사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)나스닥: SRPT가 자사의 근육 질환 유전자 치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’의 미국 내 출하를 재개한다고 발표하면서, 최근 3거래일 연속 이어지던 주가 하락세를 끊고 반등에 성공했다.
2025년 7월 29일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면 이번 출하 재개는 유동성 우려와 시장 철수 가능성이라는 단기적 불확실성을 상당 부분 해소한 조치로 평가받는다. 로이터 통신은 사렙타가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 공식 승인을 받은 뒤 엘레비디스를 ‘보행이 가능한 듀센형 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy·DMD) 환자’에게 다시 공급하기로 결정했다고 전했다.
스위스 제약사 로슈(Roche) 역시 같은 날 성명을 통해 “미국 외 지역에서 일시 중단됐던 보행 환자 대상 엘레비디스의 신규 주문 및 출하를 재개한다”고 밝혔다. 이에 따라 북미를 비롯한 다수 국가에서 치료제 공급이 순차적으로 정상화될 전망이다.
다만, 독자적으로 보행할 수 없는 중증 DMD 환자에 대한 미국 내 공급은 여전히 중단돼 있다. 올해 초 13세와 14세 소년 두 명이 치료 후 사망한 사건과, 브라질에서 발생한 8세 소년 사망 사례가 알려지면서 규제 당국의 조사 강도가 대폭 높아진 것이 직접 배경이다.
특히 엘레비디스는 사렙타 매출의 ‘최대 캐시카우’로 꼽혀 왔다. 출하 중단 기간이 길어질 경우 ▲현금흐름 악화 ▲부채 상환 능력 저하 ▲기술료 지급 지연 등 재무 리스크가 한꺼번에 부상할 수 있다는 우려가 시장 전반에 퍼졌었다.
■ FDA 조사 결과와 시장 반응
FDA는 브라질 사망 사고를 조사한 끝에 “해당 사례가 엘레비디스와 인과관계가 없다”는 결론을 내렸다고 회사 측에 통보했다.
“FDA의 권고와 미국 내 상업적 치료 재개는 엘레비디스가 공식적으로 시장에서 철수될 위험을 사실상 제거했다.” – 윌리엄 블레어(William Blair) 증권사 애널리스트 사미 코윈(Sami Corwin)
월가(華街) 애널리스트들도 “이번 결정으로 사렙타가 단기적으로 파트너사 애로우헤드(Arrowhead)로부터 약속받은 투자금을 이행하고, 이미 확보해 둔 대출 한도에 계속 접근할 수 있게 됐다”는 점에 주목했다.
그럼에도 일부 전문가들은 “유전자 치료제 산업 특성상 사망 사고가 남긴 상처가 소비자·의료진 신뢰에 장기적인 변수를 남길 수 있다”며, 사렙타의 향후 분기 실적과 구체적 판매 수치를 확인하기 전까지는 유동성 리스크를 완전히 소거하기 어렵다고 지적했다.
■ 주가 흐름 및 실적 전망
엘레비디스 관련 첫 사망 사고가 공개된 3월 이후, 사렙타 주가는 80% 이상 급락했다. 그러나 이날 장중 한때 32% 급등한 18.35달러까지 치솟으며 투자 심리가 일단 회복되는 모습을 보였다.
시장 참가자들은 “출하 재개가 확인됐지만, ①사망 사고 조사 결과의 후속 조치와 ②중증 환자 대상 임상·상업적 재개 시점이 여전히 불투명하다는 점
을 꼽으며 신중한 태도를 유지하고 있다. 회사 측은 조만간 업데이트된 매출 가이던스를 발표할 예정이나, 현재까지 구체적 수치는 공개되지 않았다.
■ 용어 설명: 듀센형 근이영양증(DMD)·유전자 치료제
DMD는 주로 어린 남아에게 발현되는 희귀·치명적 근육퇴행성 질환이다. 디스트로핀 유전자의 결함으로 근섬유가 지속적으로 손상·소실돼 10대 후반이면 보행이 불가능해지고, 20~30대에 호흡기·심장 합병증으로 사망하는 경우가 많다.
유전자 치료제는 결함 유전자를 정상 유전자로 대체하거나 보완하는 차세대 치료 방식이다. 한번 투여로 장기간 효과를 기대할 수 있다는 장점이 있지만, 높은 제조 비용·복잡한 생산 공정·면역학적 부작용 등으로 규제 심사가 엄격하다.
■ 전문 기자 시각
이번 출하 재개는 단기적으로 사렙타의 신뢰도 회복과 재무 부담 완화에 분수령이 될 전망이다. 그러나 ‘치료제 관련 사망’이라는 극단적 이슈는 투자자·환자·의료계의 경계심을 장기간 자극할 가능성이 높다. 따라서 사렙타가 앞으로 제시할 리스크 관리 전략, 임상 데이터 투명성, 그리고 후속 파이프라인 개발 계획이 주가 반등의 지속 여부를 좌우할 것으로 판단된다.
더불어 글로벌 규제 당국이 유전자 치료제 안전성 기준을 한층 강화할 가능성이 커, 동종 업계 전체에 구조적 변화가 뒤따를 것이란 전망도 나온다. 투자자라면 단순 출하 재개만이 아닌, 장기적인 사업 지속 가능성·규제 환경·기술 경쟁력을 면밀히 점검할 필요가 있다고 본다.
