아이오니스·소비, 가족성 카일로미크론혈증 치료제 ‘TRYNGOLZA’ 유럽 CHMP 긍정 의견 획득

아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals, Inc., 티커: IONS)와 스웨덴 오리진 바이오파마(Swedish Orphan Biovitrum, 이하 Sobi)가 공동 개발한 희귀 질환 치료제 TRYNGOLZA가 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 긍정적 의견을 획득했다고 26일 밝혔다. 해당 의견은 가족성 카일로미크론혈증(Familial Chylomicronemia Syndrome·FCS) 성인 환자에게 식이요법 보조제로 투여하는 용도에 대한 것이다.

2025년 7월 25일, 나스닥닷컴 보도에 따르면, CHMP의 긍정 권고는 ^{올해 4분기} 유럽연합 집행위원회(EC)의 최종 승인 여부 결정으로 이어질 전망이다. EC가 CHMP 의견을 따르는 경우가 대다수라는 점에서, 업계는 TRYNGOLZA의 연내 유럽 출시 가능성에 기대를 걸고 있다.

“FCS는 극도로 높은 중성지방(triglyceride) 수치로 인해 반복적인 급성 췌장염을 유발하는 유전성 희귀질환이다.”

현재 치료 옵션이 제한적이어서, 환자들은 엄격한 저지방 식이요법만으로는 급성 발작 위험을 완전히 억제하기 어렵다. TRYNGOLZA는 간에서 아포C-III 단백질 합성을 억제하는 방식으로 중성지방 농도를 낮추는 ‘안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)’ 계열 혁신신약이다.

CHMP 권고의 근거가 된 3상 임상 ‘Balance’ 연구 결과는 명확했다. 연구진은 TRYNGOLZA 투여 후 6개월 시점에 중성지방 수치가 통계적으로 유의미하게 감소했음을 확인했고, 12개월까지 해당 효과가 유지됐다. 또한 급성 췌장염 발현 빈도를 ‘임상적으로 의미 있는 수준’으로 감소시키는 효능도 입증됐다.

현재 TRYNGOLZA는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 이미 FCS 성인 환자용 치료제로 승인돼 2024년 말 상업화됐다. 이번 CHMP 긍정 의견이 최종 승인으로 이어질 경우, 유럽은 미국에 이어 두 번째 주요 시장이 된다.

전문가 해설: FCS·ASO·CHMP가 의미하는 것

FCS는 100만 명 중 1~2명꼴로 발생하는 초희귀 질환이다. LPL(지방단백질지방분해효소) 유전자 변이가 원인이며, 혈중 중성지방이 2,000mg/dL 이상 치솟는다. 일반인은 150mg/dL 이하가 정상 범주다. 급성 췌장염은 심한 복통과 다장기 부전을 유발해 생명을 위협하며, 장기적 합병증으로는 당뇨병, 간비장비대 등이 보고된다.

ASO(안티센스 올리고뉴클레오타이드) 치료제는 돌연변이 mRNA를 표적해 특정 단백질 생산을 차단한다. 기존 단백질 저해제 대비 조직 특이성이 높고, 주 1회 또는 2주 1회 피하주사로 투약 부담을 낮출 수 있다.

CHMP는 EMA 내 의약품 과학·규제 전문가 30여 명이 참여하는 독립 자문기구다. 정기회의에서 유효성·안전성·품질을 검토하고 ‘승인 권고’ 또는 ‘거부 권고’ 의견서를 EC에 제출한다. EC는 통상 2~3개월 내 찬반 결정을 내려, 전 EU 회원국에 동일한 허가 효력을 부여한다.

시장·투자 관점 분석

FCS 환자 모집단은 극히 제한적이나, ‘희귀질환 전용 약가제도’가 적용되면 환자 1인당 연간 치료비가 수십만 달러에 달한다. 아이오니스와 소비 양사는 2026년부터 본격적인 매출 기여가 가능할 것으로 전망하고 있다. 유럽 희귀의약품(Orphan Drug) 지정 혜택을 통해 10년간 독점권을 확보할 경우, 장기 수익성도 담보된다.

아이오니스는 ASO 플랫폼 파이프라인 확대 전략을 추진 중이다. 성공적인 유럽 허가가 나올 경우 기술수출(Licensing-out) 협상력을 강화하고, 기존 14개 파이프라인 중 후기 임상 단계 자산의 가치도 함께 상승할 가능성이 있다. 한편 소비는 혈우병·면역질환 특화 기업으로, 희귀질환 포트폴리오 다변화를 통해 매출 안정성을 높이고 있다.