스웨덴 바이오기업 디아미드 메디컬(Diamyd Medical)이 미국 식품의약국(FDA)과의 합의를 통해 진행 중인 등록적(피보탈) 3상 임상시험 DIAGNODE-3의 주요 효능평가(primary efficacy readout) 시점을 당초 24개월에서 15개월로 앞당기기로 했다고 2025년 12월 29일 발표했다. 이로써 결과는 종전 계획보다 9개월 앞서 제공될 수 있게 되었다.
2025년 12월 29일, RTTNews의 보도에 따르면, 회사는 FDA의 가이드라인에 따른 협의를 통해 이 같은 조정을 이뤄냈다. 회사 측은 이미 발표한 중간효능평가(interim efficacy readout)가 약 170명의 참여자에서 15개월 데이터를 포함하는 형태로 진행되며, 이 분석은 2026년 3월 말로 예정되어 있다고 밝혔다. 해당 중간분석은 FDA의 가이드라인과 일치할 경우 가속 승인(accelerated Biologics License Application, BLA) 경로를 지원할 수 있다.
회사가 밝힌 바에 따르면, DIAGNODE-3의 공동 주요 효능평가 지표는 C-펩타이드 면적밑영역(AUC)와 당화혈색소(HbA1c)이며, 이는 각각 내인성 인슐린 생산을 나타내는 생체지표와 혈당조절 상태를 측정하는 지표다. 해당 지표들은 원래 24개월 시점에서 정의되어 있었으나 최근의 Type C 미팅 이후 FDA는 회사의 제안을 수용해 15개월로 주평가시점을 이동하는 데 동의했다. 회사는 이러한 변경을 반영한 공식적 프로토콜 개정안을 FDA에 제출할 예정이다.
한편, 원래 계획된 24개월 평가는 보조안(endpoint)으로 유지되어 디아미드 치료효과의 지속성(durability)을 평가하는 용도로 사용된다. 회사는 24개월 데이터를 통해 장기적 효과와 내성, 안전성의 지속성을 검증할 계획이라고 설명했다.
DIAGNODE-3은 무작위배정(randomized), 이중맹검(double-blind), 위약대조(placebo-controlled)의 3상 임상시험으로, 약 300명의 유전학적으로 규정된(Stage 3) 제1형 당뇨병 환자를 대상으로 실시되고 있다. 회사는 디아미드(Diamyd)를 정밀의료(precision medicine) 형태의 항원특이적 면역치료(antigen-specific immunotherapy)로 규정하며, 목표는 내인성 인슐린 생산의 보존이라고 밝혔다.
FDA는 디아미드에 대해 제1형 당뇨병의 1~3단계(Stages 1–3)에 걸쳐 패스트트랙(Fast Track) 지정을 부여했으며, 특히 Stage 3에 대해서는 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 내렸다. 또한 FDA는 C-펩타이드를 승인 대리변수(surrogate endpoint)로 수용 가능한 지표로 확인해 미국에서 가속 승인 경로을 지원할 수 있음을 재확인했다.
용어 설명
C-펩타이드(C-peptide)는 췌장에서 분비되는 자체 인슐린(endogenous insulin)의 생산량을 반영하는 생화학적 지표로, 인슐린 자체를 직접 측정하기 어려울 때 대체 지표로 사용된다. 면적밑영역(AUC)는 시간에 따른 혈중 C-펩타이드 농도의 변화를 통합해 계산한 값으로, 단일 시점보다 시간에 따른 인슐린 분비능력의 총량을 더 정확히 반영한다. HbA1c는 과거 2~3개월간 평균 혈당을 반영하는 지표로 당뇨 관리의 표준적 평가항목이다.
가속 승인(accelerated approval)은 중대한 질환에서 대체 지표(예: C-펩타이드)가 임상적 이득을 예측한다고 판단될 때 적용되는 규제 경로로, 임상적 혜택이 확인되면 조건부로 조기 시판을 허용하되 장기적 이득을 입증할 수 있는 추가 데이터를 요구한다. Fast Track은 개발 및 심사 과정에서 규제 당국과의 상호작용을 가속화해 승인 시기를 단축할 수 있는 제도다. Orphan Drug는 희귀질환 치료제에 부여되는 지정으로 개발·상업적 인센티브를 제공한다.
임상 및 규제 일정
회사의 발표에 따르면 중간효능평가가 포함된 15개월 데이터는 2026년 3월 말에 확보되어 분석될 예정이며, 이 중간분석 결과는 FDA와의 추가 협의를 통해 BLA(생물학적제제 허가신청)의 가속 경로 지원 여부를 결정하는 중요한 분기점이 된다. 만약 중간분석에서 유의미한 효과가 확인될 경우, 디아미드는 미국 내에서 조건부 허가 또는 가속 허가를 통해 보다 빠르게 상용화 단계로 진입할 수 있다.
시장 및 산업적 함의
이번 주평가 시점의 단축은 회사의 개발 일정과 규제 전략에 실질적 영향을 미칠 수 있다. 우선 결과 공개 시점이 9개월 앞당겨진 것은 임상 불확실성을 해소하는 속도를 높이는 요인이며, 긍정적 결과 시에는 기업가치(밸류에이션) 재평가로 이어질 가능성이 있다. 이는 투자자·제휴사·제약사 파트너십 측면에서 협상력 강화로 작용할 수 있다. 반대로 중간분석이 부정적이거나 불확실할 경우, 조기 공개로 인해 단기간 내 주가 변동성과 사업 계획 재조정 리스크가 커질 수 있다.
구체적으로는 다음과 같은 시나리오가 가능하다. 첫째, 15개월 시점에서 C-펩타이드 AUC와 HbA1c 모두에서 긍정적 신호가 확인되면 FDA의 가속 승인 경로를 통해 미국 내 시판허가 신청이 가속화될 수 있다. 이 경우 디아미드의 상업화 시점이 앞당겨지고 당뇨병 치료 분야에서의 경쟁우위 확보가 가능하다. 둘째, 중간분석에서 신호는 있으나 충분치 않은 경우 추가적 24개월 데이터가 필요해 최종 승인까지 시간이 소요될 수 있다. 셋째, 중간분석에서 유효성이 입증되지 않거나 안전성 이슈가 제기되면 개발전략의 재검토가 불가피하다.
정책·의료체계 영향
만약 디아미드가 가속 승인 또는 최종 승인을 받는다면, 제1형 당뇨병 환자들에 대한 치료 접근성 변화와 함께 보험 급여 협상, 의료진 가이드라인 반영 과정이 뒤따를 것이다. 특히 내인성 인슐린 보존이라는 치료 목표는 기존 인슐린 보충 전략과는 다른 예방적·보존적 접근으로 평가될 수 있어, 환자선택(criteria)와 치료 타이밍에 대한 임상적 논의가 활성화될 가능성이 크다.
종합적 평가
디아미드와 FDA의 이번 합의는 임상시험 설계와 규제 전략에서의 유연성을 보여주는 사례다. DIAGNODE-3의 15개월 주평가 전환과 2026년 3월 예정된 중간분석은 회사의 허가 경로와 상업화 일정에 중대한 영향을 미칠 것으로 보인다. 향후 결과의 방향성에 따라 디아미드 메디컬의 개발 로드맵, 투자자 신뢰, 그리고 제1형 당뇨병 치료의 향후 판도에 중요한 판단근거를 제공할 전망이다.
