프로탈릭스 바이오테라퓨틱스(티커: PLX) 주가가 프리마켓에서 20.8% 급락했다. 유럽 의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 파브리병 치료제 엘파브리오(성분명: pegunigalsidase alfa)의 4주 1회(2mg/kg) 투약 요법 추가 승인을 부정적으로 평가했기 때문이다.
2025년 10월 17일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면 CHMP는 엘파브리오의 기존 승인 용량인 2주 1회(1mg/kg) 정맥 투여 요법은 유지하되, 4주 1회 고용량 투약을 허용하기에는 임상적 근거가 부족하다고 결론지었다. 회사 측이 제출한 근거 자료에는 공개라벨 전환 임상(BRIGHT)과 그 연장 연구에서 중간 노출기간 약 6년의 데이터, 그리고 이전 임상들의 모델링·노출-반응 분석이 포함돼 있었다.
그러나 CHMP는 “제시된 자료만으로는 양 투약 요법 간 유사한 효능을 확증하기 어렵다
”고 지적했다. EMA의 공식 절차상 CHMP 의견은 최종 승인 여부를 좌우하는 핵심 단계여서, 이번 부정적 권고는 추가 투약 옵션 출시 일정에 차질을 예고한다.
임상·제조 플랫폼 배경 — 왜 중요할까?
엘파브리오는 프로탈릭스의 독점 기술인 ProCellEx 식물 세포 기반 단백질 발현 플랫폼으로 생산되는 재조합 치료 단백질이다. 이 플랫폼은 동물세포 배양 대비 비용 효율성과 생산 속도에서 강점이 있다고 회사 측은 설명해 왔다.
파브리병은 α-갈락토시다아제 A 효소 결핍으로 글리코지질이 체내에 축적돼 신장·심장·신경계 손상을 일으키는 희귀 X염색체 유전 질환이다. 치료는 정맥 주사 방식 효소대체요법(ERT)에 의존하며, 투약 간격이 짧을수록 환자 부담이 크다. 따라서 투약 주기 연장은 환자 삶의 질을 개선할 핵심 과제로 꼽혀 왔다.
회사·파트너사 입장
파트너사 키에시 글로벌 레어 디지즈의 지아코모 키에시 부사장은 “이번 결과에 실망했지만, 환자·연구진·유럽위원회와의 협력에 깊이 감사한다
”고 밝혔다. 프로탈릭스 최고경영자 드로어 바샨도 “파브리병 환자의 치료 부담 경감을 최우선 과제로 계속 추진하겠다”고 강조했다.
양사는 Fabry disease community 지원을 위해 긴밀히 협력하겠다는 방침을 재확인했으며, 향후 데이터 보강 및 재신청 여부에 대해서는 구체적 일정이 공개되지 않았다.
시장 반응 및 전망
이번 CHMP 부정적 의견은 글로벌 희귀질환 치료제 시장의 레드오션 경쟁을 시사한다. 현재 파브리병 시장에는 사노피의 파브라자임(199-01 승인)과 암젠 계열 아길론트의 갈라폴드(경구용) 등이 존재한다. 투약 간격 연장 전략은 비용·사용 편의성을 무기로 한 차별화 포인트였기에, 엘파브리오의 경쟁력 강화 계획에도 타격이 불가피하다.
다만 업계 분석가들은 “특허 만료가 임박한 기존 ERT 대비 신규 플랫폼 의약품이 생산단가 절감과 시장 확대라는 묘책을 제공할 잠재력이 있다”며, 장기적 가치는 여전히 유효하다고 진단한다. 추가 임상 설계 시 안전성·유효성 데이터의 정량적 비교를 강화한다면, 중장기적 승인 가능성을 완전히 배제할 단계는 아니라는 관측도 나온다.
전문가 코멘트
“규제기관은 희귀질환 치료제일지라도 용량·간격 변경에는 별도 임상 근거를 엄격히 요구한다. 특히 장기 노출 데이터와 비교 임상 부재가 문제로 지적된 만큼, 차기 단계에서는 무작위 대조 연구 진행 여부가 핵심” — 국내 제약바이오 애널리스트
결과적으로 프로탈릭스와 키에시는 환자 편의성 극대화라는 목표를 유지하되, 규제 허들을 낮추기 위한 데이터 패키지 재구성에 나설 전망이다. 투자자들은 향후 EMA 재심사 절차 및 미 FDA 동시 검토 여부를 주시할 필요가 있다.
