브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb)의 주가가 1.5% 상승했다. 이는 회사가 알츠하이머병 관련 정신병(psychosis) 치료를 위한 ADEPT-2 제3상(Phase 3) 임상시험을 사이트별 데이터 검토 후 계속 진행하기로 발표한 데 따른 것이다.
2025년 12월 3일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 회사는 일부 시험기관(site)에서 임상시험 수행 과정의 불규칙성(irregularities)을 확인했고, 이들 기관의 데이터를 1차 분석에서 제외하기로 결정했다. 이러한 결정은 데이터베이스 잠금(database lock) 이전에 내려졌으며, 회사는 이를 통해 연구의 무결성(integrity)을 유지했다고 밝혔다.
회사는 미국 식품의약국(FDA)과 협의한 뒤, 독립 기관이 중간(interim) 데이터 분석을 수행했고, 이 분석 결과는 데이터 모니터링 위원회(Data Monitoring Committee, DMC)가 검토했다고 전했다. DMC의 권고에 따라 브리스톨 마이어스 스퀴브는 원래 목표로 했던 연구 모집단(target study population)에 도달하기 위해 추가 환자를 등록(enroll)하기로 했다.
“임상시험 수행 과정에서 불규칙성이 관찰된 기관의 환자 데이터를 제외하기로 한 우리의 결정은 연구 무결성을 보호하려는 흔들림 없는 의지를 반영한다.”
— 로라 골트(Laura Gault), MD, PhD, 수석부사장(Senior Vice President), 신경과학 신약 개발 책임(Head of Development, Neuroscience Drug Development), 브리스톨 마이어스 스퀴브
회사는 시험을 계속 진행하는 동안에도 연구 데이터에 대해 blind(눈가림) 상태를 유지하고 있다고 밝혔다. 시험 중인 약물인 Cobenfy는 현재 성인 정신분열증(schizophrenia) 치료제로 승인되어 있으며, 무스카린 수용체 작용제(muscarinic receptor agonism)를 통한 불안(agitation) 및 정신병(psychosis)을 표적으로 하는 새로운 계열(class)의 최초 치료제가 될 가능성이 있다고 회사는 설명했다.
회사는 알츠하이머병 관련 정신병에서의 ADEPT 프로그램 결과—ADEPT-2, ADEPT-1, ADEPT-4을 포함—가 2026년 말까지 발표될 것으로 예상한다고 밝혔다.
전문 용어 설명
데이터베이스 잠금(database lock)은 임상시험에서 최종 분석을 위해 데이터가 더 이상 변경될 수 없도록 고정하는 시점을 의미한다. 이 시점 이전에 문제가 되는 사이트의 데이터를 제외함으로써 분석의 신뢰도를 확보하는 조치가 될 수 있다.
블라인드(Blinded)는 연구팀이나 스폰서가 어느 환자가 약물을 투여받았는지(또는 위약을 받았는지)를 알지 못하는 상태를 말한다. 이는 편향(bias)을 줄여 객관적인 결과를 확보하기 위한 표준적인 임상시험 설계 기법이다.
데이터 모니터링 위원회(DMC)는 독립적인 전문가 그룹으로, 임상시험의 안전성과 데이터 품질을 감시하고 중대한 문제나 중간분석 결과에 따라 연구 지속 여부를 권고한다. DMC 권고는 규제기관(FDA 등)과의 협의 과정에서 중요한 참고자료가 된다.
무스카린 수용체 작용제(muscarinic receptor agonism)는 중추신경계의 특정 아세틸콜린 수용체를 자극하는 기전으로, 전통적인 항정신병 약물과 다른 작용 메커니즘을 가진다. 이 작용을 통해 불안이나 행동 이상(agitation), 정신병 증상을 조절하는 새로운 표적 접근법이 가능해질 수 있다.
의미와 전망 — 전문가적 관찰
이번 결정은 몇 가지 점에서 의미가 있다. 첫째, 데이터베이스 잠금 이전에 문제 사이트의 데이터를 제외한 것은 규제·과학적 신뢰성을 우선시한 조치로 평가된다. 둘째, DMC의 검토와 권고에 따라 추가 환자를 모집하기로 한 것은 연구 설계상 통계적 전력(statistical power)과 결과 해석의 신뢰도를 확보하려는 의도로 해석된다. 셋째, 회사가 연구 데이터를 계속 블라인드 상태로 유지한다고 밝힌 것은 임상적 결론이 조기 유출되거나 편향될 가능성을 낮추려는 조치다.
시장 관점에서 보면, 임상시험의 지속과 추가 환자 등록 결정은 단기적으로는 불확실성을 수반하지만, 장기적으로는 연구의 결론 타당성을 높여 규제 승인 가능성을 보존하는 효과가 있다. 특히 Cobenfy가 무스카린 수용체를 표적으로 하는 새로운 계열의 치료제로서 알츠하이머 관련 행동 증상에 유효성이 입증될 경우, 임상적·상업적 잠재력은 상당할 수 있다. 다만 1) 추가 환자 모집의 속도, 2) 중간분석에서 관찰된 효과 크기 및 안전성 프로파일, 3) 최종 데이터의 통계적 유의성 등 여러 변수가 남아 있다.
회사는 ADEPT 프로그램의 모든 결과를 2026년 말까지 발표할 계획이라고 밝혔으므로, 투자자와 의료계는 이 일정과 임상 결과의 구체적인 숫자(효능 지표, 안전성 이벤트 등)를 주의 깊게 모니터링해야 한다. 임상시험에서 일부 사이트 데이터를 제외하는 조치는 흔히 발생할 수 있으나, 그 배경과 영향은 투명하게 공개될수록 신뢰성 확보에 도움이 된다.
이 기사는 원문 보도를 한국어로 번역·정리한 것이며, 기사 본문에 포함된 발언과 일정, 수치 등은 브리스톨 마이어스 스퀴브와 인베스팅닷컴의 공개 내용에 근거했다.
