암 치료제와 유전자 편집 기술을 선도하는 두 소형 바이오테크 Iovance Biotherapeutics와 CRISPR Therapeutics가 최근 몇 년간 시장 수익률을 크게 밑돌았으나, 장기적으로는 ‘인생을 바꿀’ 수익을 제공할 가능성이 있다는 분석이 나왔다.
2025년 8월 3일, 나스닥닷컴의 보도에 따르면 두 기업은 각각 종양침윤림프구(TIL) 치료제와 CRISPR/Cas9 기반 치료제를 상용화하며 중요한 전기를 맞이했지만, 복합적인 이유로 주가가 부진했다. 그러나 신규 적응증 확대와 해외 승인, 그리고 임상 파이프라인 성과가 현실화되면 반등 여력이 크다는 평가다.
먼저, Iovance Biotherapeutics(NASDAQ: IOVA)는 2024년 말 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Amtagvi(암태그비) 승인을 받으며 TIL 치료제 최초로 고형암 적응증을 확보했다. 이 약물은 항 PD-1 치료에 실패한 진행성 흑색종 환자를 대상으로 하며, 환자 체내에서 추출한 TIL을 34일간 배양‧활성화해 다시 투여하는 방식이다. 고형암 TIL 치료제 상용화는 의학적으로도 상징성이 크다.
Amtagvi 출시 첫해인 2024년 Iovance의 매출은 1억6,410만 달러를 기록해 전년 ‘제로(0)’ 수준에서 급성장했다.
“진행성 흑색종은 아직 치료 옵션이 제한돼 있어, TIL 기반 맞춤 세포치료제에 대한 임상의 기대가 높다”
는 업계 반응이 이를 뒷받침한다.
그럼에도 주가는 4달러 미만에 머물고 있다. *일반적으로 임상 성과로 급등했던 소형 바이오주가 최초 상업화 이후 ‘기대치 실현’ 구간에서 차익 실현 매물이 쏟아지는 패턴이 반복됐고, 34일 제조 기간이라는 물리적 한계가 밸류에이션의 디스카운트 요인으로 작용했다.
향후 관전 포인트는 두 가지다. 첫째, 미국 외 지역 허가 여부다. 유럽·아시아 규제 당국 심사가 순조롭게 진행될 경우, 잠재 시장은 현재의 수 배로 확대된다. 둘째, Iovance가 진행 중인 총 12건의 임상시험에서 신장암·폐암 등으로 적응증이 넓어질 경우 매출 성장은 가속될 것으로 전망된다.
두 번째 주인공은 CRISPR Therapeutics(NASDAQ: CRSP)다. 유전자 ‘교정’ 기술로 불리는 CRISPR/Cas9 플랫폼을 활용해 2023년 Casgevy(캐스게비)를 출시, 세계 최초 CRISPR 치료제라는 금자탑을 세웠다. 베링켈 세포질환(SCD)과 베타지중해빈혈 두 희귀 혈액질환에서 허가를 획득했다.
다만 상업화 1년이 넘었지만 매출이 미미하다. ex vivo(체외) 유전자 편집 치료제 제조 공정이 복잡‧장시간 소요되는 탓에 공급 속도가 수요를 따라가지 못한 결과다. 일부 투자자는 안정적 현금흐름을 창출하는 종목으로 갈아타면서 주가가 약세를 보였다.
그럼에도 장기 투자 매력은 여전하다. Casgevy의 미국 판매가는 1인당 220만 달러이며, CRISPR Therapeutics와 파트너사 Vertex Pharmaceuticals는 대상 환자군을 5만8,000명으로 추산한다. 경쟁 약물이 거의 없다는 점을 고려하면 블록버스터(연매출 10억 달러) 달성 가능성이 크다.
또한, 회사는 B세포 악성종·제1형 당뇨병·고형암 등으로 파이프라인을 확장하고 있다. 2016년 기업공개(IPO) 이후 총수익률은 시장 평균과 비슷했지만, 연구 중인 후보군이 상업화로 이어지면 2021년 고점(약 220달러)을 재차 노릴 수 있다는 관측이 제기된다.
전문 용어 해설
TIL(종양침윤림프구)은 종양 조직에 스스로 침투한 면역세포로, 체외에서 대량 증폭 뒤 다시 투여해 종양을 공격하도록 하는 차세대 세포치료 기법이다.
CRISPR/Cas9은 DNA 특정 부위를 가위처럼 절단·편집할 수 있는 기술로, 2020년 노벨화학상을 수상했다. 변이 유전자 ‘교정’이라는 근본 치료 접근법이 가능하다는 점에서 혁신성이 강조된다.
기자 관전평
두 기업 모두 ‘최초’ 타이틀을 확보했고, 높은 의료적 미충족 수요를 겨냥하고 있다는 공통점이 있다. 주가는 단기적으로 변동성이 크겠지만, 자금 사정(현금·현금성 자산)과 규제 리스크를 감내할 수 있는 투자자라면 분할 매수 전략을 고려해볼 만하다. 특히 제조 공정 단축, 병원 네트워크 확대 등 실무 과제를 해결한다면, 시장이 다시 재평가할 가능성이 높다는 점에 주목해야 한다.
결국 ‘시간’이 최대 변수다. 혁신 치료제의 상용화 곡선은 완만하지만, 일단 궤도에 오르면 폭발적 매출 성장이 나타나는 경우가 많다. 대표 사례로 CAR-T 치료제들이 출시 초기 부진을 딛고 수년 내 10억 달러 매출을 돌파한 바 있다. Iovance와 CRISPR Therapeutics도 유사한 경로를 밟을 것인지 귀추가 주목된다.
