아센디스 파마 A/S(NASDAQ:ASND)의 주식이 오늘 5.8% 상승하였다. 이는 미국 식품의약국(FDA)이 TransCon CNP의 신약 신청서를 우선심사 대상으로 승인했다는 발표 이후의 일이다. TransCon CNP는 연골 형성저하증을 앓는 어린이를 대상으로 하는 치료제다. 이 치료제는 2025년 11월 30일을 목표로 한 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일이 확정되었다.
2025년 6월 2일, 인베스팅닷컴(investing.com)의 보도에 따르면, FDA의 이 같은 결정은 TransCon CNP가 보완적인 임상 시험에서 위약에 비해 연간 성장 속도를 높이고, 하반신의 정렬, 척추관의 치수, 근력, 전반적인 성장을 개선하는 데 유의미한 이점을 보였기 때문이다. 또한, TransCon CNP의 안전성과 내약성 프로파일이 위약과 유사한 것으로 보고되었으며, 이는 긍정적인 시장 반응을 더욱 강화하였다.
아센디스 파마의 임상 시험은 위약과 비교하여 52주 후 선형 성장을 초월한 개선을 보인 최초의 치료법을 보여주었다. 회사의 내분비 및 희귀 질환 의료 과학 부문 집행 부사장 겸 최고 의무 관리자인 에이미 슈 박사는 연골 형성저하증의 합병증을 해결할 의미 있는 치료법을 환자와 의사들이 간절히 바라고 있다고 밝혔다. FDA가 신청서에 대한 자문 위원회 회의를 현재 계획하지 않고 있으며 이는 아센디스 파마가 간소화된 승인 절차를 기대하고 있음을 의미한다.
시장의 반응은 TransCon CNP의 잠재적 승인을 둘러싼 낙관론을 반영한다. 승인될 경우 이는 연골 형성저하증 치료에 상당한 진전을 의미할 수 있다. FDA의 우선심사 지정은 치료, 예방 또는 심각한 상태 진단의 안전성 또는 효능을 현저히 개선할 수 있는 약물에 예약된다.
아센디스 파마는 TransCon CNP를 가능한 한 빨리 환자에게 제공하기 위해 FDA와 긴밀히 협력할 준비를 하고 있다. 아센디스 파마의 연골 형성저하증의 깊은 의료 요구를 해결하려는 헌신은 챈들러 프로젝트의 창립자인 챈들러 크루에 의해 공감되었다. 크루는 TransCon CNP와 같은 치료법이 건강 결과를 상당히 개선할 수 있는 잠재력을 강조했다.
