2025년 5월 29일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 테이샤 유전자 치료제(Taysha Gene Therapies)는 오늘 자사의 TSHA-102에 대한 중추적인 임상시험 설계 세부사항을 발표한 후 주가가 19% 급등하였다. 이 시험은 IRSF 자연사 데이터와 REVEAL 시험 Part A의 긍정적인 임상 데이터를 기반으로 추진되었다. 미국 식품의약국(FDA)은 6세 이상의 환자들이 자신을 통제군으로 삼아 발달 이정표 획득을 주요 목표로 하는 단일군, 오픈라벨 중추 시험에 대해 서면 합의를 하였다.
달라스에 본사를 둔 이 바이오테크 회사는 REVEAL Part A 시험의 6세부터 21세 사이의 모든 환자들이 TSHA-102 치료 후 최소한 하나의 발달 이정표를 달성했다고 보고하였다. 이는 치료 없이 그러한 개선이 거의 불가능한 가능성에 비해 특히 주목할 만하다. TSHA-102의 고용량 투여가 저용량 투여보다 일관되게 뛰어났으며, 심각한 부작용이나 용량 제한 독성은 보고되지 않았다.
시티즌스 JMP의 분석가 실반 튀르칸은 이러한 발전에 긍정적으로 반응하면서 테이샤의 목표주가를 5달러에서 6달러로 상향 조정하고 마켓 아웃퍼폼 등급을 유지하였다. 튀르칸은 목표의 객관성과 FDA의 합의를 주요 긍정 요인으로 강조하였다. ‘현재 반응률은 100%이며, 환자당 2.2개의 이정표가 충족되고 있다’라고 그는 밝혔다. ‘이는 Part B에 대한 커다란 여지를 남긴다.’
이러한 시험 업데이트 외에도, 테이샤는 일반 주식과 사전 자금 조달 권리를 구매할 수 있는 권리를 제공하는 공모를 시작했다고 발표하였다. 회사는 심각한 단일 유전자 질환 치료를 위한 AAV 기반 유전자 치료제를 개발 중이며, TSHA-102는 중증 신경 질환인 레트 증후군에 대한 리드 후보이다.
테이샤는 중추 Part B 시험 프로토콜 및 통계 분석 계획을 IND 신청의 수정안으로 내기 위해 준비 중이며, 투자자들의 낙관론은 주가의 급등으로 반영되고 있다. FDA의 조언에 따라 시험 프로토콜과 SAP를 수정안으로 제출하면, 공식적인 종료 회의가 필요하지 않게 되어 시험 개시 절차를 신속하게 진행할 수 있는 상황이다.
이러한 긍정적인 임상 데이터와 FDA의 합의는 테이샤가 레트 증후군 환자에게 TSHA-102를 제공하는 데 있어 중요한 이정표다. 중추 시험 사이트 활성화 및 시험 개시 활동이 2025년 3분기에 예상됨에 따라 테이샤는 유전자 치료 파이프라인을 발전시키기 위한 준비가 되어 있다.
