Ionis Pharmaceuticals Inc.(아이오니스 제약, 나스닥: IONS)이 유럽의약품청(EMA) 산하 의약품위원회(CHMP)가 유전성 혈관부종(HAE)의 반복적 발작의 일상적 예방(routine prevention)을 위한 던제로(DAWNZERA)의 승인 권고(긍정적 의견 채택)를 내렸다고 밝혔다. 이번 권고는 만 12세 이상 청소년 및 성인 환자를 대상으로 하며, 유럽 승인 절차에서 사실상 최종 단계 직전까지 도달했음을 의미한다.
2025년 11월 17일, RTTNews 보도에 따르면, CHMP는 던제로가 HAE의 재발성 발작을 예방하는 용도로서 유효성과 안전성을 입증했다는 판단을 내리고 허가 승인 권고를 채택했다. 이같은 권고는 이후 유럽연합 집행위원회(EC)로 회부되어 최종 승인 여부가 결정되며, 보도에 따르면 최종 결정은 2026년 1분기에 나올 것으로 예상된다고 전했다.
기사에 따르면, 유전성 혈관부종(HAE)은 손·발·복부·얼굴·목 등 신체 여러 부위에 중증 부종이 반복적으로 발생하는 희귀 유전 질환으로, 전 세계적으로 약 5만 명 중 1명꼴로 영향을 받는 것으로 추정된다. 질환 특성상 기도 부종이 동반될 경우 생명을 위협할 수 있어, 예방적 치료에 대한 수요가 높다.
던제로(DAWNZERA)의 기전은 혈장 프리칼리크레인(PKK) 억제에 기반한다. PKK는 급성 HAE 발작과 연관된 염증 매개물의 활성화에 중요한 역할을 하는 단백질로 알려져 있다. 던제로는 PKK를 표적해 염증성 경로의 과활성을 차단함으로써 발작 횟수의 감소를 목표로 한다.
CHMP의 긍정적 의견은 OASIS-HAE 및 OASISplus라는 견고한 3상(Phase 3) 임상 데이터에 근거해 도출됐다. 해당 임상에서 던제로 투여군은 여러 질병 활성도 지표 전반에서 유의한 발작 빈도 감소를 보였으며, 그 효과는 시간 경과에 따라 지속되는 양상이 확인됐다고 전해졌다.
핵심 3상인 OASIS-HAE와 확장 연구 성격의 OASISplus는 만 12세 이상 청소년 및 성인 중 반복적 HAE 발작을 경험하는 환자를 대상으로 설계됐다. 연구는 던제로의 유효성과 안전성을 평가했으며, 특히 자가 주사용 오토인젝터를 활용한 투여 가능성도 검증 대상으로 포함됐다.
연구 결과에 따르면, 던제로 치료 환자들은 질환 활동도의 다양한 척도에서 발작 빈도 유의적 감소를 경험했고, 이러한 혜택은 장기간 지속되는 경향을 보였다. 안전성 프로파일 측면에서도 던제로는 전반적으로 양호하게 내약되는 것으로 보고됐다.
미국에서는 2025년 8월 던제로가 만 12세 이상의 성인 및 소아(청소년) HAE 환자에서 발작 예방(prophylaxis) 용도로 미 식품의약국(FDA) 승인을 취득했다. 보도는 던제로가 유전성 혈관부종 예방에 대해 RNA 표적으로 개발된 최초이자 유일한 예방 치료제라고 전했다.
FDA 승인을 이미 확보한 가운데, CHMP의 긍정적 의견은 이제 유럽연합 집행위원회로 회부됐고, 최종 결정은 2026년 1분기에 예상된다고 보도는 전했다. 이에 따라 던제로는 유럽 내 HAE 환자 치료 패러다임에 변화를 가져올 잠재력을 갖춘 예방 치료 옵션으로 부상하고 있다.
한편, 보도에 따르면 아이오니스(IONS) 주가는 지난 1년 동안 $23.95~$76.78 범위에서 거래됐으며, 2025년 11월 14일(금) 기준 종가는 $71.55로 마감해 전일 대비 2.45% 상승했다.
용어와 배경 설명
CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use)는 EMA 산하의 과학 자문 및 평가 기구로, 의약품의 유효성·안전성·품질에 대한 의견을 채택해 유럽연합 집행위원회(EC)의 최종 허가 결정에 참고로 제공한다. 이번 건에서 CHMP는 던제로에 대해 승인 권고(positive opinion)를 내렸다.
EMA는 유럽연합 차원의 의약품 규제 기관으로, 각 회원국의 규제 네트워크와 협력해 허가 심사, 안전성 모니터링, 리스크 관리 등을 수행한다.
유전성 혈관부종(HAE)Hereditary Angioedema는 보체 시스템 및 칼리크레인-키닌 경로의 이상으로 인해 브래디키닌 매개 부종이 반복되는 질환군을 일컫는다. 증상은 수 시간~수 일 지속될 수 있으며, 특히 후두·기관 부종은 치명적일 수 있다.
프리칼리크레인(PKK)은 칼리크레인 활성화 및 브래디키닌 생성에 관여하는 단백질이다. 던제로는 PKK를 표적함으로써 발작 시 발생하는 염증성 매개 경로를 억제해 발작 빈도를 낮추도록 설계됐다.
RNA 표적 치료는 병인 단백질의 발현을 상위 단계(RNA 단계)에서 조절하는 접근법이다. 보도에 따르면 던제로는 HAE 예방 적응증에서 RNA 표적 기반의 최초이자 유일한 예방 치료제로 승인(미국)된 상태다.
오토인젝터는 환자 스스로가 정량화된 용량을 신속·정확하게 투여할 수 있도록 돕는 장치다. 예방 치료의 순응도와 접근성을 높이는 데 기여할 수 있도록 설계된 점이 특징으로 언급됐다.
전문적 시사점
임상 근거의 일관성과 자가 투여 편의성은 예방 치료의 지속 가능성과 접근성을 높이는 핵심 요인으로 평가된다. 보도에서 제시된 발작 빈도의 유의한 감소와 시간 경과에 따른 효과 지속은 예방 전략의 임상적 설득력을 강화하는 요소로 해석된다. 특히 HAE와 같이 발작이 예측 불가능하고 생명을 위협할 수 있는 질환에서, 예방 치료의 명확한 효과는 환자와 의료 시스템 모두에 실질적 가치를 제공한다.
또한 미국에서의 선행 승인과 유럽에서의 CHMP 긍정 의견이라는 연속된 규제 성과는 치료제의 글로벌 표준 치료 옵션으로서의 입지를 뒷받침한다. 보도에 따르면 최종 결정이 2026년 1분기에 예정된 가운데, 유럽 환자들의 치료 접근성 확대에 대한 기대도 높아지는 양상이다.
핵심: 던제로(DAWNZERA)는 CHMP의 승인 권고를 확보했으며, 유럽연합 집행위원회 최종 결정은 2026년 1분기로 예상된다고 보도는 전했다.
시장 동향과 의미
보도에 따르면 아이오니스 주가는 연중 변동 범위 $23.95~$76.78를 기록했고, 11월 14일(금) 종가는 $71.55(+2.45%)였다. 이는 규제 모멘텀과 임상 데이터에 기반한 기대가 투자 심리에 반영되고 있음을 시사한다.
정리하면, 아이오니스의 던제로는 EMA-CHMP 승인 권고와 미국 FDA 승인을 모두 확보하며 HAE 예방 치료 영역에서 주목도를 높이고 있다. 발작 빈도 감소, 지속적 효과, 양호한 내약성이라는 세 축은 환자 치료의 질을 끌어올릴 잠재력을 보여준다.
