셀렉타 바이오사이언스(NASDAQ:CLRB)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀 소아질환 지정(Rare Pediatric Disease Designation)을 받으면서 주가가 장중 최대 27%까지 급등했다. 해당 지정은 재발성 또는 난치성 소아 고등급 신경교종(pediatric high-grade glioma) 환자를 대상으로 한 방사선 표적 치료제 아이오포신 I-131(iopofosine I 131)에 부여됐다.
2025년 10월 27일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, FDA가 이번 지정을 통해 아이오포신 I-131의 개발 잠재력과 미충족 의료수요를 공식적으로 인정한 것으로 해석된다. 앞서 동일 후보물질은 희귀의약품(Orphan Drug) 지위를 이미 획득한 바 있다.
희귀 소아질환 지정은 18세 미만 인구에 주로 발병하는 심각한 질환 치료제를 개발하는 기업을 지원하기 위해 마련된 제도다. 지정 약물이 최종 승인을 받으면, 개발사는 우선심사권( Priority Review Voucher )을 받을 자격을 얻게 되며, 이를 통해 추후 다른 파이프라인의 심사 기간을 단축하거나 제약·바이오 업계에서 수백억 원대에 거래되는 바우처 자체를 매각할 수도 있다.
“아이오포신 I-131은 환자에게 시급히 필요한 새로운 치료 옵션을 제공할 잠재력을 지닌 혁신적 방사선·약물 결합(monotherapy) 후보물질이며, 전략적 협업을 통해 개발 속도를 대폭 높일 기회가 있다“1 – James Caruso, 셀렉타 바이오사이언스 CEO
현재 진행 중인 CLOVER-2 1b상 임상시험 중간 분석 결과, 최소 55 mCi 누적 용량을 투여받은 피험자는 평균 5.4개월의 무진행 생존기간(PFS)과 8.6개월의 전체 생존기간(OS)을 기록했다. 이는 동일 질환에서 기존 문헌상 보고된 PFS 2.25개월, OS 5.6개월 대비 각각 2배 이상 개선된 수치다.
추가 투약 사이클을 진행한 환자군에서는 PFS 8.1개월, OS 11.5개월로 더 뚜렷한 연장 효과가 관찰됐다. 최근 학회 발표에서 공유된 두 건의 사례 보고(case study)에서도 종양 크기 현저 감소와 생존 기간 연장이 확인됐다.
안전성 측면에서는 주로 조절 가능한 혈액독성(hematologic AE)이 관찰되었으며, 비(非)표적 기관 독성(off-target effect)은 최소 수준에 그쳤다. 회사는 ‘기존 데이터와 일관된 양호한 내약성 프로파일’이라고 평가했다.
전문가 해설: 방사선 표적치료제란 무엇인가?
방사선 표적치료제(Radioconjugate Therapy)는 방사성 동위원소를 표적 특이성 분자(항체, 펩타이드 등)에 결합해 암세포에 선택적으로 방사선을 전달하는 차세대 치료 플랫폼이다. 정상 조직 손상을 최소화하면서 종양 세포를 정밀 공격할 수 있다는 점에서 고형암 및 희귀암 분야에서 각광받고 있다.
아이오포신 I-131의 경우, 방사성 요오드( I-131 )가 암세포막 지질에 결합해 세포 사멸(apoptosis)을 유도한다. 따라서 단일 제제로도 유효성을 확보할 가능성이 높다는 평가다.
소아 고등급 신경교종의 미충족 수요
소아 고등급 신경교종은 예후가 극히 불량한 뇌종양으로, 재발 또는 난치 환자는 평균 생존 기간이 6개월 이하로 알려져 있다. 지난 20년간 근본적 치료제 개발이 지지부진했던 분야이기에, FDA의 희귀 소아질환 지정은 연구개발 투자 유인과 규제 인센티브를 동시에 제공한다는 점에서 의미가 깊다.
기자 관전평 및 시장 영향
희귀 소아질환 지정은 자체적으로 상업적 가치가 있는 우선심사권(PRV)을 수반하기 때문에, 셀렉타 바이오사이언스의 협업·라이선스 아웃 협상력이 높아질 전망이다. 실제로 글로벌 제약사들은 과거 PRV를 1억 달러 이상에 매입한 사례가 다수 있으며, 이는 임상 자금 조달 창구로 기능한다.
또한 중간 데이터만으로도 생존 기간이 문헌 대비 뚜렷한 개선을 보였다는 점은, 1b상임에도 불구하고 ‘실질적 임상적 혜택’을 시사한다. 다만 샘플 수가 제한적이라는 한계점과 방사선 치료 특유의 장기 안전성 이슈는 후속 임상에서 검증이 필요하다.
투자 관점에서는, 미국 증시 바이오 섹터가 거시 변동성에 취약한 가운데도 FDA 규제 인센티브가 주가 촉매로 작동하고 있음을 보여주는 사례다. 향후 셀렉타가 전략적 파트너십 체결이나 추가 자금 유치에 성공할 경우, 임상 진행 속도 및 기업가치 재평가가 동시에 이뤄질 가능성이 있다.
1 기사 내 CEO 발언은 회사 공식 보도자료 인용이다.
