애시라 파마(Athira Pharma, 티커: ATHA)가 선택적 에스트로겐 수용체 조절제(SERM)인 라소폭시펜(Lasofoxifene)의 글로벌 배타적 권리를 확보했다고 발표하면서 주가가 급등했다. 라소폭시펜은 현재 ESR1 변이(ESR1-mutant)을 가진 전이성 유방암을 대상으로 하는 중대한 임상 3상(중요성 있는 pivotal Phase 3) 시험에서 개발되고 있는 후보약물이다.
2025년 12월 18일, RTTNews의 보도에 따르면, 애시라 파마는 라소폭시펜의 전 세계적 상업화 및 개발에 대한 독점 권리를 확보했으며 이를 바탕으로 임상 개발과 상업화 준비에 필요한 자금조달 계획을 동반했다고 밝혔다. 회사는 이번 거래 후 개발비용 및 규제 마일스톤을 지원하기 위해 9,000만 달러(전액 선지급) 규모의 사모 유상증자 및 워런트 발행을 통해 초기 자금을 확보했으며, 워런트가 전부 행사될 경우 추가로 최대 1억 4,600만 달러를 더 조달할 수 있다.
라소폭시펜은 기본적으로 에스트로겐 수용체에 작용하되, 조직 선택적 프로파일을 나타내는 약물이다. 즉, 유방 조직에서는 항에스트로겐 효과를 발현해 암세포 성장을 억제하는 한편, 뼈와 기타 비유방 조직에서는 에스트로겐 기능을 상대적으로 보존하도록 설계되어 내약성 개선 및 골건강 유지의 잠재적 이점을 제공할 것으로 기대된다.
라소폭시펜은 특히 에스트로겐 수용체 양성(ER+), HER2 음성(HER2-) 전이성 유방암 환자 중 ESR1 유전자 변이을 보유한 환자군을 표적으로 한다. ESR1 변이는 호르몬요법(내분비치료)에 대한 저항성 발생을 주도하는 주요 기전으로 알려져 있으며, 이로 인해 아로마타제 억제제(aromatase inhibitors) 및 기존 CDK4/6 억제제 치료 후 진행된 환자들의 치료 옵션이 제한된다.
임상 성적 요약을 보면, 이전의 2상 연구에서 라소폭시펜은 전처치가 많은 환자군에서 중앙 무진행생존기간(PFS)이 13개월로 보고되었고, 일라이 릴리(Eli Lilly)의 항암제 버제니오(Verzenio, 성분명 abemaciclib)와 병용했을 때 객관적 반응률(ORR)이 56%에 달하는 등 고무적인 결과를 내놓았다. 이러한 결과를 바탕으로 현재 진행 중인 중추적 임상 3상 시험인 ELAINE-3에서는 라소폭시펜과 아베마시클립(abemaciclib)의 병용요법을 평가하고 있으며, 1차 평가지표는 무진행생존기간(PFS)이고 임상적 유효성을 뒷받침하는 다수의 2차 지표를 설정해 놓았다.
주요 임상 타임라인: ELAINE-3 시험은 현재 절반 이상(>50%) 등록을 완료한 상태이며, 톱라인 데이터(주요 결과)는 2027년 중반에 발표될 것으로 예상된다.
재무 및 투자자 구성 측면에서 애시라는 이번 자금조달을 공동 주도한 기관으로 Commodore Capital, Perceptive Advisors, TCGX 등을 공개했다. 회사는 이번 유입 자금이 라소폭시펜의 톱라인(readout)까지의 임상 비용과 규제 관련 마일스톤 달성까지 소요되는 자본을 지원하며, 현 추정으로는 회사의 운영자금(runway)이 2028년까지 연장될 것으로 보고 있다.
파이프라인 및 향후 계획도 함께 소개됐다. 애시라는 유방암 후보약물 외에도 차세대 경구용 소분자 신경계 치료제인 ATH-1105를 보유하고 있으며, 이 약물은 근위축성 측삭경화증(ALS, Amyotrophic Lateral Sclerosis) 치료를 목표로 한다. ATH-1105는 2026년 초에 2상(Phase 2) 진입을 계획하고 있다.
시장 및 주가 반응: 애시라의 주가는 과거 1년간 주당 2.20달러에서 6.08달러 범위에서 거래되었으나, 이번 독점권 확보와 자금조달 발표로 주가는 이날 86.28% 급등해 주당 7.72달러로 마감하며 52주 신고가를 기록했다.
전문가적 분석(중립적 관점): 라소폭시펜의 조직 선택적 작용 기전은 내약성 개선과 골격계 안전성 측면에서 임상적 장점을 제시할 수 있으며, ESR1 변이를 표적으로 하는 약물로서 현재 치료 옵션이 제한적인 해당 환자군에서 치료 표준(standard of care) 변경 가능성을 타진할 수 있다. 그러나 임상 3상 결과에 따라 효능과 안전성 프로파일이 최종적으로 확인되어야 하며, 톱라인 데이터 전까지는 상업적 성공 가능성과 규제 허가 여부에 대한 불확실성이 존재한다.
재무적 관점에서는 9,000만 달러의 선지급 자금과 최대 1억 4,600만 달러 추가 조달 가능성은 단기적 개발 리스크를 완화하는 데 기여한다. 다만 워런트 행사 여부, 추가 임상 비용, 상업화 준비 비용, 규제 심사과정의 변수 등을 고려하면 현재의 자금으로는 상업화 전 전체 비용을 모두 충당하기 어렵고, 추가 자금조달 필요성이 남아 있을 수 있다. 주가 급등은 임상·상업화 기대감과 자금조달 발표가 결합된 결과이나, 임상 3상 결과까지의 변동성이 클 것으로 예상된다.
용어 설명(비전문가용):
● ESR1 변이는 에스트로겐 수용체(ER)를 암호화하는 유전자에 발생한 변이로, 일부 유방암에서 호르몬치료에 대한 내성을 일으키는 요인이다.
● SERM(선택적 에스트로겐 수용체 조절제)은 조직에 따라 에스트로겐 활성을 억제하거나 보존하는 약물군으로서, 암 조직에서는 억제 효과를, 뼈 등 비암 조직에서는 보호적 효과를 기대할 수 있다.
● 무진행생존기간(PFS)은 치료 시작 시점부터 질병이 진행되거나 사망할 때까지의 기간으로, 항암제 임상시험에서 중요한 유효성 지표이다.
애시라 파마의 이번 발표는 임상적·재무적 전환점이 될 수 있는 사건으로 평가되며, 향후 임상 3상의 톱라인 결과(2027년 중반 예정)와 워런트 행사 여부가 투자자와 이해관계자에게 중요한 관찰 포인트가 될 것이다. 또한 ATH-1105의 2상 진입(2026년 초 예정)도 회사의 중장기 파이프라인 가치에 영향을 줄 주요 이벤트로 남아 있다.
