바이엘(Bayer AG)이 개발 중인 경구용 Factor XIa(응고인자 XIa) 억제제 아순덱시아(asundexian)가 2차 뇌졸중 예방을 목적으로 시행된 임상 3상 OCEANIC-STROKE 시험에서 1차 유효성 및 안전성 평가변수를 충족했다고 밝혔다다. 회사에 따르면 본 시험은 하루 한 번 복용하는 제형으로 설계된 아순덱시아의 효능과 안전성을 평가했으며, 긍정적 톱라인 결과가 확인됐다고 밝혔다다. 이번 발표는 현지 시간 일요일 늦은 시각에 이뤄졌다다.
2025년 11월 24일, RTTNews 보도에 따르면, 독일의 제약·바이오 대기업인 바이엘은 본 임상 결과를 바탕으로 전 세계 규제당국과의 협의를 즉각 개시해 품목허가 신청 준비에 착수할 계획이라고 밝혔다다. 또한 구체적 수치와 세부 설계 및 하위분석을 포함한 상세 결과는 가까운 시일 내 열릴 과학 학회에서 공식 발표할 예정이라고 전했다다.
바이엘은 뇌졸중이 전 세계 사망 원인 2위이며, 특히 재발성 허혈성 뇌졸중은 첫 뇌졸중보다 장애가 더 심하고 사망 위험도 높게 나타나는 경향이 있다고 설명했다다. 이러한 배경에서 재발 위험을 낮추는 새로운 기전의 치료제 개발은 임상 현장에서 의미가 크다고 강조했다다.
이번 OCEANIC-STROKE 시험은 심인성(심장성) 원인이 아닌 허혈성 뇌졸중을 경험했거나, 고위험 일과성 허혈발작(TIA)을 겪은 환자를 대상으로 했다다. 환자들은 표준치료인 항혈소판제 요법을 병용했고, 여기에 하루 한 번 아순덱시아 50mg 또는 위약을 추가하는 방식으로 비교했다다. 본 시험은 다기관·국제적·무작위배정·위약대조·이중눈가림·평행그룹·사건유발(event-driven) 설계로 진행됐으며, 총 12,300명 이상의 환자가 등록됐다다.
바이엘은 OCEANIC-STROKE가 Factor XIa 억제제로서 처음으로 성공적으로 완료된 임상 3상이라고 밝혔다다. 회사 발표에 따르면, 항혈소판제 병용 하에서 아순덱시아는 위약(항혈소판제 병용) 대비 허혈성 뇌졸중 위험을 유의하게 감소시키면서도, ISTH 기준 주요 출혈 발생률을 증가시키지 않았다고 설명했다다.
특히 시험에서 아순덱시아 50mg 1일 1회 투여군은, 항혈소판요법을 병용한 상태에서 위약 대비 허혈성 뇌졸중 위험을 통계적으로 유의하게 낮췄다고 회사는 전했다다. 이는 2차 예방 영역에서 임상적으로 중요한 차이를 보여주는 결과로 평가됐다다.
안전성 측면에서도 ISTH(국제혈전지혈학회) 주요 출혈 위험은 아순덱시아 투여군과 위약군 간 증가가 관찰되지 않았다고 밝혔다다. 출혈 위험은 뇌졸중 예방 치료에서 핵심 고려사항으로, 허혈성 사건 감소와 출혈 안전성 간 균형은 치료 선택에 직접적인 영향을 미친다다.
크리스티안 롬멜(Christian Rommel) 바이엘 의약품사업부 연구개발 총괄은 다음과 같이 말했다다. “이번 긍정적 톱라인 결과는 Factor XIa 억제라는 기전이 재발성 뇌졸중으로부터 환자를 보호하는 새로운 접근이 될 수 있음을 보여준다. 이는 혈전증 예방 혁신을 향한 바이엘의 오랜 노력이 중요한 이정표에 도달했음을 의미한다.”
아순덱시아는 현재 임상개발 단계의 후보물질로, 어떠한 보건 당국으로부터도 승인받지 않았다고 바이엘은 재차 강조했다다. 다만 미국 식품의약국(FDA)으로부터는 심인성 원인이 아닌 허혈성 뇌졸중 이후 환자의 뇌졸중 예방을 위한 잠재적 치료제로 패스트 트랙(Fast Track) 지정을 받은 상태라고 덧붙였다다.
용어 설명과 배경
– Factor XIa 억제제: 혈액응고 연쇄반응에서 내인성 경로에 관여하는 응고인자 XIa의 활성을 선택적으로 억제하는 약물군이다다. 기존의 비타민 K 길항제나 직접경구항응고제(DOAC)와 달리, 혈전 형성 억제와 출혈 위험 최소화의 새로운 균형을 목표로 한다다.
– ISTH 주요 출혈: 국제혈전지혈학회가 정의한 주요 출혈 기준으로, 임상 시험에서 항혈전 치료의 안전성을 비교·평가하는 핵심 지표다다.
– 비심인성(비심장성) 허혈성 뇌졸중: 부정맥(예: 심방세동) 등 심장 기원이 아닌 요인으로 뇌혈관이 막혀 발생하는 허혈성 뇌졸중을 의미한다다. 이 경우 표준 치료로는 항혈소판제가 주로 사용된다다.
– 항혈소판요법 병용: 혈소판 응집을 억제해 혈전 형성을 방지하는 치료로, 아스피린이나 P2Y12 억제제 등이 대표적이다다. 본 시험에서는 해당 표준치료에 아순덱시아 또는 위약을 추가 투여해 차이를 평가했다다.
– 사건유발(event-driven) 설계: 사전에 정의된 임상 사건 수에 도달할 때까지 추적하는 설계로, 효능 신호와 안전성 사건의 누적 발생을 기준으로 분석 시점을 정한다다.
의미와 함의
이번 결과는 2차 뇌졸중 예방 분야에서 Factor XIa 억제 기전이 임상 3상 수준에서 효능과 출혈 안전성의 균형을 동시에 충족할 가능성
을 보여줬다는 점에서 주목된다다. 재발성 허혈성 사건의 위험을 낮추면서 ISTH 주요 출혈을 증가시키지 않은 톱라인 시그널은, 실제 임상에서 치료 선택의 경계 조건을 바꾸는 잠재력을 시사한다다. 다만 최종적인 임상적 가치는 향후 학술대회에서 공개될 위험비(HR), 신뢰구간(CI), 절대 사건률, 시간-의존 곡선 등의 수치와, 연령·성별·동반질환 등 하위군 분석에 따라 보다 명확해질 전망이다다.
규제 측면에서는 바이엘이 밝힌 대로 글로벌 품목허가 신청 준비가 진행될 예정이며, 각국 보건당국은 유효성-안전성 프로파일과 제조·품질, 위험관리계획 등을 종합적으로 검토하게 된다다. FDA 패스트 트랙 지정을 받은 바 있어 심사 과정에서 우선적 커뮤니케이션이 가능하다는 제도적 장점이 있으나, 승인 여부는 공개될 전체 데이터 패키지에 좌우될 것이다다.
또한 OCEANIC-STROKE가 위약 대비 우월성을 입증한 점은 의미가 있으나, 실제 치료 환경에서의 비교 기준과 약물 상호작용, 순응도 등 실세계(real-world) 변수도 추후 연구에서 확인이 필요하다다. 특히 항혈소판제 병용 하에서의 최적 용량·기간, 출혈 고위험군에서의 위험-편익 균형 등은 후속 분석을 통해 임상지침에 반영될 가능성이 있다다.
기사 말미의 고지에 따르면, 본 기사에 담긴 견해와 의견은 작성자의 것이며 나스닥(Nasdaq) 측의 공식 입장을 반영하지 않을 수 있다다.
