미국 식품의약국(FDA)이 다케다제약의 희귀 혈액질환 치료제 아드지나(Adzynma) 투여 후 해로운 중화항체가 발생한 소아 환자 1명의 사망 사례가 보고됨에 따라 안전성 조사를 진행 중이라고 밝혔다다. FDA는 특히 해당 치료 후 중화항체가 형성돼 생명을 위협할 수 있는 결과로 이어질 위험을 검토하고 있다고 설명했다다.
2025년 11월 21일, 로이터 보도에 따르면, FDA는 다케다의 아드지나와 관련해 중화항체 발생 위험과 그로 인한 중증 또는 치명적 결과 가능성을 공식 조사 중이다다. 해당 치료제는 2023년 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP)에 대한 최초 치료제로 승인됐다다.
아드지나는 cTTP 환자에게 결핍된 단백질인 ADAMTS13을 보충함으로써 위험한 혈전 형성을 예방하는 기전으로 작동한다다. cTTP는 유전적 결함으로 인해 소혈관에 혈전이 생기는 것이 특징이며, 이는 뇌졸중, 신장 손상 및 기타 심각한 합병증으로 이어질 수 있다다.
FDA는 아드지나 치료 후 중화항체가 발생해 생명을 위협할 수 있는 결과로 이어질 위험을 조사하고 있으며, 필요한 경우 추가 규제 조치를 평가 중이라고 밝혔다
FDA는 추가적인 규제 조치 필요성도 함께 검토하고 있다고 전했다다. 다케다제약은 로이터의 논평 요청에 즉각 응답하지 않았다다.
이번에 보고된 소아 cTTP 환자는 신경학적 증상이 진행했고, 투여 후 ADAMTS13의 활성을 차단하는 항체가 발생했다고 FDA는 밝혔다다. 사망은 치료 시작 약 10개월 후에 발생했다다.
또한 이 소아 환자는 아드지나 투여 전에 신선동결혈장(fresh frozen plasma, FFP)에 대해 심각한 알레르기 반응을 경험한 이력이 있었는데, FFP는 해당 질환의 전통적 치료로 알려져 있다다.
FDA에 따르면, 시판 후 안전성 보고(postmarketing)에서 아드지나 투여 환자들에게서 이러한 중화항체가 여러 건 보고되었으나, 임상시험 단계에서는 관찰되지 않았다고 한다다. 이는 실제 임상 환경에서의 안전성 신호가 승인 전 데이터에서 포착되지 않을 수 있음을 시사한다다.
현재 아드지나의 처방 정보에는 항체 발생 가능성에 대한 경고가 포함되어 있으나, 시판 후 보고에서 나타난 중증 또는 치명적 결과에 대한 구체적 사례 정보는 포함되어 있지 않다다. FDA는 이러한 격차를 인지하고 관련 내용을 면밀히 검토 중이라고 밝혔다다.
용어로 보는 핵심 쟁점
중화항체: 치료제로 투여된 단백질이나 효소의 활성을 직접적으로 방해하는 항체를 뜻한다다. 이번 사안에서는 ADAMTS13의 기능을 차단함으로써 치료 효과를 저해했으며, 이는 질환 악화나 심각한 임상적 결과로 이어질 수 있다다.
ADAMTS13: 혈액 내 초거대 폰 빌레브란트 인자(vWF) 분해에 관여하는 효소로, 혈전 형성 균형 유지에 필수적이다다. cTTP 환자에서는 이 효소가 선천적으로 결핍되어 있어, 치료적 보충이 핵심 전략이 된다다.
선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP): 유전적 결함으로 인한 희귀 혈액질환으로, 소혈관 내 혈전이 반복적으로 생겨 다양한 장기에 손상을 줄 수 있다다. 기사에서 언급된 대로 뇌졸중과 신장 손상 등 심각한 합병증이 문제다다.
규제 측면에서의 현재 단계
이번 발표는 시판 후 감시(postmarketing surveillance)에서 새로운 안전성 신호가 포착되었음을 의미한다다. FDA는 중화항체 발생과 생명 위협적 결과의 연관 가능성을 폭넓게 조사하고 있으며, 필요 시 추가 조치를 취할 수 있다고 밝혔다다. 여기에는 일반적으로 경고 강화나 안전성 커뮤니케이션 등의 수단이 활용될 수 있으나, 구체적 조치의 내용과 범위는 아직 결정되지 않았다다.
로이터 보도에 따르면, 제조사인 다케다는 즉각적인 논평을 제공하지 않았다다. 이에 따라 향후 회사 차원의 추가 입장이나 라벨 변경 여부, 임상적 사용 가이드의 보완 등은 FDA의 검토 결과와 후속 소통에서 가늠될 전망이다다.
환자와 임상의가 주목해야 할 포인트
현재 라벨에는 항체 발생 위험에 대한 경고가 존재하나, 시판 후 보고에서 확인된 중증 혹은 치명적 결과에 대한 구체적 사례 설명은 부재하다다. FDA가 이를 검토 중이라는 점은, 임상 현장에서의 위험 인지와 모니터링 강화에 대한 필요성을 시사한다다. 특히 신경학적 증상의 진행, 치료 반응의 급격한 저하 등은 중화항체 가능성을 시사할 수 있어, 관련 동향이 공식적으로 업데이트되는 대로 주의 깊은 확인이 요구된다다.
한편, 기사에 따르면 문제가 된 소아 사례는 치료 시작 후 약 10개월 만에 사망에 이르렀고, 치료 전 FFP에 대한 중증 알레르기 반응 이력이 있었다다. 이와 같은 병력은 치료 선택과 위험 관리에서 중요한 맥락이 될 수 있지만, FDA 조사가 진행 중인 만큼 인과관계 및 기전적 해석은 공식 발표를 통해 확인될 필요가 있다다.
핵심 요약
FDA는 다케다의 아드지나에 대해 중화항체 발생 및 생명 위협적 결과 위험을 조사 중이다다. 사망 사례는 소아 환자에서 보고되었고, 치료 시작 약 10개월 후 발생했다다. 아드지나는 2023년 cTTP 최초 치료제로 승인됐으며, ADAMTS13 보충을 통해 혈전 형성을 예방한다다. 시판 후 보고에서는 항체 발생이 여러 건 확인됐으나, 임상시험에서는 관찰되지 않았다다. 현행 라벨은 항체 위험을 경고하지만, 치명적 사례의 구체적 시판 후 정보는 포함하지 않는다다.
