오큘러 테라퓨틱스(Ocular Therapeutix, NASDAQ:OCUL)의 주식은 회사가 습성 연령 관련 황반변성(wet age-related macular degeneration, AMD) 치료제 Axpaxli의 3상 SOL-1 우월성(superiority) 시험의 탑라인 결과을 발표한 직후인 화요일에 약 25% 하락했다. 같은 날 EyePoint(NASDAQ:EYPT) 주가는 약 15% 하락했고, Regeneron Pharmaceuticals(NASDAQ:REGN) 주가는 거의 변동이 없었다.
2026년 2월 17일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, SOL-1 시험은 주요 평가변수(primary endpoint)를 충족했다. 치료 36주 시점에서 Axpaxli 투여군의 74.1%가 시력(시력 유지)을 유지한 반면, Regeneron의 Eylea 투여군은 55.8%로 나타나 관측된 차이는 18.3%(p=0.0006)이었다. 52주 시점에서는 Axpaxli군의 시력 유지 비율이 65.9%였고 Eylea군은 44.2%로, 관측된 차이는 21.7%(p<0.0001)로 보고되었다.
임상결과가 통계적 유의성을 확보했음에도 불구하고, 투자자들은 대조군인 Eylea의 예측보다 강한(더 나은) 성과와 두 치료제 간의 효과 차이가 시장 기대보다 작았던 점에 우려를 표했다. 안전성 프로파일에서는 치료 관련 안구 또는 전신 중대한 이상반응은 보고되지 않았으나, Axpaxli군에서 비문유리(유리체 떠다니는 것, vitreous floaters)의 발생률이 12.4%로 Eylea군의 1.2%보다 더 높았고, 백내장(cataract) 발생률도 Axpaxli군이 7.1%로 Eylea군의 2.9%보다 높게 보고되었다.
TD Cowen의 애널리스트 타라 뱅크로프트(Tara Bancroft)는 “주요 평가변수에서의 18% 개선은 투자자 기준에는 미치지 못할 수 있으나, 구조적 일관성(anatomical consistency)과 구조적 개선이 동반된 구제치료(rescue-free) 환자들의 우수한 BCVA(최고 교정시력, best-corrected visual acuity) 데이터는 이를 상쇄한다고 본다”고 평가했다.
Needham의 애널리스트 세르주 벨랑제(Serge Belanger)는 “일부 망막 전문의들이 Axpaxli의 내구성(효과 지속성)을 Eylea HD나 Vabysmo와 비교해 의문을 제기할 수 있는 가능성이 있다”고 지적했다. 이들 약물은 Eylea보다 약간 더 긴 지속기간을 제공하는 것으로 인식된다고 덧붙였다.
RBC의 애널리스트 리사 월터(Lisa Walter)는 “SOL-1 결과는 장기적으로 오큘러 테라퓨틱스(OCUL)에 긍정적일 것으로 보이나, 초기에는 대조군의 높은 반응률과 구제치료 없이 관찰한 환자들 간의 BCVA 차이가 적다는 점에서 투자자들이 실망할 수 있음을 이해한다”고 말했다.
용어 설명 및 임상시험 디자인의 이해
본 기사에서 사용된 주요 용어를 정리하면 다음과 같다. 습성 연령 관련 황반변성(wet AMD)은 망막 아래 신생혈관의 성장으로 인해 중심시력이 손상되는 질환이다. 우월성(superiority) 시험은 시험 약물이 기존 표준치료보다 통계적으로 더 우수함을 입증하는 것을 목적으로 설계된다. 주요 평가변수(primary endpoint)는 임상시험에서 치료의 효과를 판단하는 최우선 지표이고, 본 시험에서는 일정 시점에서의 시력 유지 비율이 주요 평가변수로 설정되었다. BCVA(최고 교정시력)는 환자의 교정시력 중 최상의 시력값을 의미하며, 치료 효과를 보는 중요한 시력 지표이다. 구제치료(rescue)는 임상시험 중 표준 치료로 전환하거나 추가 치료가 필요한 경우를 의미하며, ‘구제치료 없이(rescue-free)’ 관찰된 환자의 성과는 약물의 순수한 효과를 반영하는 중요한 서브그룹이다.
시장 반응과 향후 전망 분석
이번 발표 직후의 25% 주가 급락은 표면적으로는 모순처럼 보이나, 시장의 반응은 통상적으로 다음 요소들이 복합적으로 작용해 결정된다. 첫째, 통계적 유의성 확보와 별개로 시장 및 기관투자가의 기대치(expectations)가 매우 높은 경우, 대조군의 예상보다 강한 성과는 신제품의 임상적·상업적 차별성이 줄어들 것이라는 우려로 직결될 수 있다. 둘째, 안전성 이슈는 장기 상업화 및 처방 확장에 영향을 미칠 수 있다. 본 시험에서는 중대한 이상반응은 보고되지 않았으나 비문유리 및 백내장 발생률 상승은 처방의사나 환자의 수용성에 영향을 줄 수 있다. 셋째, 경쟁 약물인 Eylea 외에도 Eylea HD, Vabysmo 등 지속기간이나 사용 편의성 측면에서 경쟁 우위를 갖춘 약물이 존재한다는 점이 시장 우려를 증폭시켰다.
단기적으로는 이번 발표가 투자심리를 위축시켜 주가 변동성(volatility)을 높일 가능성이 크다. 기관투자가들은 대조군의 성과와 안전성 프로파일을 재평가하면서 포지션을 조정할 수 있으며, 그에 따라 거래량과 변동성이 확대될 수 있다. 중장기적으로는 Axpaxli가 실제 처방 현장에서의 내구성(durability), 안전성의 실환경 데이터(real-world evidence), 보험급여 및 가격 책정(reimbursement and pricing) 사례를 통해 경쟁약 대비 우위를 입증할 수 있다면 주가와 기업 가치는 반등할 여지가 있다. 반대로, 추가적 안전성 신호나 내구성 약화가 확인되면 상업화 전망에 부정적 영향을 미칠 수 있다.
투자자와 의료진을 위한 시사점
투자자 관점에서는 이번 결과를 단기적 뉴스 흐름과 장기적 상업화 가능성으로 구분해 평가할 필요가 있다. 임상시험 탑라인 결과는 제품의 규제 허가 및 추가적 임상 개발 계획에 중요한 신호를 제공하지만, 실제 처방 점유율과 매출로 이어지기 위해서는 추가적인 데이터(장기 추적관찰, 실제 진료 데이터), 규제 당국의 평가, 그리고 가격·급여 협상 결과가 중요하다. 의료진(망막 전문의) 관점에서는 Axpaxli의 시력 유지 효과와 해부학적 일관성(anatomical consistency)은 긍정적이지만, 비문유리·백내장 발생률 증가와 약물의 지속성에 대한 비교 검토가 필요하다.
결론
요약하면, 오큘러 테라퓨틱스의 SOL-1 3상 시험은 통계적 유의성을 확보했으나, 대조군의 기대 이상의 성과와 일부 안전성 지표에서의 차이 때문에 시장이 즉각적으로는 부정적으로 반응했다. 향후 주가와 상업적 성공 여부는 추가 장기 데이터, 실제 진료에서의 내구성 및 안전성 데이터, 그리고 보험·가격 정책에 의해 결정될 가능성이 크다. 투자자와 의료진은 공개된 탑라인 데이터뿐 아니라 향후 세부자료(full data set)와 규제·상업화 관련 업데이트를 주의 깊게 모니터링해야 한다.
