디스크 메디슨(Disc Medicine, Inc., 나스닥: IRON)은 적혈구형 프로토포르피린증(EPP) 치료제 비토퍼틴(bitopertin)의 신약허가신청(NDA)과 관련한 FDA의 보완요구서(CRL)에 대해 미국 식품의약국(FDA)과 Type A 회의를 마쳤다고 밝혔다.
2026년 6월 9일, RTTNews의 보도에 따르면, 회사는 진행 중인 3상 APOLLO 연구가 성공할 경우 해당 결과가 CRL 대응의 근거가 될 수 있으며, 나아가 전통적 승인(traditional approval)을 뒷받침할 수 있다는 점에서 FDA와 입장을 맞췄다고 설명했다. Type A 회의는 규제기관이 보완요구서 이후의 핵심 쟁점을 논의하기 위해 진행하는 공식 회의로, 향후 허가 전략의 방향을 정하는 데 중요한 절차로 받아들여진다.
APOLLO 시험은 이중눈가림, 위약 대조 방식의 3상 임상으로, 12세 이상의 EPP 및 X-연관 프로토포르피리아(XLP) 환자를 대상으로 미국, 캐나다, 유럽, 호주의 여러 기관에서 진행되고 있다. 여기서 EPP는 햇빛 노출 시 심한 통증을 유발할 수 있는 희귀 유전성 질환이며, XLP 역시 유사한 기전으로 포르피린 대사 이상을 일으키는 질환이다. 임상의 공동 1차 평가지표는 6개월 치료기간의 마지막 1개월 동안 통증 없이 햇빛 아래 머문 월평균 시간과 6개월 후 전혈 내 무금속 프로토포르피린 IX(PPIX) 기준치 대비 변화율이다. 회사는 2026년 4분기에 데이터가 나올 것으로 예상하고 있으며, 연말까지 CRL 대응 자료를 제출한 뒤 2027년 중반 FDA 결정을 기대하고 있다.
비토퍼틴은 글라이신 수송체 1(GlyT1)을 억제하는 경구용 후보물질로, 혈색소 헴(heme) 생합성을 조절하도록 설계됐다. 헴은 적혈구의 산소 운반과 밀접한 물질로, 그 생성 과정이 어긋나면 포르피린 관련 질환이 악화될 수 있다. 이 약물은 이미 2상 BEACON과 AURORA 연구, HELIOS 연장 연구, 그리고 현재 진행 중인 APOLLO 연구 등 여러 임상시험에서 평가돼 왔다. 디스크 메디슨은 2021년 로슈(Roche)로부터 비토퍼틴의 글로벌 권리를 확보했다.
존 퀴젤(John Quisel) 최고경영자(CEO)는 FDA와의 논의가 향후 규제 경로를 이해하는 데 중요한 명확성을 제공했다며, 회사가 EPP 환자를 위한 잠재적 첫 번째 질병 조절 치료제로서 비토퍼틴 개발을 지속하겠다는 의지를 재확인했다고 말했다.
시장에서는 이번 FDA 협의가 비토퍼틴의 향후 승인 가능성과 일정에 대한 불확실성을 일정 부분 낮췄다는 점에 주목할 만하다. 특히 3상 APOLLO 결과가 계획대로 도출될 경우, 디스크 메디슨은 보완요구서 대응과 정식 허가 절차를 병행할 수 있는 기반을 확보하게 된다. 다만 희귀질환 치료제의 허가 과정은 임상 데이터의 유효성, 안전성, 그리고 규제 당국의 해석에 따라 일정 변동 가능성이 크다. 현재 IRON 주가는 최근 1년간 40.00달러에서 99.50달러 사이에서 움직였으며, 현재 67.49달러로 2.56% 상승한 상태다. 향후 주가 흐름은 APOLLO 데이터 발표 시점인 2026년 4분기와 FDA 결정 예상 시점인 2027년 중반에 맞춰 변동성이 확대될 수 있다.
