상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics, Inc., 심볼: SGMO)가 화요일, 파브리병 치료를 위한 유전자 치료제 후보 ‘이스랄가겐 시바파르보벡(이하 isaralgagene civaparvovec)’의 등록 1/2단계 STAAR 연구에서 긍정적인 톱라인 결과를 발표했다.
파브리병(Fabry disease)은 신체 여러 부위에 영향을 미칠 수 있는 희귀 유전 질환이다.
2025년 6월 24일, 나스닥닷컴의 보도에 따르면 이스랄가겐 시바파르보벡을 단일 용량으로 투여한 결과, 연구에 참가한 32명의 환자 전원에서 52주 후 eGFR(추정 사구체 여과율)의 연간 평균 증가 기울기가 1.965 mL/min/1.73m²/year에 이르는 긍정적인 결과를 관찰했다. 이러한 결과는 미국 식품의약국(FDA)이 승인 기준으로 삼기로 동의한 부분이다.
상가모는 2026년에 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)를 제출할 계획이다.
기사에 언급된 견해는 저자의 개인적 견해로 나스닥의 공식 입장을 반영하지 않을 수 있다.
