사렙타 테라퓨틱스(NASDAQ: SRPT)의 주가가 6월 16일 월요일에 42% 하락했다. 이는 듀쉔 근이영양증 유전자 치료제인 엘레비디스와 관련해 두 번째 환자 사망이 보고된 이후의 일이다. 이에 따라 사렙타와 글로벌 파트너인 로슈는 비보행 환자에 대한 치료의 상업적 및 임상적 사용을 안전성 검토가 완료될 때까지 즉시 중단했다.
2025년 6월 19일, 나스닥닷컴의 보도에 따르면 로슈는 엘레비디스의 안전성 프로파일을 재평가한 결과, 보고된 사망 사건 이후 우려스러운 추세를 확인했다. 이에 따라 상업적 유통은 즉각적으로 중단되고, 임상 시험 등록도 새로운 안전성 프로토콜 추가 전까지 중단되었다.
듀쉔 근이영양증은 심각한 유전적 질환으로, 점진적인 근육 약화를 초래한다. 엘레비디스는 FDA로부터 2023년 6월에 4세에서 5세의 보행 환자에게 가속 승인되었으며, 이후 4세 이상 보행 환자에게로 확장 승인을 받았다. 그러나 비보행 환자를 대상으로 한 전체 승인은 확인 시험 결과에 달려 있는 상황이다.
사렙타에게 재정적 손실은 막대한 상태다. 엘레비디스는 지난해 회사 매출의 43%를 차지하며, 사렙타의 주요 상업 제품으로 자리매김했다. 치료에 대한 최대 매출 예상은 30억 달러를 초과할 것으로 전망되었으나, 이제 환자 풀이 축소되면서 이러한 예측에 의문이 제기된다.
이번 사건 전에도 사렙타의 재정적 상황은 어려웠다. 3년간 평균 40% 이상의 매출 성장에도 불구하고, 회사는 여전히 적자 상태이며 영업 현금 흐름 마진은 -25%, 순 이익 마진은 -11%를 기록하고 있다. 회사의 부채는 13억 달러이며, 시가 총액은 20.6억 달러로 부채 대비 자본 비율이 63%에 달한다.
사렙타의 주가는 52주 최고점인 172달러에서 약 20달러로 급락했다. 이는 한정된 수익 창출 약품에 의존하는 생명공학 기업에서 종종 발생하는 유동성을 강조한다.높은 위험을 감수할 수 있는 투자자에게만 적합하다.
높은 주가 변동성에 불안한 투자자들은 헬스케어 혁신에 관심을 가질 수 있지만, 주식별 변동성을 꺼리는 경우 고품질 포트폴리오 같은 다각화 전략이 가치가 있을 수 있다.
