아르겐엑스(Argenx SE)는 성인 중등도에서 중증의 갑상선안병증(Thyroid Eye Disease, TED)을 대상으로 수행 중이던 Phase 3 UplighTED(업라이트ED) 연구에서 연구 중단을 결정했다고 밝혔다. 이번 중단은 독립 데이터 모니터링 위원회(Independent Data Monitoring Committee, IDMC)가 사전 지정된 중간분석과 피험자들의 24주 관찰 완료 후의 미공개 데이터(futility evaluation)를 검토한 결과 무효성(futility) 판단을 권고한 데 따른 것이다.
2025년 12월 15일, RTTNews의 보도에 따르면 아르겐엑스는 이 같은 IDMC 권고를 수용해 UplighTED 시험을 중단하기로 했으며, 이 소식에 따라 아르겐엑스 주가는 장전 거래에서 6% 이상 하락한 것으로 전해졌다.
연구 개요
UplighTED 연구는 Efgartigimod PH20 SC를 피험자에게 투여해 중등도에서 중증의 TED 증상 개선 여부를 평가하려는 3상(Phase 3) 임상시험이었다. 회사는 IDMC가 비공개화된(unblinded) 24주 완주 환자 데이터를 근거로 사전 지정된 중간분석을 수행했고, 그 결과 향후 유의미한 임상적 성공 가능성이 낮다고 판단해 시험 중단 권고를 했다고 설명했다.
갑상선안병증(TED) 개념 정리
TED는 자가면역 질환으로, 흔히 그레이브스병(Graves’ disease)과 연관되어 나타난다. 미국에서는 인구 10만 명당 약 19명이 걸리는 것으로 추정되며, 주로 여성에서 발생한다. 증상으로는 안구 돌출(proptosis), 안구 건조, 통증, 복시(눈의 겹쳐 보임) 등이 있으며, 표준 치료는 스테로이드 투여나 수술적 접근을 포함하는 경우가 많다. 이번에 시험 중단된 Efgartigimod PH20 SC는 기존 치료와 달리 면역체계를 보다 정밀하게 표적화하는 기전으로 기대를 모았었다.
약물·제품 관련 정보
Efgartigimod PH20 SC는 브랜드명 VYVGART Hytrulo로도 알려져 있다. 아르겐엑스가 보유한 VYVGART(비브가트)는 이미 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 중증 근무력증(generalized myasthenia gravis, gMG)의 치료제로 사용되고 있으며, 또한 만성 염증성 탈수초성 다발신경근병증(chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy, CIDP)에 대해서도 승인된 바 있다. VYVGART의 활성 성분은 efgartigimod alfa이며 정맥주입(IV)으로 투여되는 반면, VYVGART Hytrulo는 efgartigimod alfa와 hyaluronidase를 공동 제형으로 하는 피하주사(SC) 형태로 보다 편리한 투여를 목적으로 한다.
회사 발표 및 향후 계획
아르겐엑스의 최고의학책임자(Chief Medical Officer)인 Luc Truyen, M.D., PhD는 회사가 이번 무효성 분석을 면밀히 계획했다고 밝히며, 이 절차가 관찰된 환자 결과에 대한 의미 있는 중간평가를 제공하고 시험의 향후 성공 가능성을 책임감 있게 평가할 수 있게 해준다고 설명했다. 아르겐엑스는 데이터베이스를 잠금(closing and locking)한 뒤 포괄적 데이터를 분석해 결과의 원인과 임상적 시사점을 규명할 계획이며, 그 결과는 향후 개최될 의료 학회에서 발표할 예정이라고 덧붙였다.
임상시험 중단의 의미와 관련 용어 설명
여기서 사용된 무효성(futility) 분석은 임상시험 중간에 현재의 결과를 바탕으로 향후 최종목표 달성 가능성이 낮다고 판단될 경우 시험을 조기 종료해 자원을 보전하고 피험자의 불필요한 노출을 피하기 위한 통계적·윤리적 절차다. IDMC(독립 데이터 모니터링 위원회)는 임상 연구의 무작위배정 및 안전성·유효성 데이터를 독립적으로 감시하는 위원회로, 연구자나 스폰서와 독립적으로 중간분석 결과에 따라 연구 지속 여부를 권고한다. 또한 피하주사(SC, subcutaneous)는 피부 바로 아래 지방층에 약물을 투여하는 방식으로, 환자 편의성과 자가 투여 가능성 측면에서 장점이 있으나 제형 및 전달 기술에 따라 약물의 흡수·효과가 달라질 수 있다.
재무·주가 영향
아르겐엑스는 또한 VYVGART의 판매 실적을 통해 매출 기반을 확보하고 있다. 회사가 공개한 바에 따르면 2025년 3분기 VYVGART의 제품 순매출은 11억3천만 달러($1.13 billion)로 전년 동기(6천만 달러, $0.6 billion) 대비 대폭 증가했다. 다만 이번 UplighTED 연구 중단 소식은 투자심리에 부정적으로 작용해 장전 거래에서 주가가 6% 이상 하락했으며, 전 거래일 종가는 $877.94로 1.30% 하락 마감했다.
업계 관측 및 향후 전망
임상 중단은 단기적으로 주가 변동성과 투자자의 우려를 불러일으킬 가능성이 크다. 다만 아르겐엑스는 이미 승인된 VYVGART의 강한 매출 성장세(3분기 매출 11억3천만 달러)를 바탕으로 다른 적응증과 상업화 전략에 자원을 재배치할 여지가 있다. 전문가 분석을 종합하면, 이번 중단은 TED 적응증에서의 추가 매출 기회 상실을 의미하나 회사의 전체 매출 기반을 흔들 정도의 구조적 타격으로 이어지려면 추가적인 주요 파이프라인 실패 또는 상업적 손실이 동반되어야 한다고 판단한다. 아르겐엑스는 데이터 정밀 분석 결과에 따라 향후 연구 우선순위와 개발 전략을 조정할 것으로 예상된다.
정책·의료적 시사점
TED는 비교적 발병률이 낮은 질환이지만 환자 삶의 질에 미치는 영향이 크고, 치료 옵션의 개선 여지가 존재한다. 이번 사례는 신약 개발에서 중간분석과 무효성 평가가 갖는 중요성을 보여주며, 향후 TED 관련 연구에서는 보다 정확한 환자 선별, 적절한 치료 목표 설정, 그리고 약물 전달 방식(IV 대 SC) 차이에 따른 약동학·약력학적 고려가 중요하다는 점을 시사한다.
주요 사실 요약
• 아르겐엑스는 Phase 3 UplighTED 연구를 IDMC의 무효성 권고에 따라 중단한다. • IDMC는 24주 완주 환자의 비공개 데이터를 포함한 사전 지정 중간분석 결과를 근거로 중단을 권고했다. • VYVGART(efgartigimod alfa)는 이미 gMG 등 적응증에서 FDA 승인을 받았고, VYVGART Hytrulo는 피하주사형 제형이다. • 2025년 3분기 VYVGART 매출은 $1.13 billion이며, 아르겐엑스 주가는 소식으로 장전 약세를 보였다.
