한다다. 다만 지정 자체가 승인을 보장하지는 않는다다.
– 세포외 분해(extracellular degrader): 체외 또는 세포막 외부 환경에서 표적 단백질을 선택적으로 분해하도록 설계된 신약 플랫폼 접근을 의미한다다. IgA 신증, 그레이브스병 등 면역·자가면역 질환에서의 적용 가능성이 탐색되고 있다다.
– SCA(척수소뇌성 운동실조증): 운동 조정을 담당하는 신경계가 진행성으로 손상되어 보행·말하기·미세운동에 장애가 발생하는 희귀 유전 질환군이다다.
전문적 시각
이번 CRL은 RWE의 규제 수용성이 여전히 연구 설계의 엄정성과 사전 분석계획에 크게 좌우된다는 점을 재확인시킨다다. 치료 효과 크기가 50~70%로 관찰됐더라도, 편향 가능성과 교란 요인을 설계 단계에서 선제적으로 차단하지 못하면 허가 지지 근거로 인정받기 어렵다는 의미다다. 이는 환자 수가 제한적인 희귀질환에서 RWE 활용이 필수적이더라도, 고도화된 통계적 프레임과 규제 당국과의 사전합의가 필수임을 시사한다다.
주가 측면에서는 44% 급락이 말해주듯, 단기 현금 소진 상쇄를 기대했던 핵심 자산의 부재가 리스크 프리미엄 확대로 직결됐다다. 그럼에도 불구하고 애널리스트들이 ‘매수/아웃퍼폼’을 유지한 것은, 회사가 세포외 분해 플랫폼과 신경·면역 타깃 자산으로 집중 전략을 취한 데 따른 장기 잠재력 평가로 해석된다다. 핵심은 구조조정을 통해 자본 효율을 높이고, 우선순위 파이프라인의 임상 이정표를 얼마나 신속하고 명확하게 제시할 수 있느냐에 달렸다다.
회사 계획과 다음 단계
바이오해븐은 FDA와의 회동을 통해 바이글렉시아의 데이터 보완·분석 재설계·추가 연구 등 잠재적 경로를 논의할 예정이다다. 회사가 제시한 우선순위 3개 프로그램이 임상에서 의미 있는 신호를 제시할 경우, 투자자의 초점은 단기 부정적 이벤트에서 중기 성장 옵션으로 이동할 수 있다다. 반대로, RWE 의존도가 높은 자산의 경우 전향적 임상 또는 엄격한 사전 명시 분석계획을 갖춘 추가 근거가 요구될 공산이 크다다.
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