[속보] 미국 바이오테크 기업 브리지바이오 파마(BridgeBio Pharma, 나스닥 티커: BBIO)가 자사가 개발 중인 실험적 치료제 ‘엔칼레렛(encaleret)’의 3상 임상시험 주요 결과를 공개했다. 이번 결과 발표 이후 28일(현지시간) 정규장 거래에서 주가는 전일 대비 8% 급등하며 투자자들의 기대감을 반영했다.
2025년 10월 29일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, CALIBRATE로 명명된 이번 3상 시험은 유전성 부갑상선저하증의 한 형태인 자동우성 저칼슘혈증 1형(ADH1) 환자를 대상으로 진행됐으며, 사전에 설정된 모든 1차·주요 2차 효능 평가지표를 충족했다.
구체적으로, 엔칼레렛을 투여받은 피험자의 76%가 투여 24주차에 혈중 칼슘과 요중 칼슘을 동시에 목표 범위 내로 유지한 반면, 기존 치료(칼슘 보충제 및 활성형 비타민 D)를 받은 대조군에서는 투여 4주차 기준 단 4%만이 목표 범위를 달성했다. 또한 부갑상선호르몬(iPTH) 수치 역시 엔칼레렛 투여군의 91%가 기준치 이상으로 회복된 반면, 대조군은 7%에 불과했다.
“엔칼레렛은 기존의 칼슘·비타민 D 보충 요법과 달리 혈중 칼슘과 체내 부갑상선호르몬을 동시에 증가·유지시키는 한편, 배설되는 칼슘량은 정상 범위로 감소·안정화시켰다”고 Michael Mannstadt 매사추세츠종합병원(MGH) 내분비내과장은 평가했다.
회사 측은 약물이 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, 약물 관련 사유로 임상시험을 중단한 참가자는 없었다고 밝혔다. 이는 신약 허가 심사 과정에서 안전성 지표로 작용할 가능성이 높다.
브리지바이오는 해당 데이터를 토대로 2026년 상반기 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청서(New Drug Application·NDA)를 제출할 계획이다. 아울러 같은 해 만성 부갑상선저하증 및 소아 ADH1을 대상으로 하는 추가 등록(Registrational) 연구도 착수할 방침이라고 덧붙였다.
ADH1은 유전자 변이로 인해 부갑상선 기능이 선천적으로 저하되는 희귀 질환으로, 낮은 혈중 칼슘과 높은 요중 칼슘이 특징이다. 이에 따라 경련·발작, 신장 결석, 신부전 등 심각한 합병증이 발생할 수 있다. 현재 의료현장에서 쓰이는 표준치료는 칼슘 및 비타민 D 보충제지만, 과다 복용 시 신장 부담이 커 장기 치료에 제약이 있다는 한계가 꾸준히 지적돼 왔다.
임상 3상(Phase III)은 신약 개발 단계에서 대규모 환자군을 대상으로 유효성과 안전성을 최종 검증하는 절차다. 3상을 성공적으로 마치면 제약사는 FDA에 NDA를 제출해 시판 허가를 신청할 수 있다. NDA는 약효·안전성·제조 공정·라벨링 등을 종합적으로 검토받는 과정으로, 통상 10~12개월의 심사 기간이 소요된다.
시장 전문가들은 “엔칼레렛이 최종 승인을 받으면 ADH1 치료의 새로운 표준요법으로 자리매김할 가능성이 높다”며 “희귀질환 시장에서 강력한 퍼스트-인-클래스(First-in-Class) 지위를 확보할 것”이라고 예상했다. 실제로 미국 내 ADH1 환자 수는 1만 명 미만으로 추산돼, 희귀질환의약품법(Orphan Drug Act)에 따른 7년간의 시장 독점권 혜택도 기대할 수 있다.
투자 관점에서 이번 결과는 브리지바이오 파마의 파이프라인 가치 재평가로 이어질 전망이다. 2014년 설립된 같은 회사는 유전성 희귀질환 및 종양학 분야의 30여 개 프로그램을 보유하고 있으며, 엔칼레렛은 그 가운데 가장 상업화 단계에 근접한 자산으로 꼽힌다. 주가가 8% 급등했음에도 불구하고, 연초 대비 상승률은 아직 25% 수준에 머물러 있어 추가 상승 여력이 있다는 분석도 제기된다.
한편, 이번 기사 내용은 AI 모델의 지원을 받아 작성됐으며, 편집자의 검수를 거쳤다. 인용된 모든 수치·발언·계획은 2025년 10월 29일 기준 회사 및 연구기관이 공식 발표한 자료를 토대로 한다.
