아이오니스·소비, EU에서 가족성 카일로미크론혈증 치료제 TRYNGOLZA 승인

Ionis Pharmaceuticals(아이오니스 파마슈티컬스, NASDAQ: IONS)와 스웨덴 바이오의약품 기업 Sobi(Swedish Orphan Biovitrum)이 공동 개발한 TRYNGOLZA(성분명: olezarsen)가 유럽연합(EU) 집행위원회로부터 가족성 카일로미크론혈증(FCS) 치료제로 승인을 획득했다

2025년 9월 19일, 나스닥닷컴 보도에 따르면 이번 승인은 식이요법 보조 요법으로서 성인 FCS 확진 환자를 대상으로 한다.

이번 승인은 유럽의약품청(EMA) 산하 CHMP(의약품사용자문위원회)의 긍정적 의견을 바탕으로 이뤄졌다. CHMP는 효능·안전성·품질을 종합적으로 평가하며, 긍정 의견은 사실상 시판 허가의 최종 관문으로 받아들여진다.

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근거 데이터는 글로벌 3상 임상 Balance 연구에서 도출됐다.

TRYNGOLZA 80 mg 투여군은 6개월 시점에서 공복 중성지방을 통계적으로 유의하게 감소시켰고, 12개월까지 그 효과가 유지됐다.

또한 급성 췌장염 발생률도 임상적으로 유의미하게 감소했으며, 전반적으로 안전성·내약성 프로파일이 양호한 것으로 확인됐다.

FCS는 극심한 고중성지방혈증(sHTG)의 희귀 유전 질환이다. 일반인의 혈중 중성지방 정상치는 150 mg/dL(1.7 mmol/L) 미만이지만, FCS 환자는 보통 880 mg/dL(10 mmol/L)을 넘는다. 이에 따라 생명을 위협할 수 있는 급성 췌장염 발병 위험이 높다.

용어 설명^*
^* 고중성지방혈증(sHTG) — 중성지방 수치가 500 mg/dL 이상으로 올라간 상태를 말하며, 췌장염·심혈관 질환과 연관성이 높다.
카일로미크론 — 장에서 흡수된 지질을 혈액으로 운반하는 지단백질로, 분해 이상 시 혈액이 탁해지고 지질 독성이 발생한다.

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EU에서는 인구 백만 명당 최대 13명 정도만이 FCS를 앓는 것으로 추정된다. 희귀 질환으로 분류돼 치료제 선택지가 극히 제한적이라는 점에서 이번 허가는 의미가 크다.

Sobi는 미국·캐나다·중국을 제외한 전 세계 지역에서 TRYNGOLZA를 독점적으로 상업화할 권리를 보유한다. 아이오니스는 미국 등 주요 시장에서 직접 판매 전략을 구사하며, 글로벌 파이프라인 다각화를 추진 중이다.

TRYNGOLZA는 혈중 중성지방이 500 mg/dL(5.65 mmol/L) 이상인 ~~기타 중증 고중성지방혈증(sHTG)~~ 적응증에 대해서도 개발 중이다. 관련 3상 시험 또한 양호한 톱라인 결과를 2025년 9월에 발표했으며, 후속 규제 절차가 진행될 전망이다.

Balance 연구 디자인_(핵심)
• 다국가·다기관·무작위배정·이중맹검·위약 대조 3상
• 평가 기간 6·12 개월로 구분
• 주평가 지표: 공복 중성지방 변화율, 급성 췌장염 발현 빈도
• 보조 지표: 간·신장 안전성, 전반적 내약성 등

전문가 시각
희귀질환 영역은 적은 환자 수에도 불구, 프리미엄 가격 전략 덕분에 수익성이 높다. EU 승인은 아이오니스·소비 모두에 첫 상업화 수익 창구를 열어주며, 경쟁사 대비 RNA 기반 지질 저하제 포트폴리오 우위를 공고히 할 전망이다. 또한 장기적으로 sHTG 확대 적응증까지 확보하면 글로벌 매출 기여도가 기하급수적으로 상승할 수 있다는 분석이 나온다.

한편, 고중성지방혈증 환자 수는 세계적으로 증가하는 추세다. 당뇨·비만 인구 확대, 고지방 식습관 등이 원인으로 지목되고 있어, 관련 치료제 시장 역시 복합 성장 동력을 확보하고 있다. 이러한 흐름 속에서 안전성과 효능을 모두 입증한 RNA 치료제의 전략적 가치는 더욱 부각될 것으로 보인다.

아이오니스와 소비는 “