엘리 릴리, 메이라GTx의 중증 희귀 안과 유전자치료제 권리 확보…잠재 가치 4억7,500만달러 이상

엘리 릴리–메이라GTx 유전자치료제 라이선스 계약 체결

메이라GTx 홀딩스(MeiraGTx Holdings)가 엘리 릴리(Eli Lilly)와 계약을 체결해, 출생 시점부터 심각한 시력 저하를 유발하는 희귀 유전성 질환을 대상으로 하는 자사의 실험적 안과 유전자치료제에 대한 권리를 릴리에 부여했다고 밝혔다. 거래 잠재 가치는 4억7,500만달러를 넘어설 수 있다고 회사 측은 전했다.

2025년 11월 10일, 로이터 보도에 따르면, 이번 소식 이후 메이라GTx의 주가는 월요일 프리마켓에서 12.5% 급등해 주당 9.55달러를 기록했다.

계약 조건에 따라 메이라GTx는 선급금 7,500만달러를 즉시 수령하며, 개발·허가·판매 등 단계별 성과 달성에 따라 추가 마일스톤으로 4억달러 이상을 받을 가능성이 있다. 또한 메이라GTx는 라이선스 제품에 대해 매출 구간별로 차등화된 형태(티어드)의 로열티를 받을 자격을 갖는다고 밝혔다.

주목

릴리는 안과 치료제 시장 공략과 유전자치료 분야 역량 강화를 지속해 왔다. 앞서 10월에는 유전자치료 개발사 애드버럼 바이오테크놀로지스(Adverum Biotechnologies)를 최대 2억6,170만달러 규모로 인수하는 계약을 체결했다. 애드버럼은 노년층 실명 주요 원인으로 꼽히는 습성 연령관련황반변성(wAMD)을 대상으로 한 안구 주사 요법을 개발 중이다.

메이라GTx의 실험적 치료제 AAV-AIPL1은 AIPL1 유전자 변이에 의해 발생하는 레버 선천성 흑암시증 4형(Leber congenital amaurosis 4, LCA4)의 가장 심각한 형태 중 하나를 치료하기 위해 연구되고 있다. 이 치료제는 소아 환자를 대상으로 서브망막(subretinal) 주사 방식으로 투여된다.

AAV-AIPL1은 단회 투여(one-time administration)를 통해, 망막의 광수용체에 기능성 AIPL1 유전자를 전달해 시력 회복을 돕도록 설계됐다. 즉, 결함이 있는 유전자 대신 정상 기능을 하는 유전자의 사본을 공급해 시각 신호 전달 경로를 복원하는 접근이다.

이번 계약에 따라 릴리는 메이라GTx의 안과 영역에서 활용 가능한 유전자치료 기술에 대한 전 세계 독점 권리를 확보한다. 아울러 릴리는 눈 내 유전자 편집에 활용하기 위한 메이라GTx의 독자적 리보스위치(riboswitch) 기술에 대해서도 일정 범위의 권리를 갖게 된다.

주목

핵심 수치와 조건 정리

• 선급금: 7,500만달러

• 마일스톤: 4억달러 초과 가능

• 로열티: 매출 구간별 티어드(tiered) 구조

• 거래 잠재 가치: 4억7,500만달러 이상

• 메이라GTx 주가(프리마켓): +12.5% → 9.55달러(월요일)

용어 설명과 맥락

프리마켓(Pre-market)은 정규장 개장 전에 이뤄지는 거래 시간을 뜻한다. 본 소식 발표 직후 프리마켓에서 메이라GTx 주가가 변동한 점은 투자자 관심을 시사한다.

티어드 로열티는 제품 매출 규모가 증가함에 따라 적용되는 로열티율이 구간별로 달라지는 구조를 의미한다. 일정 매출 임계값을 넘을 때마다 로열티율이 조정되는 방식이 일반적이다.

서브망막 주사는 망막 아래 공간에 약물을 직접 투여하는 절차를 가리킨다. 안과 유전자치료에서는 치료 유전자가 목표 세포(예: 광수용체)에 도달하도록 하는 데 활용된다.

AAV-AIPL1에서 AAV는 아데노연관바이러스(Adeno-Associated Virus)를 지칭한다. 이는 유전물질 전달을 위한 벡터로 자주 사용되며, 여기서는 기능성 AIPL1 유전자의 사본을 망막 세포로 운반하는 역할을 한다.

리보스위치(riboswitch)는 세포 내 특정 분자 신호에 반응해 유전자 발현을 조절하도록 설계된 유전적 스위칭 메커니즘을 일컫는다. 이번 계약에서는 안과 유전자 편집 목적 범위에서 해당 기술에 대한 특정 권리가 릴리에 부여된다.

레버 선천성 흑암시증 4형(LCA4)은 유전적 원인으로 출생 초기부터 중증 시력 손실을 일으킬 수 있는 희귀 질환이다. 기사에서 언급된 바와 같이, AIPL1 유전자 변이가 그 원인 중 하나로 지목된다.

안과 유전자치료 분야에서의 의미

“릴리, 안과 유전자치료 전개 강화”

본 계약은 릴리가 안과 질환과 유전자치료에 전략적 초점을 맞추고 있음을 보여 준다. 앞서 알려진 애드버럼 인수 계약(최대 2억6,170만달러)과 함께, 릴리는 안과 적응증 전반에서 단회 투여 및 유전자 전달 접근법을 포트폴리오에 편입하는 움직임을 이어가고 있다.

메이라GTx 입장에서는 선급금과 마일스톤의 조합, 그리고 티어드 로열티 구조를 통해 개발 자금 조달과 상업화 단계에서의 잠재 수익을 동시에 확보할 수 있다는 점이 특징이다. 해당 구조는 바이오텍-빅파마 간 전형적 라이선싱 모델로, 개발 리스크와 보상을 단계적으로 배분하는 데에 활용된다.

이번 계약의 초점인 AAV-AIPL1은 소아 환자 대상 서브망막 주사라는 투여 특성을 갖는다. 기사 내용에 따르면, 치료 설계는 망막 광수용체에 기능성 유전자 사본을 전달해 시각 기능 회복을 목표로 한다. 이는 유전적 결함을 직접 겨냥하는 치료 전략으로, 기존 대증치료와는 다른 접근이다.