오메로스 코퍼레이션(Omeros Corporation)은 YARTEMLEA(나르소플리맙, narsoplimab-wuug)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증(Transplant-associated thrombotic microangiopathy, TA-TMA) 치료제로 승인받았다고 2025년 12월 24일 발표했다.
2025년 12월 24일, RTTNews의 보도에 따르면 이번 승인은 성인 및 만 2세 이상 소아의 TA-TMA 치료에 해당된다. 회사 측 발표에 따르면 이번 승인은 이전의 Complete Response Letter 제출 이후 재심사·보완자료 제출을 거쳐 이루어졌으며, 핵심 근거로는 단일군(싱글암) 임상 2상 시험과 확대 접근(Expanded Access) 프로그램의 결과가 반영되었다.
TA-TMA는 조혈모세포 이식 후 발생할 수 있는 심각하고 치명률이 높은 합병증이다. 이 질환은 보체계의 렉틴 경로(lectin pathway) 활성화에 의해 유발되며, 위험군에서의 사망률은 90%를 초과할 수 있고 생존자에게는 만성 신장 합병증 등 장기적 후유증이 흔하다.
“YARTEMLEA는 TA-TMA에 대해 FDA에서 승인된 최초이자 유일한 치료제”
YARTEMLEA는 완전 인간 단클론항체(fully human monoclonal antibody)로 렉틴 경로의 작용효소인 MASP-2(Mannan-binding lectin-associated serine protease-2)를 선택적으로 저해한다. 회사는 이 치료제가 숙주의 방어에 필수적인 고전 경로(classical)와 대체 경로(alternative)의 보체 기능은 보존하면서 렉틴 경로만 표적화한다고 설명했다.
임상 결과는 다음과 같다. 단일군 2상 시험에서 완전 반응률(complete response rate)은 61%였고, 확대 접근 프로그램에서는 68%의 완전 반응률을 보였다. 100일 생존율(100-day survival)은 각각 73%와 74%로 보고되었다. 안전성 자료에서는 중증 감염(serious infections)이 36%의 환자에서 발생했으나, 전반적인 이익-위험(benefit-risk) 평가는 유리하게 판단되었다. 또한 별도의 박스 경고(boxed warnings)나 위험관리계획(REMS)이 요구되지 않았고, 투여 전에 예방접종(vaccinations)을 의무화하지 않는다는 점도 명시되었다.
승인 후 계획 및 향후 일정
오메로스는 2026년 1월 미국에서 YARTEMLEA의 출시를 계획하고 있으며, 전용 청구 코드(dedicated billing codes)와 환자 지원 프로그램을 준비하고 있다고 밝혔다. 또한 유럽의약품청(EMA, European Medicines Agency)에 판매허가 신청서(Marketing Authorization Application)를 제출했으며, 해당 심사 결정은 2026년 중반에 예상된다고 회사는 전했다.
주가와 시장 반응
공개된 거래정보에 따르면 OMER(오메로스의 주식)은 지난 1년 동안 $2.95~$12.10 범위에서 거래되었으며, 보도 기준 시점의 프리마켓(pre-market) 가격은 $9.00로 전일 대비 2.86% 상승한 상태였다. 이번 FDA 승인은 임상적 미충족 수요(unmet medical need)를 충족시킨다는 점에서 기업의 파이프라인 가치와 향후 수익성에 중요한 전기가 될 것으로 보인다.
용어 및 기전에 대한 설명
TA-TMA(이식 관련 혈전성 미세혈관병증)는 소형 혈관(미세혈관) 내에 혈전이 형성되면서 적절한 혈류와 장기 기능이 저해되는 상태를 말한다. 조혈모세포 이식 후 발생할 수 있으며, 면역반응·혈관내피 손상·보체계의 과활성화 등이 복합적으로 작용한다. 렉틴 경로는 보체계(complement system)의 하나의 활성화 경로로, 병원체 인식에 관여한다. MASP-2는 렉틴 경로의 핵심적인 작용효소로서 이를 억제하면 렉틴 경로 매개 손상(예: 미세혈관 병변)을 줄일 수 있다. YARTEMLEA는 이 MASP-2를 표적함으로써 렉틴 경로의 병적 활성화를 억제하되, 다른 보체 경로의 정상 방어 기능은 유지하도록 설계됐다.
임상적·의료적 의미
이번 승인은 고위험 TA-TMA 환자군에서 임상적 전환점을 마련한다. 기존에는 표준화된 승인 치료제가 부재했고 증상 완화나 지지요법이 중심이었으므로, YARTEMLEA는 직접적 병태생리 기전을 표적하는 치료 옵션을 제공한다. 이는 이식 환자의 단기 생존율 향상뿐 아니라 장기적 신장 합병증 감소 가능성에도 영향을 미칠 수 있다. 다만 중증 감염 발생률(36%)은 주의 깊게 모니터링해야 하며, 실제 사용에서의 감염 관리 및 안전성 프로파일 수집이 중요하다.
경제·시장 영향 분석
의약품 승인 자체는 기업 가치와 주가에 즉각적 영향을 주는 요인이다. 2026년 1월 출시 예정이라는 구체적 일정과 전용 청구 코드 및 환자 지원 프로그램 마련 사실은 초기 시장 진입 전략이 준비되어 있음을 시사한다. 이는 보험 청구 및 의료 현장 도입 측면에서 진입장벽을 낮추는 요소다. 유럽(EMA) 승인 여부가 2026년 중반 결정될 것으로 예상되므로, 추가 승인 시 글로벌 시장 확대 가능성이 존재한다. 다만 TA-TMA는 상대적으로 환자 수가 제한된 적응증이므로, 매출 규모는 적응증의 유병률·의료체계의 보급 속도·보험 적용 범위에 따라 좌우될 가능성이 크다. 또한 중증 감염과 같은 안전성 이슈는 처방 확대에 제약을 줄 수 있어, 실제 상용화 이후의 리얼월드(real-world) 데이터 확보가 장기적 매출과 시장 신뢰도 형성에 결정적이다.
의료진과 의료기관의 준비 필요성
YARTEMLEA의 도입은 조혈모세포 이식 후 환자 관리 프로토콜의 일부로 통합되어야 한다. 의료진은 렉틴 경로와 MASP-2 억제의 기전을 이해하고, 감염 예방·모니터링 계획을 수립해야 한다. 또한 병원급 청구·코딩 체계에 새로운 청구 코드가 반영되는 시점부터는 관련 행정 절차와 보험 청구 교육이 필요하다. 환자 지원 프로그램은 치료 접근성 향상에 기여하겠지만, 실제 환자 부담비용과 보험 적용 범위는 지역별로 상이할 수 있다.
결론
종합하면, YARTEMLEA의 FDA 승인은 TA-TMA 환자 치료 옵션에 있어 중요한 전환점이다. 임상시험에서 관찰된 완전 반응률 및 100일 생존율은 임상적 유효성을 시사하며, 승인 후 출시 일정과 보험 청구 준비는 상용화 초기의 시장 진입을 지원할 것으로 보인다. 다만 중증 감염 발생 등 안전성 문제와 적응증의 환자 수 제한은 향후 상용화 성과를 좌우할 주요 변수로 남아 있다. Omeros는 2026년 1월 미국 출시와 2026년 중반 EMA 심사 결과를 앞두고 있으며, 향후 실사용 데이터를 통해 추가적인 유효성·안전성 정보가 확보될 것으로 예상된다.
