알트이뮨(Altimmune Inc.)은 자사의 실험적 이중 작용체인 펨비두타이드(pemvidutide)가 48주 시점의 임상에서 간 섬유화 및 체중감소와 관련된 주요 무작위 대조(Phase 2b IMPACT) 지표에서 통계적으로 유의한 개선을 보였다고 발표했다.
2025년 12월 19일, RTTNews의 보도에 따르면, 이번 결과는 대사 기능 장애 관련 지방간염(Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis, MASH) 환자를 대상으로 한 무작위·위약대조 Phase 2b IMPACT 시험의 48주 성과를 집계한 것이다.
IMPACT 시험은 조직검사로 확진된 MASH 환자 212명을 등록한 무작위·위약대조 연구로, 섬유화 병기(fibrosis stage) F2 또는 F3 단계의 성인 환자를 대상으로 진행되었다. 피험자는 주 1회 피하 투여 방식으로 펨비두타이드 1.2 mg, 1.8 mg 또는 위약을 48주간 투여받았다.
핵심 결과는 다음과 같다.
• 섬유화 관련 지표 개선: 두 용량 모두 위약 대비 Enhanced Liver Fibrosis(ELF) 점수와 Liver Stiffness Measurement(간경직도, LSM)에서 유의한 감소를 달성했으며, 이러한 개선은 24주 시점 이후에도 계속 관찰되었다.
• 간 건강 지표 개선: 펨비두타이드는 간 지방 함량을 최대 54.7%까지 감소시켰고, alanine aminotransferase(ALT) 수치와 corrected T1(cT1) 점수도 낮추어 간 염증 및 조직학적 지표의 호전을 시사했다.
• 체중 감소 효과: 1.8 mg 투여군은 48주 시점에 평균 7.5%의 체중 감소를 기록했으며, 체중 감소가 정체되는(plateau) 징후는 관찰되지 않았다.
• 안전성: 전반적으로 약물은 허용 가능한 내약성(tolerability) 프로파일을 유지했으며, 위약보다 중도 탈락율이 낮았고, 치료 관련 심각한 이상사례(serious treatment-related adverse events)는 보고되지 않았다.
알트이뮨은 미 식품의약국(U.S. FDA)과의 End-of-Phase 2 미팅을 개최해 펨비두타이드를 MASH 환자 중 중등도에서 진행성 섬유화가 있는 대상군을 대상으로 등록(레지스트레이셔널) Phase 3 시험으로 진행하는데 대해 FDA와의 정렬(alignment)을 확보
회사는 또한 최근 FDA로부터 자격을 취득한 도구인 AIM-MASH AI Assist를 통합해 조직학적 판독을 표준화하고 시험 수행을 간소화할 계획이라고 발표했다. 이 도구는 병리학적 판독의 일관성을 높여 임상시험의 변동성을 줄이는 데 기여할 것으로 기대된다. 펨비두타이드는 MASH 외에도 알코올 사용장애(alcohol use disorder) 및 알코올 관련 간질환(alcohol-associated liver disease)에 대해 추가로 연구되고 있으며, 해당 적응증의 Phase 2 시험이 2025년에 개시되었다. 이 두 프로그램 모두 FDA로부터 Fast Track designation(신속심사 지위)을 부여받았다. 재무 측면에서 회사는 2025년 9월 30일 기준 현금 및 현금성자산과 단기투자 합계가 $210.8백만(2억 1,080만 달러)이라고 보고했다. 알트이뮨(ALT) 주가는 지난 1년 동안 $2.90에서 $8.75 사이를 등락했으며, 보도 시점에서 주당 $4.50로 거래되면서 10.89% 하락한 상태였다. 용어 설명 MASH(대사 기능 장애 관련 지방간염)은 간에 지방이 축적되고 염증과 섬유화가 동반되는 진행성 간질환으로, 미국에서 간 이식의 주요 원인 중 하나다. 기존 치료는 주로 생활습관 개선에 의존하며, 대사적 원인과 섬유화 진행을 동시에 해결할 수 있는 승인된 약물은 현재 존재하지 않는다. 간 섬유화 및 관련 지표 설명: ELF(Enhanced Liver Fibrosis)는 혈액 기반의 비침습적 섬유화 마커이며, LSM(Liver Stiffness Measurement)은 탄성파 기반 초음파(또는 FibroScan 등)를 통해 측정하는 간의 경직도 수치로 섬유화 정도를 반영한다. ALT는 간세포 손상 시 상승하는 혈중 효소이며, cT1(corrected T1)는 MRI 기반의 간 조직 염증 및 섬유화 지표로 해석된다. 작용기전(요약): 펨비두타이드는 glucagon 수용체와 GLP-1(glucagon-like peptide-1) 수용체를 동시에 자극하는 듀얼 작용체(dual receptor agonist)다. GLP-1 작용제 계열은 체중 감소와 대사 개선에서 검증된 효능을 보였고, 글루카곤 수용체 자극은 간 대사 조절에 영향을 미쳐 간 지방 감소와 에너지 소비를 증가시킬 가능성이 제기되어왔다. 시장·규제적 함의 및 전망 이번 결과는 MASH(또는 통용되는 명칭 NASH와 겹쳐 논의되곤 함)의 치료제 개발 경쟁에서 중요한 이정표로 해석될 수 있다. 임상 2상에서 간 섬유화 지표와 대사적 개선(간 지방 감소, 체중 감소)을 동시에 입증한 치료제는 규제 및 상업적 관점에서 높은 관심을 받을 가능성이 크다. 업계 전문가는 일반적으로 등록용 Phase 3 시험 진입 시점에서 임상 규모와 비용이 크게 증가한다고 전망한다. 통상적으로 후기 임상은 수억 달러(수백~수천만 달러에서 수억 달러 범위)의 비용이 소요되며, 따라서 $210.8백만의 현금 보유는 단기적인 연구·개발 활동을 지원할 여지는 있으나, 대규모 등록임상과 상업화 준비까지 고려하면 추가 자금 조달(예: 자본시장·제휴·라이선스 등)이 필요할 가능성이 있다. 또한 이번에 FDA와 End-of-Phase 2 미팅을 통해 레지스트레이셔널 3상 설계에 대해 사전 합의를 이룬 점은 규제 리스크를 일정 부분 완화하는 요인이다. AIM-MASH AI Assist와 같은 표준화 도구의 도입은 조직학적 판독의 변동성을 낮추어 임상 데이터의 신뢰도를 높이고, 결과 제출 및 규제심사 과정에서 긍정적으로 작용할 수 있다. 경쟁 구도를 보면 MASH/NASH 치료제 분야에는 여러 제약·바이오 기업이 다양한 작용기전의 후보물질을 개발 중이다. 펨비두타이드가 체중감소와 섬유화 지표 개선을 동시에 보여준 점은 상업적 경쟁력 측면에서 강점으로 평가될 수 있으나, 임상 3상에서의 재현성, 장기 안전성, 실제 조직학적 개선(예: 섬유화 단계의 하강) 여부가 향후 승인과 시장 확보에 결정적일 것이다. 투자자·시장 영향: 단기적으로는 긍정적 임상 결과 발표가 주가에 호재로 작용할 가능성이 있으나, 리스크 요인(추가 임상비용, 승인 불확실성, 경쟁 심화)도 상존한다. 따라서 시장은 향후 임상 3상 설계, 자금 조달 계획, 추가 안전성 및 조직학적 결과 등을 중요한 관측 포인트로 주목할 것이다. 결론 알트이뮨의 펨비두타이드가 이번 Phase 2b IMPACT에서 보인 섬유화 관련 지표 개선과 지속적인 체중 감소 효과는 MASH 치료제 개발에 있어 의미 있는 신호다. 그러나 임상 2상 결과만으로 상업적 성공을 단정할 수 없으며, 등록용 3상에서의 재현성, 장기 안전성, 규제 승인 과정, 그리고 상업적 실행능력(규모화·생산·마케팅 등)이 향후 성패를 좌우할 것이다. 업계와 투자자는 향후 임상 설계 상세, 추가 데이터 공개 일시, 회사의 자금 계획을 예의주시할 필요가 있다.
