호주의 바이오테크 회사인 뉴런 제약(Neuren Pharmaceuticals Ltd)의 주가가 목요일 10% 이상 급등했다. 이는 미국 특허상표청(USPTO)이 희귀 유전 질환 피트 홉킨스 증후군(Pitt Hopkins syndrome, PTHS) 치료제인 NNZ-2591의 특허 신청을 허용했기 때문이다.
2025년 6월 26일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 이 특허는 2040년 4월 만료될 예정이며, 현재 승인된 치료제가 없는 PTHS에 대한 NNZ-2591의 사용을 포함한다. 뉴런 제약은 성명에서 이와 같은 내용을 밝혔다.
미국 식품의약국(FDA)은 이미 이 약물에 대해 희귀의약품 지정을 부여했으며, 개발을 가속화할 수 있는 패스트 트랙 지정을 받았다. 시드니 상장 주식은 01:09 (GMT) 기준 주당 A$13.93로 11% 급등하며 2주 만에 최고치를 기록했다.
2단계 임상시험에서 NNZ-2591은 11명의 어린이 중 9명에게서 의사소통, 인지 및 운동 능력의 개선을 보여줬다. 뉴런은 FDA와의 논의를 통해 다음 단계를 계획하고 있으며, 다른 신경 발달 장애를 위한 3단계 시험을 준비하고 있다.
회사의 주요 약물인 DAYBUE는 이미 레트 증후군에 대해 승인받았다.