사렙타 테라퓨틱스, 엘레비디스( Elevidys) 출하 중단 위기
로이터통신 Bhanvi Satija 기자 원문·2025년 7월 18일 보도
2025년 7월 18일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면 미국 식품의약국(FDA)이 사렙타 테라퓨틱스(나스닥: SRPT)에 대해 유전자 치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’의 미국 내 모든 출하를 자발적으로 중단해 달라고 요청할 방침인 것으로 알려졌다. 사안을 잘 아는 소식통이 로이터통신에 밝힌 내용이다.
해당 소식이 전해지자 사렙타 주가는 장중 거래가 한때 중단됐다가 재개되면서 40% 이상 급락해 12.81달러까지 추락했다. 이는 약 9년 만의 최저치다.
사망 사례 확대와 FDA의 압박
FDA의 감시는 올해 초 엘레비디스를 투여받은 10대 남성 두 명이 사망한 이후 한층 강화됐다. 이들은 듀쉔형 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy·DMD) 환자로, 치료제 투여 후 급성 간부전으로 숨졌다.
사렙타는 7월 18일 세 번째 사망 사례까지 공개했다. 이번에는 만 51세의 ‘사지대 근이영양증(Limb-girdle Muscular Dystrophy·LGMD)’ 환자가 임상용 후보물질 SRP-9004을 투여받은 뒤 같은 급성 간부전으로 사망했다. 그는 보행이 불가능(Non-ambulatory)한 상태였다. 사렙타는 6월부터 해당 조건의 환자에게는 이미 추가 투약과 출하를 중단한 상태라고 설명했다.
“두 치료제 모두 ‘아데노-관련바이러스( Adeno-Associated Virus·AAV) 벡터’를 전달 수단으로 사용한다는 공통점이 있어, 세 번째 사망은 환자와 의료진의 우려를 더욱 증폭시킬 수 있다.” — 월가 애널리스트 평가
AAV 벡터는 유전자 치료의 ‘운반체’로 많이 쓰이지만 간 독성, 면역 반응 등의 부작용 위험이 알려져 있다. 간세포에 유전자 카세트를 전달하면서 *높은 효율성*과 동시에 *면역 과민성* 문제를 동반하는 만큼, 최근 FDA는 안전성 모니터링을 대폭 강화하는 추세다.
FDA 내부 움직임과 라벨(사용설명서) 변경
로이터 소식통에 따르면 FDA는 이미 사렙타와 엘레비디스 라벨 변경 절차를 진행 중이다. 구체적인 변경 내용은 공개되지 않았지만, 비보행·중증 환자를 투여 대상에서 제외하는 방향이 유력하다. FDA는 최종 라벨 검토가 완료될 때까지 ‘임시 출하 중단’이 필요하다는 입장이다.
같은 날 Marty Makary FDA 커미셔너는 블룸버그 인터뷰에서 “사렙타의 유전자 치료제가 시장에 계속 남아 있어야 하는지 ‘엄중히 검토’하고 있다”고 밝혔다. 그는 “공중보건과 환자 안전을 위한 선제적 조치가 필요하다”고 덧붙였다.
경영 신뢰도 직격탄
사렙타는 18일 애널리스트 대상 긴급 컨퍼런스콜을 열었다. 일부 애널리스트들은 세 번째 환자 사망 사실을 왜 17일 구조조정 발표 때 함께 공시하지 않았는지 거세게 따졌다.
이에 대해 Doug Ingram CEO는 “이번 사건은 수개월 전 투약이 완료된 연구에서 발생한 것으로, 17일 발표의 핵심 정보(material)나 중앙 주제가 아니었다”고 해명했다. 그는 “연구 종료 결정은 환자 사망과 무관하게 이미 내려졌다”며, 새 안전 신호는 없었다고 주장했다.
그러나 BMO 캐피털마켓을 비롯한 일부 증권사는 “중요 정보를 뒤늦게 공개한 것은 경영진 신뢰도에 심각한 타격”이라고 경고했다.
대규모 구조조정과 LGMD 사업 축소
사렙타는 17일 전 직원의 약 15%에 해당하는 500명을 해고하고, LGMD 관련 유전자 치료 연구비를 삭감한다고 발표했다. 재무적 압박이 컸다는 이유다. 다만 당시 보도자료에는 51세 환자 사망 언급이 없었고, 일부 애널리스트 질문에도 구체적 답을 피하면서 논란이 커졌다.
투자 시장·환자 커뮤니티 파장
월가 애널리스트들은 “세 번째 사망 소식은 이미 위축된 환자·임상의 신뢰를 더욱 흔들 것”이라고 전망한다. 특히 AAV 벡터를 활용한 타사 파이프라인에도 부정적 연쇄 반응이 우려된다.
환자 단체들 사이에서는 “근본 치료가 가능한 희귀 질환 치료제가 또다시 좌초되는 것 아니냐”는 불안감이 확산되고 있다. 듀쉔형 근이영양증은 대부분 10대 후반~20대 초반에 사망에 이르는 중증 희귀질환으로, 대체 치료 옵션이 제한적이다.
전문가 시각 및 향후 관전 포인트
의학·규제 전문가들은 ▲FDA의 라벨 수정 범위 ▲추가 사망·중증 부작용 발생 여부 ▲사렙타의 데이터 투명성을 향후 최대 관전 포인트로 꼽는다. 만약 FDA가 자발적 중단 요청을 넘어 강제 리콜이나 허가 취소까지 검토할 경우, 미국 유전자 치료 업계 전반에 치명적 선례가 될 수 있다는 평가다.
필자 주: 사렙타는 과거에도 ‘에테플라센(Exondys 51)’ 허가 과정에서 FDA 심사위원회의 부정적 의견을 본부가 뒤집으면서 논란을 빚은 전례가 있다. 이번 사태로 규제기관과 회사 간 신뢰 결손은 더욱 심화될 공산이 크다.
또한 AAV 벡터 플랫폼 전반의 위험-편익 분석이 재검토될 가능성이 높다. 업계는 ‘차세대 캡시드(바이러스 외피)·저면역 원천 기술’ 확보가 시급하다는 목소리를 낸다.
용어 설명
아데노-관련바이러스(AAV) 벡터: 유전자 치료제에서 정상 유전자를 체내로 운반하는 작은 바이러스를 의미한다. 원래 인체에 큰 병원성을 보이지 않아 선호되지만, 대용량 투여 시 간 독성·면역 반응이 문제로 지적된다.
듀쉔형 근이영양증(DMD): 주로 남아에게 발생하는 X염색체 열성 희귀 질환으로 근육 단백질 ‘디스트로핀’이 결핍돼 근육이 점차 소실되며 생존 기간이 크게 단축된다.
사지대 근이영양증(LGMD): 어깨·골반 등 사지대 근육이 서서히 약화되는 희귀 질환군을 통칭한다. 타입에 따라 원인 유전자와 진행 속도가 다르다.
결론 및 전망
당분간 사렙타 주가 변동성은 극심할 전망이다. FDA가 공식 중단 명령을 내릴 경우 기술적 반등 여력도 제한적일 수 있다. 반대로 라벨 수정·모니터링 강화로 귀결된다면 주가는 부분 회복 가능성이 있으나, 이미 훼손된 시장·환자 신뢰를 단기간에 회복하기는 어려울 것이라는 관측이 우세하다.
의료 규제·투자 커뮤니티는 이번 사건이 유전자 치료제 규제 프레임워크를 어떻게 재편할지 주목하고 있다.
