포트리스바이오(FBIO)의 주가는 화요일 시간외 거래에서 3% 이상 상승해 주당 $4.40에 거래되고 있다. 이는 자회사인 사이프리움 테라퓨틱스(Cyprium Therapeutics)가 미국 식품의약국(FDA)의 중대한 결정 시한을 앞두고 있기 때문으로 풀이된다.
2026년 1월 13일, RTTNews의 보도에 따르면, 사이프리움이 개발한 구강이 아닌 피하 주사형 구리 히스티디네이트 제제인 CUTX-101은 멘케스병(Menkes disease) 치료제로 FDA의 최종 결정을 기다리고 있다. 보도에 따르면 해당 결정은 2025년 1월 14일로 예상되어 있으며, 이번 심사는 이번 치료제의 두 번째 FDA 심사라 밝혀졌다.
지난해 10월, 미 규제 당국은 CUTX-101의 승인 결정을 보류하면서 제조 시설의 cGMP(우수 의약품 제조 및 품질관리 기준) 준수 여부와 관련된 관찰사항을 이유로 들었다. 이 같은 제조 관련 문제는 허가 심사에서 중요한 비임상·품질 리스크로 간주된다.
한편 2023년 12월에 CUTX-101의 개발과 상업화에 대한 책임은 전적으로 센틴엘 테라퓨틱스(Sentynl Therapeutics)로 이전되었다. 사이프리움은 파트너사인 센틴엘로부터 총 $129밀리언(약 1억 2,900만 달러)에 이르는 개발 및 판매 마일스톤을 수령할 수 있는 권리와, CUTX-101의 순매출에 대한 로열티를 받을 자격이 있다.
멘케스병은 체내 구리 대사를 조절하는 유전자 ATP7A의 돌연변이로 발생하는 희귀 유전 질환이다. 임상적으로는 희박하고 색소가 빠진 머리카락(일명 ‘kinky hair’), 결체조직 문제, 그리고 발작, 저긴장(근육 긴장 저하), 성장 부진(영양실조에 가까운 상태), 발달 지연 같은 심각한 신경학적 증상이 특징이다. 적절한 치료를 받지 못한 경우 사망률이 높아 많은 환자가 생후 2~3년 사이에 사망하는 것으로 알려져 있다.
일반 독자가 생소할 수 있는 용어들을 정리하면, 구리 히스티디네이트(copper histidinate)는 구리 이온과 아미노산 히스티딘이 결합된 화합물로, 체내에서 구리 전달을 보조할 수 있는 제제로 연구되어 왔다. cGMP는 의약품의 제조·품질을 관리하는 국제적 기준으로, 제조시설의 청결성·절차 준수·문서화 등이 적절히 이행되는지를 평가한다. FDA가 이전 심사에서 지적했던 ‘제조 사이트의 cGMP 준수 문제’는 약효 자체의 안전성·유효성뿐 아니라 생산 신뢰성에 대한 우려를 반영한다.
만약 CUTX-101이 승인될 경우, 이는 멘케스병에 대해 FDA가 승인한 최초이자 유일한 치료제가 된다. 승인은 환자 치료 옵션 확대와 함께 희귀질환 치료 분야에서 중요한 전환점이 될 수 있다. 특히 제품의 상업화 권한을 가진 센틴엘은 승인 시 시장 진입을 통해 매출을 창출하고, 사이프리움은 계약에 따른 마일스톤 및 로열티를 받게 된다.
시장·규제 영향과 전망
단기적으로는 FDA 결정 전후의 불확실성이 FBIO와 관련 자회사들의 주가에 변동성을 유발할 가능성이 크다. 시간외 거래에서의 $4.40 기록과 직전 마감가인 $4.20 대비 등락(-2.33%로 마감)은 투자자들이 규제 리스크와 승인 기대를 저울질하고 있음을 시사한다. 승인 가능성이 높아질수록 센틴엘과 사이프리움의 향후 수익성에 대한 시장 기대가 커지며, 반대로 제조·품질 문제 또는 추가 자료 요구가 나올 경우 주가에는 부정적 압력이 가해질 수 있다.
중장기적으로는 CUTX-101의 실제 상업적 수요가 치료 대상 환자 수에 의해 제한되는 희귀질환 특성을 고려해야 한다. 다만 승인 시 해당 적응증 분야에서 유일한 승인 치료제라는 점은 가격 책정력과 보험 적용 협상에서 우위를 제공할 수 있다. 또한 사이프리움이 수령하게 될 수 있는 최대 $129밀리언의 마일스톤은 개발 단계와 초기 상업화에 유의미한 현금 유입이 될 수 있지만, 이는 승인 및 상업 성과에 연동된다는 점에서 확정적 금액은 아니다.
전문가 관점
규제 기관의 재심사 결정은 일반적으로 임상·품질·제조 데이터의 추가 제출, 또는 시설 실사 결과에 크게 좌우된다. 과거의 cGMP 지적사항이 완전히 해소되었는지 여부가 승인 여부에 결정적 변수로 작용할 가능성이 높다.
따라서 투자자 및 이해관계자는 FDA의 최종 통지문(approval/complete response letter 등)을 면밀히 검토해야 하며, 제조 현장 시정조치(CAPA) 또는 추가 임상·품질 자료 제출 요구 여부를 중심으로 향후 리스크와 기회를 재평가해야 한다. 또한 센틴엘의 상업화 전략, 보험 적용 협상 진행 상황, 글로벌 시장 확장 계획 등도 승인 이후 수익성 전망을 판단하는 핵심 변수이다.
마지막으로, 기사 말미에 덧붙인 원문과 동일하게, 본 보도는 해당 시점의 사실관계와 공개된 정보를 바탕으로 정리한 것이며, 투자 판단은 각자의 책임 하에 이루어져야 한다.
