베라 테라퓨틱스(Vera Therapeutics, 나스닥: VERA)가 성인 IgA 신병증(IgAN) 치료 후보물질 아타시셉트(atacicept)에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 생물의약품 허가신청서(BLA)를 제출했다고 밝히면서, 월요일 프리마켓에서 주가가 약 3.3% 상승했다다.
2025년 11월 10일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 이번 BLA 제출은 FDA의 가속 승인(Accelerated Approval) 프로그램을 통해 이뤄졌으며, 사전에 계획된 ORIGIN 3 임상시험 중간분석에서 긍정적인 결과가 나온 데 따른 조치다. 회사는 해당 결과를 기반으로 심사 개시를 요청했다고 전했다다.
회사에 따르면, ORIGIN 3 연구는 주요 평가변수를 충족했다. 아타시셉트는 36주 차에 기저치 대비 단백뇨를 46% 줄였고, 위약 대비 42%의 감소를 보였다. 이는 단백뇨 개선이라는 대리 평가변수에서 유의미한 치료 효과를 확인했다는 의미로 해석된다다.
아타시셉트는 이미 IgAN 치료 분야에서 FDA 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 받은 바 있다. 회사는 승인 시 BAFF와 APRIL이라는 두 분자 신호를 동시에 겨냥하는 B세포 조절 기전의 첫 치료제가 될 수 있다고 밝혔다. 베라 테라퓨틱스는 심사 절차를 감안할 때 잠재적 FDA 승인 시점이 2026년이 될 것으로 내다보고 있다다.
“우리 회사의 첫 BLA 제출은 여정의 변곡점으로, IgAN 및 기타 자가면역성 신장질환 환자에게 치료 표준을 바꿀 수 있는 혁신 치료를 더 가까이 가져다주는 계기다.”
— 마셜 포다이스(Marshall Fordyce) M.D., 베라 테라퓨틱스 창업자 겸 CEO
회사 설명에 따르면, IgAN은 진행성 자가면역성 신장질환으로, 환자의 최소 50%에서 궁극적으로 신부전에 이를 수 있다. 아타시셉트는 주 1회 자가 투여 가능한 피하 주사 제형으로 개발 중이다다.
투자 측면에서는, H.C. 웨인라이트(H.C. Wainwright) 소속 애널리스트 아서 허(Arthur He)가 베라 테라퓨틱스의 목표주가를 85달러에서 90달러로 상향하고 투자의견 매수(Buy)를 유지했다. 그는 견고한 데이터 세트를 근거로 아타시셉트의 IgAN 분야 상용화 가능성에 대한 확률 추정치를 90%에서 95%로 상향했다고 밝혔다다.
한편, ORIGIN 3 임상은 계속 진행 중이다. 연구는 위약 대조, 이중 눈가림 방식으로 최대 2년 동안 신기능 변화를 평가하도록 설계됐으며, 완료 목표 시점은 2027년으로 제시됐다다.
아울러, 해당 기사에 대해 매체는 인공지능(AI)의 지원을 받아 작성되었으며 편집자가 검토했다고 밝혔고, 추가 정보는 자사 약관(T&C)을 참조하라고 안내했다다.
핵심 용어 해설
– BLA(생물의약품 허가신청서): 생물학적 제제의 시판 전 허가를 위해 FDA에 제출하는 공식 신청서다. 제조, 품질, 임상적 유효성·안전성 자료에 대한 포괄적 검토를 요청하는 절차다.
– 가속 승인(Accelerated Approval): 심각한 질환에 대해 대체 치료가 부족하고 미충족 의료수요가 큰 경우, 대리 평가변수(예: 단백뇨 감소처럼 임상적 이득을 합리적으로 예측할 수 있는 지표)를 근거로 조기 승인을 허용하는 제도다. 사후에 확증적 임상으로 실제 임상적 이득을 입증해야 한다다.
– 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation): 초기 임상에서 현 치료 대비 상당한 개선 가능성을 시사하는 약물에 대해 FDA가 부여하는 신속 심사 트랙이다. 심사 과정에서 FDA와의 빈번한 소통과 우선 심사 등의 지원이 제공될 수 있다다.
– 단백뇨(Proteinuria): 소변에서 비정상적으로 많은 단백질이 배출되는 상태로, 신장 손상이나 질환의 위험 신호로 활용된다. IgAN에서는 단백뇨 감소가 질환 조절의 중요한 목표로 여겨진다다.
– BAFF·APRIL: B세포 생존·분화에 관여하는 신호 분자다. 두 경로를 동시에 조절하는 것은 B세포 관련 질환에서 치료적 의미를 가질 수 있으며, 기사에서 언급한 아타시셉트는 이 두 표적을 함께 겨냥하는 B세포 조절제로 개발 중이다다.
– 위약 대조·눈가림 임상: 치료 효과를 공정하게 평가하기 위해 실제 약과 효능이 없는 위약을 비교하고, 참여자 또는 연구진이 배정을 모르게 하는 방식이다. 편향을 줄여 신뢰도 높은 결론을 도출하는 데 목적이 있다다.
– 피하 주사(Subcutaneous injection): 피부 아래 지방층에 약물을 투여하는 방법이다. 자가 투여가 가능하도록 설계된 제형은 환자 편의성과 치료 지속성을 높이는 데 도움이 될 수 있다다.
전문가 시각: 규제·임상 모멘텀과 투자 시사점
이번 BLA 제출은 베라 테라퓨틱스가 중간분석에서 확인된 단백뇨 개선을 토대로 가속 승인 트랙에 올라탔다는 점에서 규제 모멘텀을 확보했다는 신호로 해석된다. 가속 승인의 본질은 임상적으로 의미 있는 결과로 이어질 개연성이 높은 대리 지표를 조기에 인정하는 데 있다. 이에 따라, ORIGIN 3의 2년 신기능 데이터는 향후 완전승인 전환을 가늠하는 핵심 근거로 작용할 가능성이 높다다.
투자 관점에서 보면, 프리마켓 3.3% 상승과 목표주가 상향(90달러)은 시장이 데이터 질과 상용화 확률 상향(95%)을 긍정적으로 반영하고 있음을 시사한다. 다만, 가속 승인 경로의 특성상 사후 확증의 불확실성이 항상 수반되며, 규제 심사 과정에서는 제조 품질, 라벨(적응증·경고), 위험관리 등 다양한 쟁점이 논의될 수 있다. 따라서 2026년 잠재 승인을 향한 주요 관전 포인트는 FDA 심사 진척과 장기 신기능 결과의 일관성이라고 할 수 있다다.
임상·규제 일정을 감안하면, 투자자와 이해관계자는 중간 업데이트의 정보 가치와 남은 표본관찰 기간이 결과 해석에 미칠 수 있는 영향을 구분해 볼 필요가 있다. 특히 단백뇨 감소라는 초기 신호가 신기능 보존이라는 더 단단한 임상적 이득으로 이어지는지를 평가하는 과정이 앞으로의 가치 재평가를 좌우할 가능성이 크다다.
요약하면, 베라 테라퓨틱스는 BLA 제출과 혁신 치료제 지정이라는 이중의 규제 우호 환경을 바탕으로 IgAN 치료 패러다임 변화 가능성에 한 발 다가섰다. 동시에, 2027년 예정된 ORIGIN 3 완료까지 데이터 축적의 질과 일관성 확보가 상업화의 지속 가능성을 뒷받침할 핵심 변수로 보인다다.
