바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc., 티커: BMRN)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 팔린직(PALYNZIQ, 성분명: 페길화 페닐알라닌 암모니아 라이에이스)의 적응증 확대을 위한 우선심사(Priority Review) 수락 통지를 받았다고 29일(현지시간) 밝혔다.
2025년 10월 29일, RTT뉴스 보도에 따르면 FDA는 sBLA(추가 생물의약품 허가신청)를 접수했으며, 2026년 2월 28일을 PDUFA* 법정 심사완료 목표일로 설정했다. 회사 측은 해당 승인 시 현재 성인(18세 이상)으로 제한된 팔린직 투여 대상을 12~17세 청소년까지 확대할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
PEGASUS 임상 3상 자료가 이번 sBLA의 과학적 근거로 제시됐다. 해당 연구는 다기관, 공개라벨, 무작위배정 방식으로 진행됐으며, 페닐케톤뇨증(PKU) 환자에서 팔린직의 혈중 페닐알라닌(Phenylalanine) 농도 조절 효과와 안전성을 평가했다. 바이오마린은 동 연구 결과가 “청소년군에서도 성인과 유사한 효능·안전성 프로파일”을 입증했다고 설명했다.
PKU는 무엇인가?
PKU(Phenylketonuria·페닐케톤뇨증)는 필수 아미노산인 페닐알라닌을 분해하는 효소가 선천적으로 부족해 뇌 손상·발달지연을 초래할 수 있는 희귀 대사성 유전질환이다. 신생아 선별검사를 통해 조기 발견 시 엄격한 저(低)페닐알라닌 식이요법과 약물치료로 합병증을 예방할 수 있다.
팔린직(PALYNZIQ)은 어떤 약인가?
팔린직은 효소 대체요법(Enzyme Substitution Therapy) 계열로, 체내에 부족한 ‘페닐알라닌 암모니아 라이에이스(PAL)’를 PEG(폴리에틸렌글리콜)화해 주 1회 또는 2회 피하 투여한다. 2018년 5월 FDA가 성인 PKU 환자용으로 최초 승인했으며, 미국·유럽에서 매출이 빠르게 늘어나 회사의 핵심 성장 동력 중 하나로 꼽힌다.
유럽 진입 전략
바이오마린은 “유럽의약품청(EMA)에도 동일 데이터를 공유해 EU 내 허가 범위 역시 만 12세까지 하향하는 것을 목표로 한다”고 덧붙였다. 유럽 시장은 약 3만 명으로 추산되는 PKU 환자 풀이 존재해, 승인 시 매출 탄력성이 클 것이란 전망이다.
“이번 적응증 확대가 승인되면, 사춘기 전후 청소년들이 질환 관리에 있어 식이 제한에서 벗어나 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것”이라고 장-자크 비앙쿠(Jean-Jacques Bienvenu) 바이오마린 최고의학책임자(CMO)는 강조했다.
전문가 시각·시장 영향
월가 애널리스트들은 해당 우선심사가 “예상보다 빠른 호재”라며, 2026 회계연도 기준 팔린직 매출 전망치를 7억 달러에서 8억 달러 수준으로 상향했다. 다만, 청소년 환자군은 투약 순응도·면역반응 등에서 성인과 차이가 있을 수 있어, 장기 안전성 데이터 확보가 주가 프리미엄 유지의 열쇠가 될 것이라는 의견도 제기된다.
추가 용어 설명
*PDUFA(처방의약품사용자수수료법): FDA가 제약사로부터 수수료를 받아 신약 심사 기간을 단축하는 제도. 일반 심사(10개월) 대비 우선심사(6개월)는 중증 질환 치료제 등 ‘미충족 의료수요’를 address하는 약품에 부여된다.
sBLA: 이미 승인된 바이오의약품에 대해 제형·용량·적응증 등을 확장하기 위한 추가 허가신청 절차.
PEGASUS: 이번 연구명으로, ‘PEGylated PALynziq’에서 이름을 따왔다.
전망 및 판단
바이오마린은 현재 희귀 질환 파이프라인(볼릭소바 인자 A 유전자 치료제 로이츠임 등)에서 잇단 임상 모멘텀을 보이고 있다. 팔린직 청소년 적응증이 허가될 경우, 회사는 PKU 영역에서 엔자임 리플레이스먼트→유전자 치료로 이어지는 ‘풀 라인업’ 전략을 완성하여 장기적으로 매출 다각화와 영업 레버리지 효과를 기대할 수 있다. 반면, 시장에서는 경구용 경쟁 후보물질(Synlogic·Homology Medicines 등) 개발 속도를 주시하고 있어, 향후 가격 정책·환급 협상이 불확실성으로 작용할 여지도 있다.
한편 FDA는 2024~2025년 동안 우선심사 지정 건수를 연 60~70건으로 유지하고 있으며, 그중 30% 이상이 희귀질환·소아청소년 적응증 관련이라는 분석이다. 이는 규제당국이 ‘소외받는 환자군’을 중시하고 있음을 시사한다.
투자 관점에서, FDA 심사 일정이 약 4개월 앞당겨질 가능성을 가정하면, 기업가치(EV) 대비 매출 비율(EV/Sales)이 현재 8배에서 7배 수준으로 조정될 수 있다는 계산이 나온다. 하지만, 임상 데이터 공개 시기·전망치 달성 여부에 따라 변동성이 확대될 수 있으므로 투자자들은 리스크 관리가 필요하다.
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