Praxis Precision Medicines(나스닥: PRAX) 주가가 목요일 하루에만 200%를 넘게 뛰어오르며 시장의 이목을 집중시켰다. 회사가 개발 중인 실험적 치료제 울릭사칼타마이드 하이드로클로라이드(ulixacaltamide hydrochloride)가 본태성 떨림(ET, Essential Tremor) 대상 2건의 3상(Pivotal Phase 3) 임상시험에서 모두 탁월한 결과를 확인했다고 발표한 직후다.
2025년 10월 16일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면 이번 발표는 미국 동부시간 기준 오후장 개시 직전에 나왔으며, 기관투자자와 개인투자자 모두 주식 매수세를 강화했다. 이는 신경질환 치료제 개발 분야에서 보기 드문 대규모 상승으로, 거래량 역시 평소 대비 수십 배 확대됐다.
임상 결과 요약 · 통계적 유의성 확보
Guggenheim 증권은 “평행군(parallel group) 및 무작위 중단(randomized withdrawal) 설계 두 시험 모두 사전 설정된 1차·2차 평가변수를 충족했으며, 다양한 통계 분석에서도 일관성을 보였다”고 평가했다.
구체적으로, Study 1에서 울릭사칼타마이드를 투여받은 군은 기저치 대비 4.3점 개선을 기록한 반면, 위약(placebo)군은 1.7점 개선에 그쳤다(p < 0.0001). 또한 mADL11(수정된 일상생활활동 척도)의 하위 영역(Sub-domains) 전반에서 고른 효능이 관찰됐다. Study 2에서는 약물을 지속 투여받은 그룹이 효과를 유지한 반면, 위약으로 전환된 그룹은 증상이 악화돼 치료제의 ‘지속 효능(sustained benefit)’이 강조됐다.
투자은행 반응 · 목표주가 대폭 상향
Guggenheim은 종전 155달러였던 목표주가를 350달러로 상향하면서 “블록버스터 잠재력”을 언급해 매수(Buy) 의견을 재확인했다. Truist 증권도 목표가를 85달러에서 360달러로 끌어올리고 “모든 지표가 인상적”이라며 동일한 매수 의견을 유지했다.
향후 일정 및 시장 규모
Guggenheim은 회사가 2026년 초에 신약허가신청서(New Drug Application)를 제출할 계획이라고 전했다. 또한 “필요한 안전성 데이터베이스가 허가 제출의 걸림돌이 되지 않을 것”이라며 신속 심사(Accelerated Review) 가능성도 제시했다.
본태성 떨림은 미국에서만 700만 명 이상이 앓고 있으나, 현재 FDA 승인 치료제가 전무하다. Truist는 이에 따라 “상업적 파급력이 막대하다”고 평가했고, Guggenheim은 시장 규모가 20억 달러를 상회할 수 있다고 추산했다.
본태성 떨림이란?
본태성 떨림은 의도하지 않은 손·머리·음성의 반복적 떨림이 나타나는 만성 신경계 질환이다. 파킨슨병과 달리 신경퇴행이 아닌 기능적 장애로 분류되며, 환자의 일상생활—예컨대 글쓰기, 컵 들기, 단추 잠그기—을 심각하게 방해한다. 현재까지 주요 치료 옵션은 베타차단제·항경련제 같은 비특이적 약물 또는 뇌심부자극술(Deep Brain Stimulation) 등 침습적 시술에 의존해왔다.
따라서 경구용 신약인 울릭사칼타마이드가 상용화될 경우, 환자들의 치료 접근성이 획기적으로 개선될 것으로 업계는 기대하고 있다.
전문가 의견 · 의미
Guggenheim 애널리스트들은 “이번 데이터는 21세기 치료 미충족 수요(unmet medical need)를 해결할 잠재력을 입증했다”면서 “뇌 선택적 T-채널 차단제라는 기전적 차별성이 경쟁 우위를 제공한다”고 분석했다. Truist 역시 “12주간 일관된 효능과 안전성을 동시에 확보한 점이 중요하다”고 평가했다.
시장 전반에서는 임상 성공→허가 신청→상업 출시라는 단계가 비교적 명확해진 만큼, 바이오테크 전반의 투자 심리지표로도 작용할 것이라는 전망이 나온다.
※ 용어 해설
• T-채널 차단제: 신경세포의 칼슘 이온 흐름을 조절해 과도한 신경 흥분을 억제하는 기전의 약물.
• 무작위 중단(Randomized Withdrawal): 초기 치료 후 일부 환자를 위약군으로 전환해 약물 지속 효과를 평가하는 임상 설계.
향후 관전 포인트
① FDA가 패스트트랙·가속 승인 절차를 허용할지 여부
② 경쟁 파이프라인과의 차별성 입증
③ 보험 급여·가격 책정 전략
④ 장기 안전성·실사용(real-world) 데이터 확보
업계 관계자들은 “퍼스트-인-클래스(first-in-class) 치료제로 인정받을 경우, 시장 진입 장벽이 높아질 것”이라며 “파트너십·M&A 가능성도 커질 수 있다”고 내다봤다.
Praxis Precision Medicines는 현재 현금 보유액과 범용성 높은 파이프라인을 바탕으로 추가 임상·제조 설비 확대를 검토 중이다. 다만 바이오 업계 특성상 규제 리스크·경쟁 리스크가 여전히 존재하므로, 투자자는 임상 후속 발표·FDA 회신 일정을 면밀히 주시해야 한다.
