[FDA 승인 속보] 재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)가 개발한 경구용 항암제 ‘모데이소(Modeyso)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 확산성 중선선(미드라인) 교모세포종(Diffuse Midline Glioma·DMG) 치료제로 최종 승인을 받았다.
2025년 8월 6일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면 이번 승인은 만 1세 이상 소아·성인 환자를 대상으로 하며, 기존 치료에도 진행된 H3 K27M 변이가 확인된 DMG에 대해 FDA 최초의 전신요법(systemic therapy)으로 허가를 획득했다.
DMG는 뇌간·시상·척수 등 중추신경계의 중심선(midline)에 발생하는 희귀·공격적 종양으로, 주로 어린이와 청년층에서 발병한다. NIH(미국 국립보건원) 자료에 따르면 현재 미국 내 환자 수는 약 3,940명으로 추산된다. 평균 진단 후 생존 기간이 9~11개월에 불과해 치료 옵션 부족이 심각한 실정이다.
임상 근거는 5건의 글로벌 임상시험에서 총 50명을 분석한 데이터다. 조사 결과, 전체 환자 중 22%가 종양 크기 감소(객관적 반응)를 보였으며, 반응을 보인 그룹의 중앙 지속 기간은 10.1개월로 확인됐다. FDA는 이러한 효능과 안전성 프로파일을 종합해 신속 승인 대신 완전 승인(full approval)을 결정했다.
“매우 충족되지 않은 의료 수요를 해결한다는 점에서 모데이소의 적응증 확장은 의미가 크다” — 로브 이안노네(Rob Iannone) 재즈 파마슈티컬스 최고 의료 책임자(CMO)
재즈 파마슈티컬스는 2024년 3월 미화 9억3,500만 달러에 치메릭스(Chimerix)를 인수하면서 모데이소 권리를 확보했다. 회사 측은 “승인 즉시 의료진 및 환자 단체와 협력해 수주 내 미국 시장 출시를 추진하겠다”고 밝혔다.
투약 편의성도 주목된다. 모데이소는 주 1회 복용하는 캡슐형 경구제이며, 체중 10kg 미만의 소아까지 용량 조절이 가능하도록 설계됐다. 이는 기존 방사선·항암 병용요법 대비 통원 부담을 크게 줄일 것으로 기대된다.
전신요법(Systemic Therapy)은 혈류를 통해 전신에 퍼져 암세포를 공격하는 치료 방식이다. DMG같이 뇌 중심선에 위치한 종양은 수술 접근이 제한적이고 방사선·화학요법에도 저항성이 높아, 혈뇌장벽(BBB)을 통과할 수 있는 경구 전신요법의 개발이 시급한 과제로 꼽혀왔다.
전문가들은 “모데이소는 BBB 투과성을 확보했으며, H3 K27M 돌연변이라는 표적을 겨냥해 부작용을 최소화한다”고 평가한다. 다만, 효과 지속 기간이 1년 미만이라는 한계와 22%의 반응률은 향후 병용·후속 치료 전략 연구가 요구된다는 지적도 있다.
재즈 파마슈티컬스는 이미 혈액암 치료제 ‘라이질라(릴로닙)’와 폐암 치료제 ‘Zepzelca(러신트렉탄)’으로 항암 포트폴리오를 보유 중이다. 모데이소 승인으로 혈액·폐암을 넘어 CNS(중추신경계) 종양까지 영역을 확장하게 됐다.
시가총액 100억 달러대인 재즈 주가는 승인 발표 직전 나스닥에서 0.8% 상승 마감했다. 애널리스트들은 “연 매출 3억~5억 달러”를 초기 피크 매출로 전망한다.
한편, 희귀질환법(Orphan Drug Act)에 따라 모데이소는 7년간 독점권과 세액 공제 혜택을 확보하게 된다. 이는 후발 주자의 시장 진입 장벽을 높이며, 재즈의 연구개발(R&D) 재투자 여력을 확대할 전망이다.
모데이소의 국내 도입 일정은 아직 미정이지만, 업계 관계자는 “FDA 완전 승인을 계기로 국내 식약처의 신속심사 신청 가능성이 높다”면서 “희귀 신경교종 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 것”이라고 내다봤다.
◼ 편집자 주 — DMG는 일반적인 교모세포종보다 발병 부위와 분자 유전학적 특성이 달라, 표준화된 치료법이 거의 없다. H3 K27M 변이는 종양 세포가 히스톤 단백질(유전정보를 감싸는 단백질)의 특정 부위에 돌연변이를 일으켜 세포 증식을 촉진하는 것으로 알려져 있다. 모데이소는 이 돌연변이 단백질과 상호작용해 종양 세포 성장을 억제한다.
