[바이오·제약 섹터 집중] 프로태거니스트 테라퓨틱스(Protagonist Therapeutics, NASDAQ: PTGX)가 유럽혈액학회(EHA) 2024 연례 학술대회에서 루스퍼타이드(rusfertide) 관련 최신 임상 데이터를 발표한다고 밝혔다.
2025년 8월 17일, ACCESSWIRE 보도에 따르면 이번 발표는 스페인 마드리드에서 2024년 6월 13일부터 16일까지 열리는 EHA 학술대회 기간 중 진행될 예정이다.
Oral Presentation 세부 정보
• 주제: “Updated Long-Term Results from the Phase 2 REVIVE Study Investigating the Hepcidin Mimetic Rusfertide in Polycythemia Vera Patients: Hematocrit Control and Therapeutic Phlebotomy Frequency”
• 발표자: 크리스틴 M. 페티트(Kristen M. Pettit) 박사, 미국 미시간대학교 혈액·종양내과
• 일정: 2024년 6월 14일(금) 14:45‒16:00 (CEST) / 장소: Hall Goya 2
Published Abstract 세부 정보
• 주제: “Absence of QTc Prolongation with Rusfertide, a Hepcidin Mimetic for the Treatment of Polycythemia Vera: a Thorough QT/QTc Study in Healthy Subjects”
• 제1저자: 니시트 모디(Nishit Modi), 프로태거니스트 SVP, 임상약리학
루스퍼타이드와 핵심 임상 프로그램
루스퍼타이드는 체내 철분 항상성을 조절하는 천연 호르몬 헤프시딘(hepcidin)을 모방해 설계된 펩타이드 기반 신약 후보다. 현재 글로벌 3상(VERIFY)이 진행 중이며, 2상 REVIVE 연구의 무작위배정 구간은 이미 잠금 해제(unblinding)돼 긍정적인 중간 결과를 확보했고, 이후 오픈라벨 연장(open-label extension) 단계가 이어지고 있다.
폴리사이테미아 베라(Polycythemia Vera, PV)는 혈중 적혈구 수가 비정상적으로 증가해 혈액 점도가 높아지는 희귀 혈액질환이다. 현재 치료는 주로 치료적 사혈(therapeutic phlebotomy)에 의존하지만, 장기적·반복적 시술 부담이 크다. 루스퍼타이드가 목표로 하는 헤마토크릿(hematocrit) 조절과 사혈 빈도 감소는 PV 치료 패러다임을 바꿀 잠재력이 있다는 평가를 받는다.
QTc 연장(QTc prolongation)은 항암제 개발에서 흔히 우려되는 심장 독성 지표다. 프로태거니스트는 건강한 피험자를 대상으로 한 철저한 QT/QTc 연구에서 루스퍼타이드가 유의미한 QTc 연장을 일으키지 않는다는 결과를 확보했다. 이는 규제 심사 과정에서 안전성 프로파일을 강화할 핵심 근거로 작용할 전망이다.
Protagonist Therapeutics 개요
회사는 독자적 펩타이드 플랫폼을 기반으로 루스퍼타이드와 면역매개 질환 타깃 JNJ-2113(舊 PN-235) 등 핵심 NCE(신규화학물질)를 후속 파이프라인으로 보유한다. JNJ-2113은 인터루킨-23 수용체(IL-23R) 저해제로, 존슨앤드존슨(JNJ)과의 공동 연구를 통해 발굴됐다. 전임상 및 초기 임상을 프로태거니스트가 주도한 뒤, 현재는 JNJ가 임상 개발을 담당하고 있다.
다케다와의 공동 개발·상업화 계약
2024년 1월 체결된 전 세계 독점 공동 개발 및 상업화 계약에 따라, 루스퍼타이드는 다케다제약(Takeda)과 공동으로 개발·판매될 예정이다. 해당 계약은 미국 독점규제법(Hart-Scott-Rodino Act)에 따른 대기 기간 종료 후 효력이 발생한다.
“루스퍼타이드의 장기 데이터와 QTc 안전성 결과는 폴리사이테미아 베라 환자에게 새로운 치료 옵션을 제시할 중요한 전환점이 될 것이다”*Protagonist 내부 평가
시장·투자 관점
• 투자자들은 3상 VERIFY 중간 데이터 및 규제 당국과의 상호작용 일정을 촉각을 곤두세우고 있다.
• 협력 파트너 다케다의 운영·상업화 역량이 글로벌 출시 시점을 앞당길 가능성이 높다.
• 심장 안전성 입증은 혈액학 적응증 외 다른 적응증 확대 시에도 중요한 근거로 작용할 수 있다.
헵시딘·QTc·오픈라벨 등 용어 해설
• 헵시딘(hepcidin): 간에서 생성되는 25개 아미노산 길이의 펩타이드 호르몬으로, 장의 철분 흡수 및 망상세포·간세포 내 철 이동을 조절해 혈중 철 농도를 유지한다.
• QTc: 심전도상 QT 간격을 심박수에 따라 보정한 값으로, 특정 약물이 이를 연장할 경우 심실성 부정맥 위험이 증가할 수 있다.
• 오픈라벨(open-label): 연구자와 참여자가 시험 약물 정보를 모두 아는 임상시험 설계 방식.
• 사혈(therapeutic phlebotomy): 혈액 일부를 빼내 헤마토크릿 수치를 낮추는 시술로, PV 표준 치료로 쓰인다.
연락처 정보
Investor Relations: 코리 데이비스(Corey Davis) Ph.D., LifeSci Advisors, +1 212 915 2577, cdavis@lifesciadvisors.com
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