최근 몇 년간 미국 증시는 수익이 없거나 투기적 성격이 강한 중소형주에 가혹한 평가를 내려왔다. 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics, 나스닥 티커: CRSP)도 예외가 아니다. 2022년 중반 이후 이 회사의 주가는 24% 하락했으며, 같은 기간 S&P 500 지수는 50% 상승했다.
2025년 8월 17일, 나스닥닷컴의 보도에 따르면 이러한 부진에도 불구하고 장기적 관점에서 크리스퍼 테라퓨틱스가 ‘인생을 바꿀 만한’ 투자 수익을 안겨줄 가능성은 여전히 존재한다는 평가가 나온다.
첫 성공: 카스게비(Casgevy)의 승인
크리스퍼 테라퓨틱스는 포유세포 유전자 편집 기술을 활용한 세계 최초의 치료제 카스게비(Casgevy)를 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)와 공동 개발해 승인을 획득했다. 해당 치료제는 겸상적혈구병(SCD)과 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 환자를 대상으로 한다.
CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) 방식의 치료제가 규제당국 허가를 받은 것은 이번이 최초다.
그러나 문제는 복잡한 엑스비보(ex vivo) 제조·투여 절차다. 엑스비보 방식은 환자 세포를 체외로 꺼내 유전자를 편집한 뒤 다시 주입해야 하므로, 공인 치료 센터(ATC)에서만 시술이 가능하다. 또한 미국 시장 가격은 1회 투여에 220만 달러(약 30억 원)에 달해 보험사 및 제3자 지불인의 동의가 필수적이다.
시장 진입 현황·매출 잠재력
회사는 2025년 2분기 기준 75개 ATC 개설 목표를 달성했고, 10개국에서 환자 대상 보험·상환 체계를 확보했다. 크리스퍼 테라퓨틱스와 버텍스는 목표 지역에 약 6만 명의 적격 환자가 있다고 추정한다.
가정해보면, 이 중 70%(4만2,000명)가 보험 적용을 받고, 향후 10년간 다시 그 30%(1만2,600명)가 실투여로 이어진다면, 각 투여당 220만 달러 가격을 유지할 때 총 매출은 277억 달러에 달한다. 라이선스 계약에 따라 40%가 크리스퍼 테라퓨틱스 몫이므로 약 111억 달러가 회사로 유입될 수 있다. 블록버스터(연매출 10억 달러 이상) 지위는 가능하지만, 궁극적으로 회사 전략의 ‘실현 가능성’을 증명하는 역할이 더 크다는 평가다.
핵심 용어 해설
- 엑스비보(ex vivo): 환자 체외에서 세포를 수집·유전자 편집 후 다시 주입하는 방식. 제조·물류·투여 과정이 복잡하다.
- 인비보(in vivo): 환자 몸속(체내)에서 직접 유전자를 편집하는 방식으로, 일반적으로 절차가 간소화된다.
- ATC(Authorized Treatment Center): 해당 고난도 치료를 실시할 수 있도록 규제기관이 승인한 의료기관.
후속 파이프라인: CTX310 등
회사는 현재 6개의 임상 후보물질을 보유 중이다. 그중 CTX310은 저밀도지단백(LDL) 콜레스테롤을 낮추기 위한 인비보 유전자 편집 치료제로, 초기 임상에서 고무적 결과를 도출했다. 인비보 방식인 만큼 제조·투여 부담이 적어 상업화 시 확장성이 클 것으로 기대된다.
크리스퍼 테라퓨틱스가 향후 5~7년 내 여러 파이프라인을 차례로 상업화할 경우, 주가 상승 가능성은 크다. 동시에 치료제가 대중화되면 보험사·병원·정부기관이 ATC 확충에 적극 나설 여지가 있으며, 이는 유전자 편집 생태계 확장으로 선순환이 될 수 있다.
전문가 시각·투자 전략
물론 유전자 편집이라는 첨단 섹터 특성상 위험도 역시 높다. 규제 지연, 부작용, 상업화 실패 등 변수가 많다. 필자의 견해로는, 소액으로 분할 매수해 임상·규제 성과에 따라 비중을 조절하는 전략이 바람직하다.
“고위험·고수익 영역이지만 승인이 이어질 경우 파급력은 상당할 것이다.”
모틀리풀(Motley Fool) 스톡 어드바이저 팀은 현재 최고 추천 10종목 가운데 크리스퍼 테라퓨틱스를 포함하지 않았다. 대신 과거 넷플릭스(2004년 12월 17일 추천·수익률 66만8,155%)와 엔비디아(2005년 4월 15일 추천·수익률 110만6,071%) 사례를 예로 들며, 포트폴리오 다변화를 권고했다. 스톡 어드바이저의 평균 수익률은 1,070%로 S&P 500 대비 우월하다.
저자 프로스퍼 주니어 바키니는 버텍스 파마슈티컬스 주식을 보유하고 있다. 모틀리풀은 크리스퍼 테라퓨틱스와 버텍스 파마슈티컬스에 투자하고 있으며, 이에 대해 공시 정책을 준수하고 있다고 밝혔다.
