미국 나스닥 상장 바이오테크 기업인 사이토멕스 테라퓨틱스(CytomX Therapeutics Inc., 티커: CTMX)가 차세대 항암 파이프라인 ‘CX-2051’의 임상 1상(Phase 1) 시험 도중 환자 1명이 사망했다는 소식을 공개했다.
2025년 8월 13일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 이번 사망 사례 발표 직후 사이토멕스 주가는 장중 한때 4.3% 급락하며 투자자들의 우려가 반영됐다. 회사 측은 해당 사망이 치료제와의 인과관계가 ‘치료 관련(Grade 5)’으로 평가됐다고 밝혔다.
사이토멕스는 임상 시험 보고를 통해 “단일 신장(sole kidney)을 포함해 복합적인 기저 질환을 보유한 환자에게서 급성 신장 손상(acute kidney injury)이 발생했고, 이는 오심·구토·설사를 동반한 결과 치명적(Grade 5) 합병증으로 이어졌다”고 설명했다. 해당 사건은 7월 11일 처음 파악됐고, 미국 식품의약국(FDA)에는 7월 18일 규정에 따라 보고됐다.
임상 진행 현황 및 회사 입장
비록 한 건의 치명적 이상사례가 발생했지만, 사이토멕스 안전성 검토위원회(Safety Review Committee)는 7월 14일 긴급 회의를 열어 “시험을 예정대로 지속할 수 있다”는 결론을 내렸다. 이에 따라 피험자 등록(enrollment)과 용량 확장(dose expansion) 코호트는 중단 없이 진행되고 있다.
회사 측은 “2025년 5월 1차 데이터를 공개한 이후 Phase 1 등록 속도가 빠르게 진행돼 사실상 모집이 거의 완료됐다”면서 “2026년 1분기 추가 데이터를 공개할 계획”이라고 전했다. 최고경영자(CEO) 겸 회장인 션 매카시(Sean McCarthy) 박사(D.Phil.)는 “환자 안전을 최우선으로 삼아 연구를 이어가겠다”고 강조했다.
Sean McCarthy CEO 발언
“CX-2051은 당사 ‘마스크드(masked)·조건부 활성화(conditonally activated)’ 플랫폼의 핵심 자산이다. 우리는 환자 안전성 확보와 함께 최대 치료 효과를 검증하기 위해 최선을 다하고 있다.”
용량 확장 코호트 상세
현재 CX-2051 임상 1상(시험명: CTMX-2051-101)은 3주 간격(Q3W)으로 투여되는 7.2 mg/kg, 8.6 mg/kg, 10 mg/kg 세 가지 용량 코호트가 운영 중이다. 회사는 “각 코호트에 계획된 대로 약 20명의 환자가 등록됐다”고 밝혔다.
Grade 5란 미국 국립암연구소(NCI) 부작용 기준(CTCAE)에서 사망에 이르게 한 이상반응을 의미한다. 일반 투자자들이 이해하기 어려운 용어이므로, 치료 관련 여부 및 심각도를 평가하는 핵심 지표라는 점을 참고할 필요가 있다.
사이토멕스의 플랫폼인 ‘마스크드·조건부 활성화 바이오로직스’는 정상 조직에서는 비활성화 상태로 머물다 종양 미세환경(TME) 내 특정 효소나 pH 변화 등에 노출될 때만 활성화된다. 이론적으로는 정상 세포 독성 최소화·암세포 선택적 공격을 동시에 노리는 차세대 항체-약물 결합체(ADC) 전략이다.
투자자·시장 영향 분석
임상 단계 기업의 경우 단일 안전성 이슈가 기업 가치에 큰 변동성을 야기한다. 이번 사안으로 CTMX 주가는 단기 충격을 받았으나, 안전성 검토위원회가 임상 지속을 허용함으로써 중장기적 파이프라인 가치 훼손은 제한적일 수 있다. 다만 향후 추가 부작용 보고가 누적될 경우 규제기관이 임상 중단(Clinical Hold)을 지시할 가능성도 배제할 수 없다.
전문가들은 “회사 자체 플랫폼의 혁신성은 인정되지만, 동종 계열(ADC) 치료제에서 신장·간 등 장기 독성이 빈번히 보고돼 왔다”며 “향후 공개될 2026년 1분기 데이터에서 안전성 프로파일과 초기 효능 지표를 모두 확인해야 한다”고 지적한다.
향후 일정과 전망
회사 계획대로라면 2026년 1분기 업데이트에서 전체 환자군의 안전성·내약성(tolerability)·초기 유효성 신호가 정식 발표된다. 이후 긍정적 결과가 확인될 경우 2상(Phase 2) 진입 및 파트너십 계약이 가시화될 수 있다.
투자 관점에서 단기 변동성은 불가피하지만, ADC·항체 기반 정밀 치료제 수요 확대라는 중·장기 시장 모멘텀은 유효하다는 평가다. 다만 임상 변수에 대한 리스크 관리는 필수적이다.
결국 이번 환자 사망은 임상 개발에서 늘 존재하는 안전성-효능 균형 문제를 다시 한 번 환기시켰다. 회사·규제기관·투자자·환자 모두에게 예의주시가 요구된다.
