AtaiBeckley Inc.(ATAI)가 개발 중인 내비강(비강) 투여제 BPL-003의 단회 투여가 치료저항성 우울증(Treatment-Resistant Depression, TRD) 성인 환자에서 빠른 항우울 반응과 내구성 있는 효과를 나타냈다는 2상(Phase 2a) 데이터 결과를 보고했다.
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2026년 4월 8일, RTTNews의 보도에 따르면, 연구는 참여자가 안정적인 SSRI(선택적 세로토닌 재흡수 억제제) 치료를 유지하는 상태에서 진행됐다. 회사는 이번 결과가 난치성 우울증 환자 치료에 있어 새로운 치료 패러다임으로의 전환 가능성을 시사한다고 밝혔다.
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공개 라벨(open-label) 방식으로 진행된 해당 Phase 2a 연구(논문은 CNS Drugs에 게재됨)에서, 전체 참가자 12명 가운데 8명(66.7%)이 항우울 반응(MADRS 점수 기준 최소 50% 감소)을 단회 내비강 투여 후 2일째(바이 데이 2)에 달성했다. 용량별로는 10 mg과 12 mg 군 모두에서 동일한 Day-2 반응률을 보였다. 또한 효과의 지속성도 확인되어 10 mg 군에서는 12주차까지 83%, 12 mg 군에서는 12주차까지 66.7%가 반응을 유지했다.
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BPL-003은 메부포테닌 벤조에이트(mebufotenin benzoate, 통칭 5-MeO-DMT)의 자사 내비강 제형으로, 약 2시간 내외의 짧은 치료 경험으로 빠른 항우울 효과를 제공하도록 설계되었다. 해당 치료제는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2025년 10월에 Breakthrough Therapy Designation(혁신 치료 지정)을 받았다.
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안전성 및 퇴원 소요 시간 측면에서 회사는 BPL-003이 대체로 내약성이 양호했고, 중대한 이상반응(serious adverse events)은 보고되지 않았다고 밝혔다. 참여자들은 통상적으로 투여 후 약 100분(대략 1시간 40분) 후 퇴원 준비가 되어 외래(interventional psychiatry) 환경에서의 적용 가능성을 뒷받침한다고 회사는 전했다.
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이번 연구는 총 4개 부분으로 구성된 Phase 2a 프로그램의 Part 2에 해당한다. Part 1(BPL-003 단독요법 평가)은 유사하게 빠르고 지속적인 우울증 점수 감소를 보였으며, Part 3의 톱라인 데이터는 2주차에 두 번째 투여를 실시할 경우 추가적 이득이 발생할 수 있으면서도 안전성이 훼손되지는 않는다는 점을 시사했다. 현재 진행 중인 Part 4는 특정 항우울제를 투여받는 환자를 대상으로 한 2회 투여 유도(regimen)를 평가하며, 초기 데이터는 2026년 4분기(Q4 2026)에 기대된다고 회사는 밝혔다.
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AtaiBeckley의 최고경영자(CEO) Srinivas Rao는 “이번 결과는 BPL-003이 난치성 우울증 치료 패러다임을 변화시킬(transform the treatment paradigm) 잠재력을 강화한다”고 말했다.
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최고의학책임자(CMO) Kevin Craig는 “BPL-003을 SSRI와 병용 투여하면서 효능이 떨어지지 않는 능력은 중요 진전이다”고 덧붙였다.
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연구 및 약물 관련 용어 설명
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난치성 우울증(TRD)은 주요우울장애 환자 가운데 약 30%가 경험하는 상태로, 통상적으로 적어도 두 차례 이상의 이전 항우울제에 반응을 보이지 않을 때 정의된다. TRD 환자들은 증상이 수년간 지속되는 경우가 많고, 기존 치료는 반복 투여, 긴 클리닉 대기/치료 시간, 또는 발현 지연 등의 한계를 갖는다.
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MADRS(Montgomery–Åsberg Depression Rating Scale)는 우울증 중증도를 측정하는 대표적인 임상척도로, 본 연구에서는 이 점수의 50% 이상 감소를 항우울 반응의 기준으로 삼았다. 1 5-MeO-DMT(메부포테닌)는 작용 기전과 약동학적 특성이 기존의 경구 항우울제와 다르며, 특히 빠른 항우울 반응을 목표로 하는 연구에서 주목받고 있다. FDA의 Breakthrough Therapy Designation은 임상적 혜택이 크고 치료법의 개발 및 심사를 가속화할 필요가 있다고 판단되는 경우 부여된다.
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임상적·시장적 시사점
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이번 데이터는 몇 가지 중요한 임상적·상업적 함의를 가진다. 첫째, 단회 투여로 빠른 반응이 관찰되었다는 점은 응급·외래 기반의 간헐적(interventional) 정신의학(interventional psychiatry) 적용 가능성을 높인다. 둘째, SSRI 유지 환자에서도 유효성을 보였다는 사실은 현실 임상에서의 적용 범위를 넓힐 수 있다. 이는 특히 기존 항우울제로 충분한 반응을 얻지 못한 환자군에서 수요가 클 것으로 예상된다.
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시장 관점에서 보면, 바이오·제약주는 임상 데이터에 민감하게 반응하므로 이번 2a 데이터는 단기적으로 주가의 변동성을 촉발할 수 있다. ATAI의 지난 1년 거래범위는 $1.15~$6.75였고, 본문에 인용된 시점에서 주가는 정규 거래일 종가 $3.79(전일 대비 -1.56%)를 기록했으며, 프리마켓에서는 $4.10(+8.18%)까지 상승한 바 있다. 이런 흐름은 긍정적 임상 데이터가 공개될 때 투자자들의 기대가 즉각적으로 가격에 반영될 수 있음을 시사한다.
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중장기적으로는 다음과 같은 요인들이 주가 및 기업 가치에 영향을 미칠 것으로 보인다. 우선 2026년 2분기(Q2 2026)에 계획된 임상 3상 시작의 구체적 일정·디자인이 투자자 신뢰도를 좌우할 것이다. 둘째, Part 4의 추가 데이터(2회 투여 유도 요법에 대한 안전성·유효성 결과)가 Q4 2026에 공개되면 제품 상용화 가능성 및 잠재 시장규모에 대한 보다 정확한 평가가 가능해진다. 마지막으로 규제 당국의 추가 평가(특히 FDA의 신약허가 과정) 및 보험 적용 여부가 상용화 후 매출 실현 가능성을 결정한다.
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파이프라인 및 향후 개발
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BPL-003은 AtaiBeckley의 빠른 작용형(rapid-acting) 정신건강 치료제 파이프라인의 일부로, TRD용 VLS-01 및 사회불안장애용 EMP-01 등이 포함되어 있다. 회사는 BPL-003의 임상 3상 준비를 2026년 2분기에 시작할 계획이라고 밝힘으로써 향후 임상 개발 일정에 대한 명확한 로드맵을 제시했다.
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결론
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요약하면, AtaiBeckley의 BPL-003은 단회 내비강 투여 후 빠르고 의미 있는 항우울 반응을 보였고, 다수 환자에서 12주까지 반응이 유지되는 내구성을 확인했다. 안전성 프로파일도 양호해 외래 환경에서의 활용 가능성이 높다는 점이 주목된다. 향후 임상 3상 진입, Part 4의 결과, 규제·보험 환경이 상용화와 시장파급력을 결정할 주요 변수로 남아 있다.
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1 MADRS: Montgomery–Åsberg Depression Rating Scale. 일반적으로 임상시험에서 우울증 심각도를 평가하는 도구로 사용된다.
