미국 나스닥에 상장된 테나야 테라퓨틱스(Tenaya Therapeutics Inc, 종목코드 TNYA)의 주가가 4.2% 급등했다. 독립 데이터안전감시위원회(DSMB)가 두 건의 심혈관 유전자 치료 임상시험에 대해 ‘프로토콜에 따라 계속 진행 가능’이라는 판단을 내린 것이 직접적인 촉매가 됐다.
2025년 7월 30일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면 DSMB는 TN-201을 평가 중인 MyPEAK-1 1b/2상 시험과 TN-401을 평가 중인 RIDGE-1 1상 시험 모두에서 안전성이 충분히 확보됐다고 결론지었다. 이에 따라 TN-201은 확장 코호트 모집, TN-401은 현재 용량(3E13 vg/kg) 확장 및 고용량(6E13 vg/kg) 단계로의 용량 증량이 동시에 허용됐다.
“환자의 안전은 최우선 과제이며, 이번 결정은 TN-201과 TN-401 모두에서 나타나는 우수한 내약성(tolerability)을 다시 한번 입증했다”고 회사 최고 의료 책임자(Chief Medical Officer) 휘트 틴글리(Whit Tingley) 박사는 밝혔다. 그는 이어 “당사의 면역억제 요법이 환자 관리에 적합하다는 점도 시사한다”고 강조했다.
임상시험 주요 경과
MyPEAK-1 시험은 MYBPC3 변이로 인한 비후성 심근병증(hypertrophic cardiomyopathy)을 대상으로 하며, 6E13 vg/kg 용량으로 진행된 2번 코호트(Cohort 2) 첫 세 명의 등록 이후 DSMB 검토가 이뤄졌다. 위원회는 TN-201의 안전 프로파일이 ‘허용 가능(acceptable)’하다고 판단해 3E13 또는 6E13 vg/kg 두 용량 가운데 연구자가 선택해 확장 코호트를 운영할 수 있도록 승인했다.
초기 결과에 따르면, TN-201은 환자 심근세포(cardiomyocytes)에 도달해 강력한 RNA 발현을 보였고, 연속 생검(serial biopsy)이 가능했던 두 명에게서는 MyBP-C 단백질이 증가했다. 세 명 모두 치료 후 뉴욕심장협회(NYHA) 분류가 Class I로 개선돼 ‘심부전 증상 해소’라는 유의미한 임상적 개선을 입증했다.
RIDGE-1 시험은 PKP2 변이로 인한 우심실 부정맥성 심근병증(arrhythmogenic right ventricular cardiomyopathy)을 겨냥한다. DSMB는 3E13 vg/kg 용량으로 투여받은 1번 코호트(Cohort 1) 첫 세 명의 안전 데이터를 검토한 뒤 6E13 vg/kg 고용량 단계로의 용량 증량을 공식 승인했다.
향후 일정 및 전망
회사 측은 MyPEAK-1 시험 Cohort 1의 장기 추적 데이터와 Cohort 2의 초기 데이터를 2025년 4분기에 공개할 예정이라고 밝혔다. 반면 RIDGE-1 시험 Cohort 1의 초기 데이터는 2025년 4분기에, 그 외 고용량 단계 결과는 이후 순차적으로 발표될 전망이다.
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전문가 해설 ※용어 설명
데이터안전감시위원회(DSMB)는 임상시험 도중 피험자의 안전과 연구 데이터 무결성을 독립적으로 감시‧검토하는 외부 전문가 집단이다. DSMB 승인 없이는 중대한 이상반응 발생 가능성을 우려해 용량 증량이나 코호트 확장을 진행할 수 없다.
유전자 치료(Gene Therapy)는 결함 있는 유전자를 교정하거나 대체해 근본적 치료를 시도하는 차세대 의학 기술이다. 테나야 테라퓨틱스가 개발 중인 TN-201·TN-401은 각각 바이러스 벡터(AAV9)를 활용해 심근세포로 치료 유전자를 전달한다는 공통점이 있다.
이번 승인으로 테나야는 자사의 심장 유전자 치료 파이프라인이 경쟁사 대비 앞선 안전성 데이터를 확보했다는 상징적 이정표를 세웠다. 전문가들은 고위험 환자군을 대상으로 하는 희귀 심근병증 시장에서 첫 번째 FDA 승인 치료제가 나올 경우 ‘블록버스터’ 가능성을 점치고 있다. 그렇다고 해도 장기 추적 과정에서 드물게 나타나는 면역학적 부작용, 심근염, 삽입 돌연변이 등은 여전히 모니터링 대상이다.
※ 주가 변동률 4.2%는 보도 시점 기준 (2025년 7월 30일, 미국 동부시간 기준).
