브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb, BMY)와 시스트이뮨(SystImmune)이 공동 개발 중인 폐암 신약 후보물질 ‘이자-브렌(iza-bren)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation) 지정을 받았다.
2025년 8월 18일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면 이번 지정은 EGFR 엑손 19 또는 21 변이를 보유하고 있으며, EGFR 티로신 키나아제 억제제(TKI)와 백금 기반 화학요법 이후 병이 진행된 진행성 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 한다.
FDA가 부여하는 혁신치료제 지정은 해당 약물이 중대한 또는 생명을 위협하는 질환에서 기존 치료 대비 의미 있는 개선 가능성을 임상적 초기 징후로 보여준 경우 개발과 심사 과정을 가속화하기 위해 마련된 제도다. 이에 따라 이자-브렌은 심사 과정의 우선순위 배정, FDA와의 긴밀한 협력, 제출 자료 요건 간소화 등 규제 상 혜택을 받게 된다.
이자-브렌은 EGFR과 HER3 두 수용체를 동시에 겨냥하도록 설계된 이중표적 항체-약물 접합체(bispecific ADC)다. 항체가 암세포 표면의 두 표적을 동시 인식해 세포 내부로 침투하면, 결합된 세포독성 약물이 방출돼 정밀 타격을 가함으로써 종양 살상 효과를 높이는 방식이다.
이번 결정은 시스트이뮨이 주관하는 글로벌 임상 1건과, 중국 Biokin이 수행 중인 2건을 포함해 총 3건의 진행 중 임상시험에서 도출된 초기 데이터를 근거로 이뤄졌다. 해당 연구들은 관리 가능한 안전성 프로파일을 유지하면서도 개선된 유효성 징후를 나타냈다고 회사 측은 설명했다.
브리스톨 마이어스는 “표준요법 실패 후 치료 옵션이 제한적인 EGFR 변이 폐암 환자를 위해 이자-브렌 개발을 가속화하겠다”고 밝혔다.
EGFR※1과 HER3※2는 폐암을 비롯한 여러 고형암의 주요 성장 경로를 조절하는 수용체 단백질이다. 특히 EGFR 엑손 19·21 변이는 TKI 치료로 일차적 반응을 보이나, 내성 발생 후 재발 가능성이 높은 것으로 알려져 있다.
항체-약물 접합체(ADC)는 표적 항체에 고효능 세포독성 약물을 화학적으로 연결한 차세대 플랫폼으로, 기존 화학요법 대비 암세포 선택성·정밀성·안전성을 개선할 수 있다는 점에서 주목받고 있다. 이중표적 ADC는 두 개 이상의 항원에 동시 결합해 약물 저항성을 극복할 가능성을 높인다는 점에서 업계 관심이 특히 크다.
이번 규제 이정표는 표준 치료 이후 선택지가 거의 없는 EGFR 변이 진행성 폐암 환자에게 새로운 기대를 제공함과 동시에, ADC 기술 경쟁이 치열해지는 글로벌 항암제 시장에서 브리스톨 마이어스·시스트이뮨 연합의 입지를 강화할 것으로 보인다. 향후 추가 데이터가 긍정적으로 축적될 경우, 승인 심사도 앞당겨질 여지가 있다.
전문가 시각: 바이오테크 업계에서는 다중표적·정밀의학 흐름이 가속화되는 가운데, 이번 지정이 ADC 플랫폼의 상업적 가치를 재차 입증하는 상징적 사건으로 받아들여지고 있다. 다만, 대규모 3상 임상을 통해 장기 생존 혜택과 독성 관리 전략이 검증돼야 상업적 성공으로 이어질 것이라는 신중론도 공존한다.
※1 EGFR: Epidermal Growth Factor Receptor(표피 성장 인자 수용체)의 약자로, 세포 성장·분화를 조절한다.
※2 HER3: Human Epidermal growth factor Receptor 3의 약자로, EGFR 패밀리에 속하며 신호전달 보조 역할을 해 종양 성장·약물 내성에 기여한다.
© 2025 Investing.com. 무단전재·재배포 금지
