노바티스(Novartis)가 팹할타(Fabhalta, 성분명: iptacopan)의 임상 3상(APPLAUSE IgAN) 2년 최종 결과에서 해당 약물이 위약 대비 신기능 감소를 49.3% 낮춘 것으로 나타났다고 발표했다. 이 결과는 New England Journal of Medicine에 게재되었고, 2026년 세계신장학회(World Congress of Nephrology)에서 라이트 브레이킹 데이터로 공개됐다.
2026년 3월 30일, RTTNews의 보도에 따르면, APPLAUSE IgAN 연구는 신장생검으로 확진된 성인 IgA 신증(IgA nephropathy) 환자 가운데 최적의 보존적 치료(혈압조절, 단백뇨 감소 등)에도 불구하고 단백뇨가 지속되는 환자들을 대상으로 진행된 다국적, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 임상 3상이다. 연구 참가자들은 팹할타 또는 위약을 경구 투여받았고 최대 24개월 동안 추적 관찰됐다.
연구 설계 및 주요 평가 지표
이 연구의 1차 유효성 평가는 신장 기능의 핵심 지표인 추정 사구체여과율(estimated glomerular filtration rate, eGFR)의 연간화 변화를 기준으로 했다. 부차평가에는 신부전 사건(복합 신부전 엔드포인트)에 도달할 때까지의 시간과 단백뇨 변화가 포함됐다. 팹할타는 대체 보체경로(alternative complement pathway)를 차단하는 Factor B 억제제로 설계되었으며, 이는 IgA 신증에서 염증과 조직 손상에 중요한 역할을 하는 기전이다.
2년(24개월) 주요 결과
24개월간의 관찰에서 팹할타 투여군은 위약군에 비해 신기능 감소 속도가 거의 절반 수준으로 느려졌다. 팹할타 투여군의 평균 연간 eGFR 감소율은 -3.10 mL/min/1.73 m2/yr였고, 위약군은 -6.12 mL/min/1.73 m2/yr로 보고됐다. 이를 기반으로 팹할타는 신기능 감소를 49.3% 저지한 것으로 집계됐다.
또한 팹할타는 복합 신부전 엔드포인트에 도달할 가능성을 43% 낮춘 것으로 나타났다. 실제로 복합 신부전 사건 발생률은 팹할타군이 21.4%인 반면 위약군은 33.5%였다. 단백뇨 개선도 눈에 띄었는데, 투여 9개월 시점에 24시간 소변 단백질 대 크레아티닌 비율(24h UPCR)이 1 g/g 미만으로 호전된 환자는 팹할타군이 40.7%였고 위약군은 23.7%였다.
안전성 프로파일은 이전 데이터와 일관되게 나타났으며, 두 군 간의 이상반응 발생률과 치료중단률은 낮고 유사한 수준이었다고 보고됐다.
APPLAUSE IgAN 운영위원회 공동위원장 Vlado Perkovic 교수는 이번 결과가 팹할타가 질환 진행 위험을 줄이고 신장 건강을 보호할 잠재력이 있음을 보여준다고 평가했다.
규제 현황 및 향후 절차
팹할타는 이미 미국과 중국에서 IgA 신증 성인의 단백뇨 감소를 근거로 가속심사(Accelerated Approval)를 획득했다. 노바티스는 이번에 확보된 2년 전체 데이터셋을 기반으로 미국 식품의약국(FDA)에 전통적(standard) 승인 신청서를 제출했으며, 해당 신청서는 우선심사(priority review) 대상으로 지정됐다.
노바티스는 팹할타 외에도 IgA 신증 포트폴리오를 다각화하고 있다. 여기에는 반라피아(Vanrafia, 성분: atrasentan) 및 연구 단계에 있는 지각이바르트(Zigakibart) 등이 포함돼 있으며, 회사는 만성 신장질환 치료제 개발에 대한 광범위한 의지를 표명했다.
용어 설명
다수의 독자들이 생소할 수 있는 주요 용어를 설명하면 다음과 같다. IgA 신증(IgA nephropathy)은 면역계가 생산한 IgA 단백질이 신장에 침착되어 염증을 유발하고 점진적인 신장 손상을 초래하는 만성 자가면역성 신장질환이다. 시간이 지나면 단백뇨가 발생하고 eGFR 감소로 이어져 결국 신부전(투석 또는 이식)이 필요할 수 있다. eGFR은 혈중 크레아티닌 등 수치를 이용해 신장의 여과능력을 추정한 값으로, 단위는 일반적으로 mL/min/1.73 m2이다. 단백뇨(proteinuria)는 소변에 단백질이 새어 나오는 현상으로 신장 손상 정도를 가늠하는 중요한 지표다. 대체 보체경로(alternative complement pathway)는 면역계의 보체 시스템 중 하나로, 과도하게 활성화될 경우 조직 손상을 유발할 수 있으며, Factor B는 이 경로에서 핵심적인 단백질이다.
시장 반응 및 전망 분석
노바티스(NVS)의 주가는 지난 1년간 $97.72에서 $170.46 범위에서 거래됐다. 해당 기사의 발표일 기준으로, 2026년 3월 27일(금) 장마감가는 $148.18로 전일 대비 1.02% 하락했으며, 프리마켓에서는 $149.82로 1.11% 상승한 것으로 보고됐다. 임상 결과 공개와 FDA의 우선심사 지정은 상업적 승인 가능성을 높이는 요인으로, 장기적으로 노바티스의 IgA 신증 치료제 매출 기반을 강화할 수 있다.
보다 구체적으로는 팹할타의 시판 허가가 정식으로 획득될 경우, 팹할타는 현재 보존적 치료로는 직접적으로 겨냥하지 못하는 대체 보체경로를 표적으로 삼는 첫 계열 중 하나로 자리매김할 가능성이 있다. 이는 IgA 신증 환자의 질환 진행 억제 및 단백뇨 개선을 통해 의료비용 절감(투석·이식의 지연 또는 회피) 효과로 이어질 수 있다. 단, 실제 시장 도입 후 채택률은 보험 급여, 가격 책정, 의사 및 환자의 수용성, 장기 안전성 데이터 등에 따라 달라질 수 있다.
단기적으로는 우선심사 지정 소식과 2년 전체 데이터의 발표가 기관투자자와 제약업계의 관심을 환기시켜 주가에 긍정적 영향을 줄 수 있으나, 이미 가속승인을 받은 상황이므로 정식 승인까지의 불확실성(추가 요구자료, 장기 안전성)과 경쟁 약물의 개발 경과가 주가 변동의 주요 요인이 될 전망이다.
결론
APPLAUSE IgAN 임상 3상 2년 최종 결과는 팹할타가 IgA 신증 환자의 신기능 감소 속도를 약 절반 수준으로 늦추고 단백뇨를 개선했으며, 복합 신부전 엔드포인트 발생 위험을 현저히 낮춘다는 점을 시사한다. 규제 절차에서는 이미 미국과 중국에서의 가속승인에 이어 FDA의 우선심사 지정 등 긍정적 진전이 관찰된다. 향후 정식 허가 여부와 시장 도입 과정, 장기 안전성 및 비용효과성 분석 결과가 상업적 성공과 약물의 실제 임상적 가치 판단에 결정적 영향을 미칠 것이다.
