하모니 바이오사이언시스(Harmony Biosciences Holdings Inc.)는 자사의 주요 후보약물인 EPX-100의 진행 중인 3상 시험인 ARGUS 연구에서 나온 새로운 오픈라벨 연장(open-label extension) 데이터를 오는 2025년 12월 8일 미국 뇌전증학회 연례회의(American Epilepsy Society Annual Meeting)에서 발표할 예정이라고 밝혔다.
2025년 12월 3일, RTTNews의 보도에 따르면, ARGUS는 드라벳 증후군(Dravet syndrome)을 앓는 소아 및 성인 참여자를 대상으로 EPX-100의 효능과 안전성을 보조요법(adjunctive therapy)으로 평가하는 3상(Phase 3) 시험이다.
이 임상시험은 4주 관찰 기간(Observational Period), 16주 이중맹검기간(Double-Blind Period) 및 최대 156주에 이르는 오픈라벨 연장 기간(Open-Label Extension, OLE)으로 구성되어 있다. EPX-100은 본래 에피제닉스 테라퓨틱스(Epygenix Therapeutics)가 개발했으며, 하모니는 2024년 4월 해당 회사를 인수하면서 EPX-100을 자사 개발 파이프라인에 편입했다.
주요 일정: 하모니는 ARGUS 3상 시험의 톱라인(topline) 데이터를 2026년에 보고할 것으로 예상하고 있다.
드라벳 증후군은 영아기에 시작되는 드문 중증 간질로, 장시간의 발작, 지적 장애, 예기치 못한 급사(sudden unexpected death)의 위험을 특징으로 한다. 해당 질환의 추정 발생률은 1:15,700로 보고되어 있다.
시장 측면에서 하모니의 주가는 지난 1년 동안 $25.52에서 $40.93 범위에서 거래됐으며, 보도 시점 기준으로 해당 주식은 화요일 종가가 $36.01로 전일 대비 1.41% 상승했다고 전해졌다.
용어 설명 및 임상시험 구성의 이해
본 기사에서 사용된 주요 용어들은 의료·임상 연구에 익숙하지 않은 독자들을 위해 정리하면 다음과 같다. 오픈라벨 연장(오픈라벨 OLE)은 연구 참여자와 연구진 모두가 어떤 약물을 투여받는지 알 수 있는 상태에서 장기간 약물의 안전성 및 지속적 효능을 관찰하는 단계이다. 이중맹검(Double-Blind)은 연구 도중 참여자와 연구진 모두가 누가 약물을 투여받는지 모르게 진행해 편향을 줄이는 설계다. 보조요법(Adjunctive therapy)은 기존 치료에 더해 추가로 투여하는 치료를 뜻하며, EPX-100은 기존 항경련제와 함께 사용해 추가적인 발작 감소 효과와 안전성 프로파일을 평가받고 있다. 톱라인 데이터는 통상적으로 임상시험의 핵심 결과 지표(주요 유효성·안전성 결과)를 빠르게 정리해 공개하는 초기 보고를 의미한다.
임상 개발과 사업적 함의
EPX-100의 ARGUS 임상은 3상의 설계와 장기 연장 연구를 통해 약물의 효능 지속성 및 장기 안전성을 평가하는 구조로, 특히 rare disease(희귀질환)인 드라벳 증후군과 같이 환자 수가 제한된 적응증에서 OLE 데이터는 규제당국 설득 및 처방 확대에 중요한 근거가 될 수 있다. 하모니가 2024년 4월 Epygenix를 인수해 EPX-100을 흡수한 점은 파이프라인 보강 전략의 일환으로 해석된다. 회사가 2026년에 톱라인을 보고할 예정이라고 밝힌 것은, 향후 규제계획, 추가적 확정적 결과 발표 일정, 그리고 상업화 전략 수립의 시점을 예측할 수 있게 한다.
전문적 해석
ARGUS의 OLE 데이터는 단기간의 이중맹검 결과와는 별개로 환자들의 장기적 반응 유지 여부, 투약 지속성, 누적된 이상반응 발생률 등 임상적·규제적 가치를 제공한다. 드라벳 증후군과 같은 중증 소아간질에서는 장기적인 안전성 프로파일이 매우 중요하므로, OLE에서 긍정적 신호가 확인될 경우 임상적 수요와 규제 당국의 평가에 긍정적 영향을 미칠 가능성이 있다. 다만 톱라인 결과의 양산화 전까지는 임상적 기대치가 주가에 과도하게 반영될 위험이 있으므로, 투자자와 의료계는 세부 데이터(예: 주요 유효성 지표의 통계적 유의성, 심각한 이상반응의 유형 및 빈도)를 확인할 필요가 있다.
맺음말
하모니의 EPX-100 관련 발표는 희귀 소아간질 환자군과 그 가족, 임상연구자, 규제 당국 및 투자자에게 중요한 이정표가 될 전망이다. 2025년 12월 8일의 학회 발표에서 공개될 연장 데이터는 2026년으로 예정된 톱라인 결과에 대한 예비적 단서를 제공할 수 있으며, 이후 세부 데이터와 규제 대응 계획이 발표될 경우 EPX-100의 임상적·상업적 향방을 가늠하는 중요한 근거가 될 것이다.
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