덴마크·미국 기반의 생명공학 기업 Ascendis Pharma A/S(이하 애센디스)는 소아 연골무형성증(achondroplasia)을 대상으로 한 제2상 임상시험 COACH에서 주 1회 투여하는 TransCon CNP와 간헐적 보충으로 사용한 TransCon hGH의 병용요법이 52주차(Week 52)에서 유의한 성장 촉진 효과와 신체 비례성 개선을 보였다고 톱라인(최초 결과)을 발표했다.
2026년 1월 9일, RTTNews의 보도에 따르면, 이번 연구는 연골무형성증 아동을 대상으로 병용요법의 안전성·유효성을 평가한 제2상 COACH 임상시험의 52주 결과를 요약한 것이다. 연구 결과는 연간 성장속도(annualized growth velocity, AGV)의 통계적 유의한 증가와 신체 비례(예: 팔길이 대비 신장 등) 개선을 보여, 단일요법(monotherapy) 대비 병용요법의 추가적 이점을 시사했다.
시험 설계 및 주요 성과
COACH 시험은 연골무형성증 진단을 받은 소아 환자를 대상으로 했으며, 치료 경험이 없는 환자(treatment-naïve)와 이전에 TransCon CNP에 노출된 환자 모두를 포함했다. 1차 평가변수는 52주차의 연간화된 성장속도(AGV)였다. 결과에 따르면 치료 경험이 없는 환자군에서는 AGV가 연간 8.8 cm로, 기준선 대비 연간 3.9 cm의 증가를 기록했다. 한편 TransCon CNP 경험 환자군에서는 AGV가 연간 8.42 cm로, 기준선 대비 연간 3.28 cm의 증가를 보였다.
“증가한 AGV와 함께 키 Z점수(height Z-score)의 개선도 관찰되어 단일요법 이상의 유효성이 확인되었다.”
안전성 측면에서 병용요법은 대체로 양호한 내약성을 보였다. 보고된 이상사례 대부분은 경미한 수준이었으며, 증상성 저혈압 또는 골절은 보고되지 않았다. 모든 환자가 52주 치료기간을 완료했다는 점도 주목된다.
임상적 의의
연골무형성증은 가장 흔한 형태의 왜소증(dwarfism)으로, FGFR3 유전자 변이로 인해 뼈 성장 과정이 억제되는 유전 질환이다. 본 질환은 단순히 신장이 작아지는 문제를 넘어서, 신체 비례 불균형과 호흡기·수면무호흡·척추 기형 등 다양한 합병증 위험을 동반한다. 따라서 치료의 목적은 단순한 신장 증가를 넘어 신체 비례 개선 및 삶의 질 향상을 포함한다.
이번 COACH 결과는 TransCon CNP와 TransCon hGH 병용이 성장속도를 의미 있게 증가시키며 팔길이 대비 신장 등 신체 비례 지표에서도 개선을 보였다는 점에서 임상적 의미가 크다. 또한, 효과의 지속성(durability)이 확인된 점은 장기적 치료 전략 수립에 긍정적 신호이다.
전문용어 및 기술 설명
연관 용어는 다음과 같다.
연골무형성증(achondroplasia)은 FGFR3 유전자 변이로 인한 골격 성장 장애이다. AGV(annualized growth velocity)는 연간 성장 속도를 의미하며, 임상시험에서 치료 효과를 평가하는 핵심 지표이다. Height Z-score는 연령·성별에 따른 표준편차 기반의 키 지표로, 성장 상태를 표준화해 비교할 때 사용된다. TransCon 기술은 약물을 일정 기간 동안 서서히 방출시키는 전달체 기술로, TransCon CNP와 TransCon hGH는 각각 CNP 유사체와 성장호르몬을 서방형으로 투여하는 제제이다.
향후 계획 및 규제 전략
애센디스는 COACH의 긍정적 톱라인 결과를 바탕으로 TransCon CNP 단독요법과 병용요법을 비교하는 중대한 제3상(Phase 3) 시험을 준비 중이다. 또한 회사는 TransCon CNP의 기존 미국(US) 규제 제출 전략에 병용요법을 통합할 계획을 발표했다. 장기적으로는 단일 주사 제형(single-injection presentation)으로 치료를 단순화해 환자와 보호자의 편의성을 높이는 목표도 제시했다.
경제적·시장적 시사점(분석)
이번 임상 결과는 애센디스의 파이프라인 가치와 주식시장 반응에 영향을 미칠 수 있다. 회사가 밝힌 바와 같이 3분기 말 기준 현금·현금성 자산 및 유가증권 잔액은 약 €539 million으로, 임상 개발과 규제 활동을 지속하는 데 중요한 재원으로 작용한다. 다만 임상 2상 성공이 최종 허가·상용화로 직결되는 것은 아니므로, Phase 3 결과와 규제기관의 평가가 향후 주가와 기업가치에 결정적 영향을 미칠 전망이다.
시장에서는 연골무형성증 치료제에 대한 수요와 지불능력(payor landscape)이 승인·상용화의 상업성(매출 전망)을 좌우할 것이다. 병용요법이 단독요법 대비 임상적 우위를 명확히 증명하고 안전성 프로파일도 유지된다면, 적응증 확대 및 보험 적용 범위 확대가 기대되며 이는 매출 잠재력 상승으로 이어질 가능성이 있다. 반대로 규제·안전성 이슈나 경쟁약물의 동향은 리스크로 작용할 수 있다.
투자자 관점에서는 애센디스(ASND)의 주가가 단기적으로는 임상 결과·규제 소식·시장 기대에 민감하게 반응할 가능성이 높다. 보도에 따르면 ASND는 최근 1년간 $118.03에서 $229.94 사이에서 등락했으며, 최근 거래 마감가는 $208.75로 전일 대비 -2.12%를 기록했다. 이는 임상 결과 발표에도 불구하고 시장 변동성이 상존함을 보여준다.
결론
COACH 제2상 52주 결과는 TransCon CNP와 TransCon hGH의 병용요법이 소아 연골무형성증 환자에서 의미 있는 성장 촉진과 신체 비례 개선을 제공함을 시사한다. 모든 환자가 52주 치료를 완료했고 중대한 안전성 문제(증상성 저혈압·골절 등)가 보고되지 않았다는 사실은 향후 임상 개발을 위한 긍정적 근거로 작용한다. 다만 최종 상용화까지는 제3상 결과와 규제 승인 절차, 상환 정책 등 다수의 단계가 남아 있으므로, 향후 개발·상업화 과정에서의 데이터 축적과 규제 대응이 중요하다.
관련 업계와 투자자들은 애센디스가 예고한 제3상 개시와 규제 심사 진행 상황, 그리고 단일 주사 제형 개발 진척을 주의 깊게 관찰할 필요가 있다.
