사레프타(Sarepta Therapeutics, 미국 매사추세츠주 케임브리지 소재)의 주가가 회사가 발표한 듀센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 유전자치료의 3년(3-year) 결과가 강하게 나타났다는 소식에 급등했다.
2026년 1월 26일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, Sarepta의 주식(SRPT)은 월요일 거래에서 약 7% 상승했다. 회사는 해당 결과가 환자의 질병 진행을 유의하게 늦추는 것으로 나타났다고 밝혔다.
회사는 자사의 유전자치료제 ELEVIDYS(성분명: delandistrogene moxeparvovec-rokl)이 제3상(Phase 3) EMBARK 시험에서 모든 핵심 운동 기능 지표(motor function measures)에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 효능을 보였다고 발표했다. 구체적으로, ELEVIDYS로 치료받은 환자들은 치료 3년 후에도 평균 North Star Ambulatory Assessment 점수가 투약 전 기준점(baseline)보다 유지되었으며, 외부 대조군(external control group)과 비교할 때 ‘Time to Rise’에서는 질병 진행 속도가 73% 느려졌고, 10미터 보행/달리기(10-meter walk/run)에서는 70% 느려졌다고 회사는 설명했다.
EMBARK 연구의 대상 환자들은 치료 시점에 만 4세에서 7세로 등록되었으며, 연구가 3년 경과했을 때 이들의 평균 연령은 9세에 도달했다. 이는 일반적으로 듀센 근이영양증 환자들이 기능 저하가 가속화되는 시점에 해당한다. 회사는 이번 결과가 그 시점에서도 기능 저하를 의미 있게 늦추었다는 점에서 주목할 만하다고 밝혔다.
“EMBARK 결과는 ELEVIDYS 치료가 시간이 지나면서 어떻게 의미 있는 차이를 만들 수 있는지에 대해 보다 분명한 그림을 제공한다.”라고 EMBARK 연구의 조사자인 Dr. Crystal Proud가 언급했다. “이는 임상 현장에서 제가 관찰하는 바를 반영한다 — 질병 수정 치료 없이 듀센이 진행될 때 예상되는 것보다 더 큰 힘과 속도로 일상적 움직임(일어서기, 걷기, 달리기 등)을 수행하도록 소년들을 돕는다.”
ELEVIDYS는 듀센 근이영양증을 위한 최초이자 유일한 승인된 유전자치료제이다. 회사는 전 세계적으로 1,200명 이상의 환자에게 ELEVIDYS가 투여되었다고 밝혔다. 또한 해당 치료제는 미국에서 보행 가능한(ambulatory) 4세 이상 환자들에게 제공되고 있으며, 이는 미국 식품의약국(FDA)의 라벨 업데이트가 2025년 말에 발표된 이후 가능한 사항이라고 회사 자료는 전했다.
안전성 측면에서 회사는 3년 데이터에서 새로운 치료 관련 안전 신호(new treatment-related safety signals)는 관찰되지 않았다고 보고했다. 이는 보행 가능한 환자들에서 일관된 안전성 프로파일을 강화하는 결과로 해석된다.
전문용어 설명
본 기사에서 사용된 핵심 지표들을 이해하기 쉽게 설명하면 다음과 같다. North Star Ambulatory Assessment(North Star)는 소아 청소년의 보행 기능을 평가하기 위해 개발된 표준화된 검사로, 일상적 운동 능력(예: 앉기, 일어서기, 걷기, 달리기 등)을 점수화한다. Time to Rise는 바닥에서 일어나는 데 걸리는 시간을 측정하는 항목으로 근력과 기능적 이동 능력을 반영한다. 10-meter walk/run 테스트는 10미터 구간을 걷거나 달리는 데 소요되는 시간을 측정하며, 속도와 보행 능력의 변화를 민감하게 포착한다.
임상 및 규제적 의미
이번 EMBARK 3년 결과는 임상적 관점에서는 질병 진행을 늦추는 ‘질병 수정(disease-modifying)’ 효과를 장기적으로 확인했다는 점에서 의미가 크다. 듀센 근이영양증은 진행성 유전질환으로서 조기 아동기부터 근력이 약화되며, 일정 연령에서 기능 저하가 급격히 진행되는 특성이 있다. 따라서 어린 연령에서의 유의미한 유지 또는 진행 지연은 환자 삶의 질과 장기적 이동성 보존에 직접적인 영향을 줄 수 있다.
상업적·시장적 영향 분석
이번 발표로 즉각적인 시장 반응이 나타나며 주가가 상승한 것은 자연스러운 반응이다. ELEVIDYS의 효능이 장기간 유지되고 안전성 프로파일이 일관된다는 점은 향후 치료제 채택(의료현장 확산), 보험 급여(coverage) 확보, 처방 확대에 긍정적 신호로 작용할 수 있다. 특히 미국에서 4세 이상 보행 가능한 환자에게 라벨이 확장된 점은 대상 환자군 확대를 의미하며, 이는 잠재적 매출 확대 요인으로 작용할 가능성이 크다.
다만 상용화와 매출 실현까지는 여러 변수가 존재한다. 주요 변수는 다음과 같다. 첫째, 치료 접근성 확대를 위한 생산능력(제조 용량) 확보 여부. 둘째, 각국 보건당국 및 보험사(공공·민간)의 급여 결정과 비용 대비 효과성(cost-effectiveness) 평가. 셋째, 장기 안전성 데이터의 지속적 관찰과 이상 사례 관리 등이다. 이러한 요인들은 ELEVIDYS의 실질적 매출과 Sarepta의 향후 주가 흐름에 중요한 영향을 미칠 것이다.
금융시장 관점
환자군 확대와 장기 유효성 입증은 바이오제약 기업의 가치 평가에 있어 중대한 요인이다. 이번 데이터는 Sarepta의 임상 포트폴리오와 상업적 잠재력을 재평가하게 하는 계기가 되며, 단기적으로는 투자자들의 리레이팅(re-rating)을 유발할 수 있다. 그러나 투자 평가 시에는 유통물량, 기관 투자자들의 입장, 전체 바이오 섹터의 리스크 온/오프 분위기, 금리와 매크로 환경 등 거시적 요인도 함께 고려되어야 한다.
추가적 고려사항
ELEVIDYS 관련 데이터는 긍정적이지만, 규제·보험·제조·장기 안전성 등 여러 복합적 요소가 있어 단기간에 완전한 상업적 성공으로 직결되지는 않는다. 따라서 향후 분기별 실적 발표, 추가 장기 데이터, 각국 급여 결정 상황을 면밀히 관찰하는 것이 중요하다. 또한 다른 경쟁 치료제의 임상 결과나 신약 허가 상황도 시장 기대를 변화시킬 수 있다.
결론
사레프타가 발표한 ELEVIDYS의 3년 임상 결과는 듀센 근이영양증 치료에서 장기적 효능을 보여주는 중요한 근거로 평가된다. 2026년 1월 26일 인베스팅닷컴 보도에 따르면 회사의 발표 직후 SRPT 주가는 약 7% 상승했다. 회사는 3년간 새로운 치료 관련 안전 신호를 관찰하지 못했다고 보고했으며, ELEVIDYS는 현재 전 세계적으로 1,200명 이상에게 투여된 것으로 알려졌다. 향후 ELEVIDYS의 상업적 성공 여부는 제조 능력, 보험 급여 확보, 장기 안전성 관찰 등 여러 요인에 의해 좌우될 것이다.
