알케르메스(Alkermes plc)는 자사의 경구용 후보약물 알리조렉슨(Alixorexton)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받았다고 2026년 1월 6일 보도자료를 통해 발표했다.
2026년 1월 6일, RTTNews의 보도에 따르면, 이번 지정은 임상 1상 및 임상 2상 데이터, 특히 Vibrance-1로 명명된 임상 2상 시험에서의 긍정적 결과를 근거로 이루어졌다. Pub Date: Tue, 06 Jan 2026 13:12:31 +0000
알리조렉슨은 선택적 오렉신 2 수용체(OX2R) 작용제로서, 기면증 유형1(NT1) 치료를 위해 개발 중이며 기면증 유형2(NT2) 및 특발성 과다수면증(IH)에도 적응증을 확장하려는 임상이 진행되고 있다.
기면증 유형1(NT1)은 주간의 지속적 졸림을 특징으로 하며, 이는 시상하부에서 생성되는 신경펩타이드인 오렉신(orexin)의 결핍으로 인해 발생한다. 오렉신은 각성 상태를 조절하는 핵심 신경전달물질로 알려져 있으며, NT1 환자에서는 오렉신의 결핍이 수면-각성 주기의 불안정을 초래한다.
Vibrance-1 시험 개요는 다음과 같다. 본 연구는 92명의 성인 NT1 환자를 대상으로 한 무작위배정, 이중맹검, 위약대조, 용량 탐색(phase 2) 연구였다. 이 시험에서 알리조렉슨은 시험된 모든 용량에서 1차 평가변수를 충족했으며, 위약 대비 유의미하고 임상적으로 의미 있는(Statistically significant and clinically meaningful) 각성 유지 개선을 용량 의존적으로 입증했다. 또한 보고에 따르면 알리조렉슨은 시험된 모든 용량에서 전반적으로 내약성이 양호하다고 평가되었다.
용어 설명(일반 독자를 위한 추가 정보)
혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정은 FDA가 기존 치료가 부족하거나 중대한 혜택이 기대되는 질환에 대해 유의미한 개선을 보이는 약물에게 부여하는 제도이다. 이 지정은 개발 및 심사 과정에서 임상 개발의 가속화, FDA와의 긴밀한 협의 가능성, 우선 심사(Priority Review) 등 규제적 지원을 받을 수 있는 잠재력을 의미한다.
오렉신(orexin)은 시상하부에서 생성되는 신경펩타이드로 수면과 각성 조절에 핵심적이며, 오렉신 2 수용체(OX2R)는 이러한 각성 유지 작용을 매개하는 주요 수용체 중 하나이다. 알리조렉슨은 OX2R에 선택적으로 작용하는 작용제(agonist)로서 오렉신 신호를 대체하거나 보완함으로써 각성을 증진시키는 기전을 목표로 한다.
Maintenance of Wakefulness Test(MWT)는 주간 각성 유지능력을 객관적으로 평가하는 검사로서, 임상시험에서 각성 개선의 표준적 평가 지표로 활용된다.
임상개발 향후 계획
알케르메스는 FDA와 긴밀히 협력하면서 알리조렉슨을 2026년 1분기에 NT1 및 NT2 환자들을 대상으로 하는 임상 3상 프로그램으로 진입할 계획이라고 밝혔다. 임상 3상 진입은 약물의 상업화 가능성을 가늠하는 중대한 분기점으로, 성공 시 규제 승인 및 상업화 단계로 빠르게 이동할 수 있는 발판을 마련한다.
재무 및 시장 반응
알케르메스는 2025회계연도 3분기(2025년 3분기)에 총 매출액 $394.2 million을 보고했으며, 이는 자체 제품(VIVITROL, ARISTADA, LYBALVI 등)의 순판매가 전년 동기 대비 16% 증가한 것에 기인한다고 회사는 밝혔다. 주식시장에서는 알케르메스가 해당 소식을 발표한 직전 거래일인 월요일 종가가 $28로 전일 대비 0.92% 하락했으며, 프리마켓에서는 $28.55로 1.96% 상승한 상태였다.
시장 영향 및 향후 전망(분석적 고찰)
FDA의 혁신치료제 지정은 통상적으로 임상 및 규제 절차의 가속화 가능성을 열어주므로, 만약 임상 3상이 성공적으로 완료되어 승인으로 이어진다면 알리조렉슨은 NT1 및 NT2 환자군에서 새로운 치료 옵션으로 자리잡을 여지가 있다. 이는 알케르메스의 기존 제품 매출에 더해 중장기적으로 추가적인 상업적 기회를 창출할 수 있다. 다만 다음과 같은 불확실성이 존재한다: 임상 3상에서의 재현성 확보, 장기 안전성 데이터 확보, 경쟁 약물 및 대체 치료법의 존재, 가격·보험 적용 여부 등이 상업화 성과에 영향을 미칠 요소이다. 따라서 투자자 관점에서는 혁신치료제 지정이 긍정적 신호이나 임상 3상 결과와 규제 승인 여부가 최종적 향방을 결정할 것으로 보인다.
정책적·의학적 의의
기면증은 삶의 질과 일상 기능에 큰 영향을 미치는 질환으로, 특히 NT1 환자들은 만성적 주간 졸림과 각성 유지의 어려움, 때로는 탈력발작(cataplexy) 등의 증상으로 사회·직업 활동에서 제한을 받는 경우가 많다. 오렉신 신호를 표적하는 기전은 증상의 원인 기전을 직접 보완하려는 접근으로서 증상 완화뿐 아니라 병태생리학적 근거에 기반한 치료 전략이라는 점에서 의의가 있다. 알리조렉슨이 상용화될 경우 환자 선택과 보험 적용 등 실제 임상에서의 활용성에 대한 추가 논의와 임상 지침의 업데이트가 뒤따를 가능성이 있다.
결론
알케르메스의 알리조렉슨이 FDA로부터 혁신치료제 지정을 받은 것은 해당 약물의 개발에 있어 중요한 규제적 전환점이다. 회사가 계획대로 2026년 1분기에 임상 3상을 개시하고, 향후 임상 및 규제 절차를 원활히 진행할 경우 NT1 및 NT2 치료 옵션에 의미 있는 추가가 될 가능성이 있다. 다만 최종 승인과 상용화까지는 임상적·규제적 불확실성이 남아 있어 신중한 관찰이 필요하다.
