허치메드 차이나(Hutchmed China Ltd.)가 개발한 경구용 선택적 FGFR 억제제인 팬레그라티닙(HMPL-453)의 신약허가신청(NDA)이 중국 의약품감독관리국(NMPA)에 접수되었고, 우선심사(priority review) 대상으로 지정되었다.
2025년 12월 29일, RTTNews의 보도에 따르면, 허치메드 차이나는 이번 NDA가 FGFR2 융합·재배열을 보유하고 이전에 전신요법을 받은 성인 환자의 진행성·전이성 또는 절제 불가한 간내 담관암(intrahepatic cholangiocarcinoma, ICC) 치료를 적응증으로 제출되었다고 발표했다.
회사는 보도자료에서 이번 NDA가 중국 내 단일군(single-arm), 다기관(multi-center), 공개(label), 임상적 효력 등록(Registration) 목적의 2상(Phase II) 연구 데이터를 근거로 한다고 밝혔다. 해당 2상 연구는 주요평가변수(primary endpoint)인 객관적 반응률(objective response rate, ORR)에서 목표를 충족했으며, 무진행생존기간(PFS), 질병통제율(DCR), 반응지속기간(DOR), 전체생존기간(OS) 등 2차 평가변수들도 주요결과를 지지하는 것으로 보고되었다.
팬레그라티닙(HMPL-453)은 FGFR 1/2/3를 표적하는 선택적 경구용 억제제이다. FGFR은 세포 성장과 분화에 관여하는 수용체로, 특정 암종에서 유전자 융합이나 재배열이 발생하면 종양 성장의 드라이버가 될 수 있다. 특히 FGFR2 융합·재배열을 가진 간내 담관암은 표적치료가 유효할 가능성이 있어 신약 개발의 중요한 타깃으로 간주된다.
간내 담관암(ICC)은 간 내부의 담관 상피에서 발생하는 매우 공격적인 악성종양으로, 원발성 간암(primary liver cancers) 가운데 8.2%에서 15.0%를 차지하는 것으로 알려져 있다. ICC는 일반적으로 간세포암(hepatocellular carcinoma)에 이은 두 번째로 흔한 유형으로 분류되며, 장기 생존률이 상대적으로 낮아 치료 옵션 확대가 시급한 질환이다.
전문용어 및 핵심 지표 설명
본 기사에서 거론된 주요 용어들은 다음과 같다. FGFR(Fibroblast Growth Factor Receptor)는 섬유아세포성장인자 수용체 계열을 의미하며, FGFR2의 유전자 융합·재배열은 암세포의 비정상적 성장 신호를 유발할 수 있다. 객관적 반응률(ORR)은 치료 후 종양 크기가 규정된 기준 이상 감소한 환자의 비율을 의미하고, 무진행생존기간(PFS)은 치료 시작부터 질병이 악화되거나 사망할 때까지의 기간이다. 질병통제율(DCR)은 완전반응·부분반응·안정병변을 합한 비율을, 반응지속기간(DOR)은 반응이 처음 관찰된 시점부터 반응이 소실될 때까지의 기간을, 전체생존기간(OS)은 관찰 시작부터 사망 시점까지의 기간을 뜻한다.
임상 및 규제 의미
NDA가 접수되고 우선심사 대상으로 지정되었다는 사실은 규제당국이 해당 치료제의 임상적 필요성과 잠재적 유효성을 인정했다는 신호로 해석될 수 있다. 우선심사 지정은 통상적으로 심사기간 단축 및 보다 신속한 검토를 의미하므로, 만약 NMPA의 허가를 획득할 경우 환자 접근성이 빠르게 개선될 가능성이 크다.
허치메드 측은 NDA의 완전한 결과를 향후 열릴 예정인 과학 학회에서 발표할 계획이라고 밝혔다. 해당 발표는 규제심사 및 학계·임상의들에게 추가적인 데이터 검증의 기회를 제공할 것으로 예상된다.
시장 및 임상적 파급효과 전망
임상 데이터가 계속 일관되게 우수한 결과를 보인다면, 팬레그라티닙은 FGFR2 융합·재배열을 가진 ICC 환자 집단에서 중요한 치료 옵션으로 자리할 가능성이 있다. 중국 내 ICC 환자 수와 FGFR2 변이를 보이는 환자의 비율을 고려할 때, 실제 상용화 시 적지 않은 환자군이 혜택을 볼 수 있다. 다만 정확한 환자수와 시장규모는 추가적인 역학 데이터와 허가 범위(적응증 확대 여부), 보험급여 적용 여부 등에 따라 달라질 것이다.
경제적 차원에서는 제약사 입장에서 NDA 승인 후 상용화까지의 기간과 가격 책정, 급여 등재 여부가 수익성에 직결된다. 우선심사 지정은 제품 출시 속도를 높여 경쟁 제품 대비 우위를 점하는 데 도움이 될 수 있으나, 최종 시장 성과는 임상 안전성·효과성 데이터, 경쟁 약물의 존재 여부(동일 표적계열의 다른 FGFR 억제제 등), 보건당국의 가격·보급 정책에 의해 좌우된다.
회사 발표 원문 관련 문구(원문 내용 요지)
허치메드의 발표에 따르면 이번 NDA는 단일군, 다기관, 공개 라벨의 2상 등록 연구에 근거하며, 주요 및 보조 평가변수들이 모두 긍정적 결과를 보였다고 명시되었다. 회사는 또한 전체 결과를 곧 있을 학회에서 공개할 예정이라고 밝혔다.
“이 보도자료에 담긴 견해와 의견은 작성자의 견해이며 반드시 나스닥(Nasdaq, Inc.)의 견해를 반영하는 것은 아니다.”
결론
허치메드의 팬레그라티닙에 대한 NDA 접수 및 NMPA의 우선심사 지정은 FGFR2 융합·재배열을 가진 간내 담관암 환자에게 새로운 치료 가능성을 열어주는 의미 있는 진전이다. 향후 학회 발표에서 공개될 상세 데이터와 NMPA의 심사 결과가 중요하며, 승인 시 시장 접근성, 보험 적용, 경쟁 지형을 포함한 다각적 분석을 통해 실제 임상·경제적 영향이 가시화될 것이다.
