미국 식품의약국(FDA)은 도널드 트럼프 행정부가 도입한 신속심사 바우처 제도에 선정된 두 개의 약물 심사 일정을 연기했다. 내부 문서에 따르면 심사관들이 안전성과 효능에 대한 우려를 제기했으며, 그 우려 중 하나에는 약을 복용하던 환자의 사망 사례가 포함되어 있다.
2026년 1월 15일, 로이터 통신의 보도에 따르면, FDA 심사자들은 희귀 혈액질환 치료를 위해 개발 중인 Disc Medicine의 실험 약물인 비토퍼틴(bitopertin)의 결정을 2주 연기했다. 해당 연기는 임상시험 데이터에 대한 우려와 약물의 남용 가능성에 대한 평가 필요성 때문이다. 또한 프랑스 제약사 사노피(Sanofi)의 티질드(Tzield)를 소아 후기 1형 당뇨병 등으로 적응증을 확대하는 심사도 이상반응 보고서로 인해 한 달 이상 늦춰졌다. 이상반응 보고서에는 경련과 혈액응고 관련 사건 두 건, 그리고 사망 사례 한 건이 포함되어 있다.
프로그램 개요는 6월에 공개된 FDA 커미셔너의 National Priority Voucher Program으로, 공중보건이나 국가안보 관점에서 중요하거나 미국 내 제조 혹은 저가 제공 조건을 충족하는 소수의 약품을 대상으로 1~2개월 내 결정을 약속한다. 이 제도는 기존의 가장 빠른 우선심사 절차에서 통상 소요되는 기간보다 약 4~6개월을 단축하는 것을 목표로 했다.
다른 지연 사례
문서에 따르면 이 신속심사 프로그램에 선정된 다른 두 약물의 결정도 원래 목표일보다 수주 이상 지연됐다. 베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)의 폐암 치료제 존게르티닙(zongertinib)은 현재 결정이 2026년 2월 중순으로 예상되며, 일라이 릴리(Eli Lilly)의 체중감소제(비만 치료제)는 결정일이 2026년 4월 10일로 연기됐다. 릴리 측은 FDA의 현재 가이던스를 기준으로 승인 가능성이 2분기에 도출될 수 있다고 확인했고, 베링거 측은 지연에 대해 구체적 언급 없이 곧 결정이 있을 것으로 말했다.
문서에 따르면 이 네 개 약물은 이 프로그램에서 승인 절차를 시작한 최소한의 약물 중 일부이며, 프로그램 발표 이후 선정된 총 18개의 약품 가운데 앞으로 다수가 2026년에 심사를 개시할 예정이고 일부는 2027년과 2028년으로 예정되어 있다. 현재까지 이 제도에서 승인된 약물은 제네릭 항생제 한 건에 불과하다.
규제 전문가 및 학계의 반응
두 명의 규제 전문가는 로이터에 전한 바대로 여러 약물의 지연은 오히려 긍정적 신호라고 평가했다. 펜실베이니아 대학교의 보건정책 교수 홀리 페르난데스 린치(Holly Fernandez Lynch)는
‘이 프로그램에서 FDA가 사실상 중단하고 다시 확인하겠다는 입장을 보이는 것은 매우 좋은 신호다. 우리는 이 제품이 시장에 허용되어야 하는지 확실치 않다고 말할 수 있다.’
고 말했다.
다만 관련 전문가들은 제도 자체가 정치화될 우려를 제기했다. 선정 권한을 트럼프 행정부가 가지며, 최종 승인 권한이 전통적 심사관이 아닌 고위 FDA 관리 패널에 달려 있다는 점이 우려 요인으로 지적된다. 하버드 의과대학의 의학 교수 아론 케슬하임(Aaron Kesselheim)은
‘아직 초기 개발 단계인 약물에 바우처를 주는 것은 진정한 잠재력과 효과가 입증되기 전 자원을 낭비할 위험이 있다.’
고 경고했다.
미 보건복지부(HHS) 대변인인 앤드류 닉슨(Andrew Nixon)은 FDA가 심사 중인 신청서에 대해 논평하지 않지만, 각 부서가 일정 조정의 유연성을 가지는 것은 허용된다고 밝혔다. 닉슨은 또한 기업들이 바우처를 받은 뒤 신청서를 제출하는 데 최대 2년의 시간이 허용된다고 덧붙였다.
티질드(Tzield)의 안전성 우려 상세
내부 문서에 따르면 FDA 심사자들은 사노피의 티질드에 대해 원래 2025년 11월 21일을 결정일로 예정했었다. 문서 중 하나는 티질드에 대한 조치가 치료 관련 사망으로 인해 지연됐다고 명시했다. FDA의 공개 이상반응 데이터베이스에는 2025년 9월 보고된 30세 남성의 발작 및 기타 이상반응 보고가 등재되어 있다. 다만 FDA는 사망에 대한 추가 정보를 공개하지 않았다.
규제 당국은 사노피에 대해 시판 후 보고된 여러 중대한 이상사례에 대한 추가 정보를 요구했다. 문서에는 2024년 12월의 발작 사례와 지난해 5월 보고된 혈액응고 사건이 포함돼 있다. 사노피 대변인은 자사의 안전성 데이터베이스 평가에 따르면 혈액응고와 발작은 티질드와의 인과관계가 알려져 있지 않다고 설명하면서, 중대한 이상사례 보고를 엄격히 평가하며 FDA와 긴밀히 협력하고 있다고 밝혔다.
비토퍼틴(bitopertin) 심사 연기 상세
FDA는 또한 광민감성(햇빛에 매우 민감한) 혈액질환 환자용으로 개발 중인 디스크 메디신의 비토퍼틴에 대한 가속승인 검토를 2026년 2월 10일까지 연장했다. 연기는 임상시험에서의 보조 목표였던 ‘통증 없이 햇빛에 머무를 수 있는 시간'(pain-free time in the sun)이 통계적으로 견실한 효능 척도였는지에 대한 의문 때문이었다. 문서들은 또한 바이오마커(생물학적 지표)를 근거로 약물이 작동할 가능성이 있다고 볼 수 있는 다른 데이터로 승인이 정당화될 수 있는지 여부를 검토하고 있다고 밝혔다.
또한, 약물의 남용 또는 중독 가능성을 담당하는 FDA 직원들이 비토퍼틴의 남용 위험성을 검토하고 있었던 것으로 문서에 나타났다. 남용 가능성은 확인되지 않았으며, 이는 확인될 경우 해당 약물에 대한 규제 제한을 초래할 수 있다. 로이터는 비토퍼틴의 남용 가능성에 대한 구체적 세부사항을 독자적으로 확인하지 못했다.
디스크 메디신의 최고경영자(CEO) 존 퀴셀(John Quisel)은 인터뷰에서 비토퍼틴의 데이터가 안전성 프로필이 탄탄하고 다수의 의학적 이익을 시사한다고 말했다. 그는 두 건의 중간 단계(Phase II) 시험에서 질환을 유발하는 독성 대사산물의 급격한 감소라는 1차 목표 달성과 광독성 반응의 감소를 강조했다. 퀴셀은
‘우리는 데이터 패키지와 그 잠재력에 대해 매우 낙관하고 있다. 그러나 최종 승인은 물론 FDA의 재량에 달려 있다.’
고 밝혔다.
용어 설명
본 기사에서 언급된 몇몇 규제 용어에 대한 설명은 다음과 같다. 바우처(voucher)는 선정된 제약사가 나중에 FDA 심사를 신속히 받을 수 있도록 우선순위를 부여하는 제도적 혜택이다. 가속승인(accelerated approval)은 중대한 질환에 대해 짧은 기간 내 치료 옵션을 제공하기 위해 임상적 지표나 바이오마커 등 보조적 증거를 기반으로 한 조기 승인 경로를 뜻한다. 우선심사(priority review)는 FDA가 제출된 신청서를 통상 심사 기간보다 단축해 검토하는 절차로, 통상 수개월의 기간 단축 효과가 있다.
시장 및 경제적 영향 분석
이 같은 심사 지연은 관련 제약사 주가에 단기적 변동성을 초래할 가능성이 높다. 디스크 메디신과 사노피뿐 아니라 프로그램 선정사인 릴리, 베링거, 머크 등은 투자자들의 규제 불확실성에 민감하게 반응할 수 있다. 특히 승인 시점이 수익 인식과 직결되는 혁신 치료제의 경우, 승인 지연은 당해 분기 매출 및 향후 실적 추정치에 즉각적 영향을 미칠 수 있다.
또한 이 제도의 정치적 요소와 선정 과정의 불투명성은 제약업계 전반에 걸쳐 규제 리스크 프리미엄을 확대할 수 있다. 바우처가 실제로 임상적 근거가 불충분한 초기 약물에 부여될 경우, 투자자들은 해당 제도의 장기적 신뢰성에 의문을 제기할 것이며 이는 제약·바이오 섹터의 자금 조달 비용 상승으로 이어질 수 있다. 반면, FDA가 이번처럼 적극적으로 안전성 문제를 확인하고 지연하는 모습은 규제 신뢰를 회복시키는 요소로 작용해 중장기적으로는 시장의 안정성을 도모할 수 있다.
향후 일정으로는 대부분의 선정 약물 심사가 2026년에 시작될 예정이므로, 투자자와 이해관계자들은 각 약물의 임상 데이터·이상반응 보고·규제 당국의 추가 정보 요구 여부를 면밀히 관찰해야 한다. 특히 사노피의 티질드와 디스크 메디신의 비토퍼틴에 대한 추가 안전성 검토 결과는 관련 시장 기대치와 제약사들의 단기적 실적 전망을 결정짓는 핵심 변수가 될 것이다.
종합: FDA의 이번 결정 연기는 신속심사 제도의 기대와 우려를 동시에 드러낸다. 신속한 환자 접근성을 제공하는 것이 목표이나, 안전성과 과학적 근거 확보는 우선 지켜져야 한다는 점이 이번 지연으로 확인됐다. 향후 규제 당국의 추가 검토 결과와 각 제약사의 대응이 이 제도의 향방과 제약시장에 미칠 영향을 좌우할 전망이다.
